近日,肾脏领域全球性学术盛会——第61届欧洲肾脏协会年会(ERA 2024)在瑞典首都斯德哥尔摩举行。此次大会上多项最新研究聚焦IgA肾病,并公布了全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康®最新的研究结果。
其中一项真实世界研究结果显示,耐赋康®对肾活检诊断4年内、估算肾小球滤过率(eGFR)>60 ml/(min·1.73 m2)的患者获益更显著。另一项研究表明,耐赋康®治疗9个月带来的eGFR获益显著优于sparsentan(双效内皮素-血管紧张素受体拮抗剂)持续治疗2年。总体上,此次公布的最新结果表明,耐赋康®的治疗可以为肾活检诊断4年内、轻中度肾功能不全的IgA肾病患者带来更多获益,并提示了诊断后早治疗是改善患者预后的关键;同时,与口服sparsentan相比,耐赋康®在肾功能保护方面更具优势。
据了解,慢性肾脏病是严重威胁人类健康的常见疾病,并已上升成为全球十大死因之一。根据流行病学调查,在众多肾脏疾病中,肾小球疾病是导致终末期肾病的主要病因,占所有病例的50%以上,而IgA肾病是最常见的原发性肾小球肾炎类型。中国目前有约500万的IgA肾病患者,每年新增确诊患者超过10万人。
北京大学第一医院肾脏科主任张宏曾指出,IgA肾病是最常见的原发性肾小球疾病,发病年龄较轻,易进展至终末期肾病。跟欧美人群相比,中国人群的IgA肾病患者疾病进展快,预后差。
近年来,我国大力加强慢性肾脏病的管理,“健康中国2030”已将慢性肾脏病的防治上升为国家战略,提倡通过早筛早诊早治推动管理关口的前移。而慢性肾病的治疗核心在于延缓疾病进展。
据了解,作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物,耐赋康®已经于今年5月在中国大陆正式上市。耐赋康®经历了20年的研发历程,成为第一款被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种的非肿瘤药物,也是目前国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局批准的IgA肾病对因治疗药物,填补了中国IgA肾病无对因治疗药物的空白。
对此,张宏表示,“NefIgArd研究结果表明,耐赋康®能够保护肾功能,延缓患者进展至透析或肾移植,显著降低尿蛋白和血尿,且安全性及耐受性良好。中国人群数据分析显示,耐赋康®减少66%肾功能下降,疾病进展至透析或肾移植的时间延缓了12.8年。”
上海交通大学医学院附属瑞金医院肾脏科主任谢静远也曾表示,IgA肾病一旦进展至终末期肾脏病,将为患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担,因此需要用更积极的治疗去干预,控制疾病进展风险,延缓进入透析或肾移植。长期以来,该病一直缺乏特异性治疗方案,耐赋康®自去年4月在博鳌先行先试以来,共计治疗了一百多名患者,在随访中发现,该药物能较有效地稳定肾功能,降低蛋白尿、血尿,并且患者对其耐受性良好。”
目前,IgA肾病患者除了通过传统方式就医用药之外,还可以依据医嘱在互联网医院开出处方获得药物,打破了时间和地域的限制,大大提高患者用药的可及性。
为了帮助患者可持续、规范地接受治疗,此前慈善基金会已启动了“护肾赋康援助项目”,为中国大陆地区公民在中国大陆自行使用耐赋康®的成人患者提供部分药品援助,帮助更多IgA肾病患者减轻经济负担,提高治疗的可及性。
耐赋康®于2023年11月获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者。此外,耐赋康®已在欧美、亚洲等多个国家获批。