首个，FDA批准体内制造CAR-T疗法进入人体临床试验_医药

2024

08/01

15:44

医谷网医药

日前，Umoja Biopharma宣布，美国FDA已批准其在研CD19靶向原位生成（in-situ generated）CAR-T细胞疗法UB-VV111的IND申请，用以治疗血液恶性肿瘤。Umoja预计将在2024年底前启动1期试验并进行首位患者给药。根据新闻稿，UB-VV111可能是血液学人体试验中首个原位生成CD19靶向CAR-T细胞疗法。

UB-VV111是一款通过Umoja的VivoVec平台开发的体内CAR-T细胞疗法。该技术平台将第三代慢病毒载体基因递送技术与一种新型的T细胞靶向和活化表面复合物相结合，这使得在患者体内得以制造抗癌CAR-T细胞，并潜在消除一些与传统CAR-T方法相关的挑战，包括细胞生产时间滞后、离体细胞输送等。UB-VV111包含一个表面经过工程化的病毒包膜，以及编码CD19靶向CAR和雷帕霉素激活细胞因子受体（RACRTM）的转基因，旨在于患者体内扩增UB-VV111工程化CAR-T细胞。该疗法是VivoVec基因递送平台进入临床的首个管线。

UB-VV111正在一系列B细胞恶性肿瘤中进行研究，包括大B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病，其1期研究是一项剂量递增和验证研究，旨在评估UB-VV111的安全性、耐受性和临床抗肿瘤活性。该研究将招募复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，包括CAR-T初治患者和经治患者。

2024年1月，艾伯维和Umoja Biopharma宣布达成总额超过14亿美元的两项独家选择权和许可协议。两家公司将利用Umoja专有的VivoVec平台，在肿瘤学领域开发多个原位生成的CAR-T（in-situ generated CAR-T）细胞治疗候选药物。两家公司所达成的第一项协议使得艾伯维获得Umoja的CD19靶向原位生成CAR-T细胞疗法候选药物的独家选择权。而根据第二项协议条款，艾伯维和Umoja将针对艾伯维所选择的靶标，共同开发多达4个额外的原位生成CAR-T细胞疗法候选物。根据两项协议条款，Umoja将获得艾伯维前期付款，并使Umoja具资格获得总计高达14.4亿美元的选择权行使、开发和监管里程碑款项。

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