近日,歌礼制药发布公告称,决定不再继续开展ASC42疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的临床试验。
公告透露,这一决定基于12周II期研究(NCT05190523)的疗效和安全性数据,该研究包括三个ASC42活性治疗组(5毫克、10毫克和15毫克,每日一次)和一个安慰剂对照组。结果表明,与目前处于开发和注册阶段的新型PBC候选药物相比,ASC42未显示出竞争优势。
目前在中国市场,熊去氧胆酸是国内唯一获批的治疗PBC的药物。奥贝胆酸作为首款FXR激动剂,是美国唯一获批用于治疗对熊去氧胆酸不耐受或应答不足的PBC患者的药物,但并未在中国获批。
除了PBC,歌礼药物还表示不再继续开展ASC42联用治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)的临床研究(ASC43F),以及ASC42治疗乙肝的临床研究。
根据歌礼制药2023年11月发布的一则公告显示,ASC42是一款自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳(best-in-class)的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。I期研究表明,在健康受试者中,ASC42在给药单次剂量高达100毫克以及14天多次日剂量高达15毫克的情况下,总体上是安全的,耐受性良好。此外,成纤维细胞生长因子19(FGF19)和7α-羟基-4-胆甾烯-3-酮(C4)呈剂量依赖性的升高和降低,显示出ASC42有效的FXR靶标作用。这项研究结果为继续研究ASC42在非酒精性脂肪肝病(NAFLD)/NASH/PBC患者中的应用提供了支持。但仅半年不到,因为临床数据的不佳,ASC42被歌礼制药“及时砍掉止损“。
同时,歌礼制药方面表示,截至2023年12月31日,公司的现金及现金等价物以及定期存款约为23亿人民币。这些战略决定是公司继续评估和优化研发管线,为提高效率和保存现金的努力的一部分。从原计划试验中节约的资金将用于加速推进ASC41和ASC40的NASH适应症临床研究及研发全球首创或同类最佳候选药物。ASC41在经肝穿活检证实的NASH患者中进行的II期临床试验取得了积极期中结果,表明ASC41有望成为同类最佳的甲状腺激素受体β(THRβ)激动剂。作为同类首创FASN抑制剂,ASC40(地尼法司他)为期52周治疗经肝穿活检证实的纤维化2期或3期NASH患者的IIb期临床试验显示,ASC40在NASH缓解和纤维化改善方面均取得了统计学显着性结果。
另值得一提的是,这已经不是歌礼制药第一次砍掉研发管线,去年6月,歌礼制药提出将终止2款新药临床开发,分别是用于治疗肝癌的候选药物ASC06以及HIV蛋白酶抑制剂候选药物ASC09。而在更早的2022年9月,歌礼制药宣布与罗氏终止肝炎药派罗欣的合作,原因系罗氏制药对派罗欣在中国大陆市场策略的调整,而派罗欣也曾是歌礼制药的主要收入来源。
来源:医谷网