2025年2月27日晚,华东医药发布消息称,其全资子公司杭州中美华东制药有限公司(以下简称“中美华东”)自主研发的ADC创新药注射用HDM2005的套细胞淋巴瘤(MCL)适应症获得美国食品药品监督管理局(以下简称“美国FDA”)孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。
据介绍,孤儿药认定是FDA对符合条件的用于预防、治疗及诊断罕见病的药物(包括生物制品)授予的一种资格认定。获得孤儿药资格后,研发公司有资格享受多种激励政策。
自主研发ADC创新药 逐鹿热门赛道稀缺靶点
注射用HDM2005是由中美华东自主研发并拥有全球知识产权的1类生物新药,是一款靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(ROR1)的抗体偶联药物(ADC)。
ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白,具有肿瘤细胞特异性,在多种实体瘤和血液瘤中高表达,是潜力ADC靶点。ADC兼具抗体分子高度靶向性和细胞毒素强大杀伤力的特点。从竞争格局看,鉴于ROR1靶点的成药性和安全性已经得到了初步的验证,该靶点正处于如火如荼的蓝海赛道。在全球范围内,ROR1靶点开发方向包括单抗、双抗、CAR-T、ADC。其中,ROR1 ADC还处于起步阶段,但是受到了资本和全球多个大药企的热捧,但目前全球尚无同类药物上市,华东医药研发进展处于全球前列。
HDM2005已经在临床前研究、药代动力学研究及安全性评价中展现出良好的抗肿瘤活性和安全性。临床前研究显示,HDM2005进入体内后,抗体部分与表达肿瘤抗原的靶细胞特异性结合,HDM2005被肿瘤细胞内吞后,细胞毒素在胞内释放,从而完成对肿瘤细胞的杀伤;现有数据显示HDM2005具有良好的成药性和安全性。
据介绍,MCL是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤(NHL)中一种相对少见亚型,占NHL的3-10%,在美国的发病率约为4~8例/百万人/年。本次注射用HDM2005的MCL适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持,包括但不限于:FDA批准的临床试验费用的税收抵免、免除新药上市申请费、产品获批上市后将享有7年的市场独占权。
注射用HDM2005中国和美国的临床试验于2024年6月分别获得国家药品监督管理局和美国FDA批准,适应症为晚期恶性肿瘤。中国临床试验首例受试者入组于2024年8月完成,Ⅰ期爬坡实验预计2025年Q3完成。
创新药布局稳步推进 成果不断落地
近年来,华东医药通过自主开发、外部引进、项目合作等方式重点在肿瘤、内分泌和自身免疫三大核心治疗领域的创新药及高技术壁垒仿制药进行研发布局。截至目前,华东医药在肿瘤、自身免疫及内分泌三大核心治疗领域均已有全球首创新药(first-in-class)布局,形成了GLP-1、ADC、外用制剂三大特色研发矩阵,构筑差异化优势。
随着产品管线的不断丰富,公司在创新药领域已持续扩展至包括小分子药物、多肽类药物、抗体药物偶联物(ADC)、双特异性或多特异性抗体药物等更多类型的药物研发,以及针对内分泌、自身免疫及肿瘤等疾病的创新疗法的探索。
经过在创新药领域的不断耕耘,华东医药从2024年至今,共有7款创新产品获批上市,包括BCMA CAR-T产品赛恺泽®、国内首个乌司奴单抗注射液生物类似药赛乐信®、全球唯一治疗PROC的靶向FRα的ADC索米妥昔单抗注射液爱拉赫®、注射用利纳西普炎朵®的冷吡啉相关周期性综合征(CAPS)和复发性心包炎(RP)两个适应症、新型高效PARP1/2抑制剂塞纳帕利胶囊派舒宁®以及创新医疗器械经皮肾小球滤过率测量设备。此外,华东医药1类新药迈华替尼片一线EGFR敏感突变的上市申请于2024年5月获得受理,并分别于2024年9月和10月完成临床与药学核查,目前处于审评阶段。
本次注射用HDM2005的MCL适应症获得美国FDA授予的孤儿药资格认定,是华东医药在创新研发领域的又一里程碑。华东医药表示,公司将秉承“以科研为基础,以患者为中心”的企业理念,继续全力推进该款产品的临床及注册工作,争取为临床患者提供更多的治疗选择,并依托于公司现有的研发平台加大创新药产品的研发投入,不断丰富创新管线,最终实现公司在创新药领域的差异化布局及领先的市场竞争力,以更多创新成果造福全球患者。
为你推荐

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!
3月30日是国际医师节,由三生制药公益支持的以“三生有幸,医者仁心”为主题的公益活动,携手20位医生代表,以寄语海报的形式,共同向全体医护人员表达诚挚的祝福与关爱。
2025-03-30 17:38

新版药典自2025年10月1日起实施
3月25日,国家药监局官网发布《国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版的公告(2025年第29号)》,2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行。
2025-03-30 17:07

向C端发力,华大集团首届健康同行合作伙伴大会圆满举行
3月29日,以“科技普惠,健康生活”为主题的华大集团首届健康同行合作伙伴大会在华大时空中心成功举办,通过报告演示、展台展示等方式,首次系统性地向外界展示运用生命科学前沿...
2025-03-30 10:38

广州试点创新药械“医保+商保”同步结算
本次试点依托国家医保信息平台,在22家试点医院实现医保+商保一站式同步结算,通过提供“商业保险创新药械结算清单”,商保理赔金额将一目了然,市民只需支付医保和商保报销后的...
2025-03-28 18:41

揽入首付款2亿美元,恒瑞医药就一款II期临床药物与默沙东达成新合作
近日,恒瑞医药发布公告称,公司与默沙东达成协议,将恒瑞医药的脂蛋白(a)[Lp(a)]口服小分子项目(包括名为HRS-5346的先导化合物)有偿许可给默沙东,默沙东将获得HRS-5346在大...
2025-03-28 16:24

国产首款甲状腺眼病靶向药落地湖南,爱尔眼科率先应用
3月27日,爱尔眼科长沙医学中心开出湖南省医院首张国产替妥尤单抗N01注射液处方,并成功为一位中重度甲状腺眼病(TED)患者完成首次注射治疗。
2025-03-27 18:38

复星医药的业绩与生物类似药集采
根据复星医药年报显示,复星医药旗下生物类似药包括第一个国产生物类似药汉利康 (利妥昔单抗注射液)、国内首个获批上市的曲妥珠单抗生物类似药汉曲优 、中国首个中欧双GMP认...
2025-03-27 18:21

预购协议被单方面终止,三叶草生物被要求退还2.24亿美元预付款
3月24日,三叶草生物发布公告,称其全资附属子公司三叶草生物制药(香港)有限公司(以下简称“三叶草香港”)收到全球疫苗免疫联盟(Global Alliance for Vaccines and Im...
2025-03-27 12:10

在华大动作的背后,阿斯利康如何落子“肺健康”
阿斯利康宣布了一项25亿美元的投资计划,在北京建立第六个全球战略研发中心,聚焦于肿瘤、心血管疾病、呼吸系统疾病、免疫学以及人工智能应用等前沿领域的研究和开发,并达成多...
2025-03-27 11:07

罗氏制药与默克达成战略合作,进一步拓展中国肺癌治疗版图
2025年3月26日,罗氏制药和默克共同宣布双方正式签订协议,就特泊替尼(拓得康®)在中国大陆市场的商业化达成合作。双方将充分整合各自优势资源,推动特泊替尼惠及更多METex 1...
2025-03-26 17:17

APASL重磅数据抢先看!吉利德科学公布HBV、HCV、PBC领域多项研究成果
吉利德科学将以壁报和口头报告的形式公布31项肝病领域的最新研究成果,包括慢性乙型肝炎(CHB)领域富马酸丙酚替诺福韦(TAF)的3期临床研究中国队列随访8年的有效性和安全性数...
2025-03-26 14:19

营收飙涨461%现金储备16亿,云顶新耀2024年成功转型Biopharma
3月26日,港股创新药企云顶新耀(1952 HK)发布2024年度业绩报告。报告显示,公司全年收入达7 067亿元人民币,同比增长461%,超额完成了7亿元既定目标。
2025-03-26 10:31

2025“数据要素×”•行业样板发布:华山医院•联仁健康“医院数据资产化生态平台”成功入选
近日,由中国信息协会大数据分会主办,信息化观察网承办的2025数据要素融合与应用创新峰会在北京举办,并正式对外发布了2025“数据要素×”·行业样板100例。
2025-03-25 16:06

全国肿瘤诊疗规范化提升行动启动会在京召开,夯实高质量肿瘤诊疗体系
2025年3月24日,由国家癌症中心学术支持,北京中康联公益基金会、辉瑞公司主办的全国肿瘤诊疗规范化提升行动启动会在北京召开,全国肺癌和肾癌规范化诊疗质控讲师培育计划也于...
2025-03-25 09:52

生态赋能,新加坡助力全球企业迈向国际化新高度
本文将通过三家具有代表性的企业案例,解析新加坡如何利用其完善的产业生态体系,为全球医疗科技企业提供全方位支持,助力其全球化布局。
2025-03-25 09:35