2023年最贵药TOP10

医药 来源:医谷网
2023
05/29
09:52
医谷网 医药

近期,行业媒体Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10,其中基因疗法占据半壁江山,最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix,定价 350 万美元,刷新全球最贵药物记录。

1. Hemgenix

公司:CSL Behring,uniQure

疾病:血友病B(Hemophilia B)

每剂费用:350万美元

Hemgenix是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,通过一次性静脉输注递送B型血友病所缺乏的凝血因子IX,从而限制出血发作。该疗法于2022年11月获批,是FDA批准的首款B型血友病基因疗法,售价一剂350万美元,为全球最贵药物。

2. Skysona

公司:Bluebird bio蓝鸟生物

疾病:脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)

每剂费用:300万美元

Skysona是一种一次性基因疗法,利用Lenti-D慢病毒载体(LVV)进行体外转导,将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中,功能性ABCD1基因的加入能使患者体内产生ALD蛋白,这被认为有助于VLCFA的分解。SKYSONA治疗的目的是稳定CALD的进展,从而尽可能地保留神经功能,包括保留运动功能和沟通能力。去年9月该疗法获批用于减缓4-17岁患有早期活动性脑肾上腺脑发育不良(CALD)的男性患者的疾病进展。

3. Zynteglo

公司:Bluebird bio蓝鸟生物

疾病:输血依赖性地中海贫血(Transfusion-dependent thalassemia)

每剂费用:280万美元

Zynteglo是一种一次性基因治疗产品,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输入患者体内,这些造血干细胞在输注回患者体内后,会源源不断地生成具有正常功能的血红细胞,极大减少患者对输血的需求。去年8月,该疗法获批上市,用于治疗需要接受常规血红细胞输注的β地中海贫血患者。Zynteglo承诺,如果没有达到治疗效果,将退还80%的治疗费用。

4. Zolgensma

公司:诺华

疾病:脊髓性肌萎缩(Spinal muscular atrophy)

每剂费用:225万美元

Zolgensma是一种一次性AAV基因疗法,治疗脊髓性肌肉萎缩症,2019年于美国获批。目前诺华已经为Zolgensma获得了有利的保险政策,覆盖了约97%的商业保险患者和86%的医疗补助患者。2022年Zolgensma营收13.7亿美元,其在美国市场销售额为4.34亿美元,同比降低7%;在全球其他区域销售额为9.36亿美元。

5. Myalept

公司:Chiesi Farmaceutici

疾病:瘦素缺乏(Leptin deficiency)

每年成本:126万美元

Myalept是一款重组人瘦素蛋白类似物,在患有全身性脂肪代谢障碍的患者中,脂肪组织的损失导致瘦素缺乏进而加剧了代谢异常,皮下注射的myalept通过结合并激活瘦蛋白受体(Leptin Receptor),进而提高患者的胰岛素敏感性以及降低食物的摄入量。该药首次于2013年在日本上市,2014在美国上市。该药是唯一被批准用于治疗瘦素缺陷症的药物,2021年销售额为1.41亿美元。

6. Zokinvy

药品名称:Zokinvy

公司:Eiger BioPharmaceuticals

疾病:早衰综合征和早衰样核纤层蛋白病(Hutchinson-Gilford progeria syndrome and processing-deficient progeroid laminopathies)

每年成本:107万美元

Zokinvy是一种口服法尼基转移酶抑制剂,通过抑制早衰蛋白的异戊二烯化,进而降低早衰蛋白在细胞核中的积累。Zokinvy于2020年获得美国FDA批准上市,是美国第一个用于治疗早衰的药物。

7. Danyelza

公司:Y-mAbs Therapeutics

疾病:复发性或难治性高危神经母细胞瘤(Relapsed or refractory high-risk neuroblastoma)

每年费用:101万美元

Danyelza是一款GD2单抗,通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效。结合 GD2 后,那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应(ADCC)并激活补体系统,从而杀伤肿瘤。2020年该药在美国获批用于复发或难治的高危神经母细胞瘤,2022年11月在国内获批。Y-mAbs财报中表示,该药物在2022年营收4930万美元,与2021年相比增长50%,预计2023年该产品的收入在6000万至6500万美元之间。

8. Kimmtrak

公司:Immunocore

疾病:葡萄膜黑色素瘤(Uveal melanoma)

每年费用:97.55万美元

Kimmtrak是一款融合T细胞受体和抗CD3免疫效应结构域的双特异性融合蛋白疗法,以TCR技术为基础,通过靶向黑色素细胞和恶性黑色素瘤表达的gp100为目标,实现对癌细胞的靶向性杀伤。2022年1月,Kimmtrak获FDA批准用于治疗HLA-A*02:01基因型、转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤,这是FDA批准的首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法,也是首款获得监管批准的TCR细胞疗法。2022年,Kimmtrak销售额为1.17亿英镑。

9. Luxturna

公司:Spark Therapeutics

疾病:双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病(Biallelic RPE65-mediated inherited retinal disease

每次治疗费用:85万美元

Luxturna是一款基于AAV的基因疗法,给药方式是视网膜下注射。该法以AAV2作为载体,将正常RPE65基因的功能性拷贝导入患者视网膜细胞,使相应细胞细胞表达正常的RPE65蛋白,从而改善患者视力。该疗法于2017年美国获批用于用于治疗RPE65基因突变导致的遗传性视网膜疾病。Luxturna的单价为42.5万美元,双眼治疗费用为85万美元。根据Spark财报显示,截止2019年9月Luxturna共取得5500万美元净销售额。2019年10月罗氏宣布收购Spark,此后Luxturna的销售情况未能继续体现在罗氏财报中。

10. Folotyn

公司:Acrotech Biopharma

疾病:复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(Relapsed or refractory peripheral T-cell lymphoma)

每年费用:84.26万美元

Folotyn是一款叶酸代谢小分子抑制剂,于2009年9月获得美国FDA批准上市,后陆续在许多国家上市,是首个用于治疗复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)的二氢叶酸还原酶抑制剂。

标签

为你推荐

医药如何数智化?医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)发布资讯

医药如何数智化?医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)发布

研发推广一批智能制药设备、检测设备,开发一批“小快轻准”医药工业软件或系统。支持创建医药工业数智技术应用验证与中试平台,集成推进共性技术攻关、软硬件适配验证测试、计...

2025-04-24 18:26

全球顶尖专家共话尿路上皮癌诊疗领域的新突破——第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会成功举办资讯

全球顶尖专家共话尿路上皮癌诊疗领域的新突破——第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会成功举办

2025年4月24日,北京——,“第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会”在北京成功举办。本次会议以“全球专家共话尿路上皮癌”为主题,汇聚了来自中外的顶尖泌尿肿瘤专家,围绕尿路上...

2025-04-24 16:26

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动资讯

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动

由新华网主办,中国医药卫生文化协会疫苗与健康分会、《中国社区医师》杂志联合支持的“健康中国家,疫苗护万家——健康社区‘免疫行动’促进计划”于4月23日在北京正式启动。

2025-04-24 14:07

第九十一批仿制药参比制剂目录资讯

第九十一批仿制药参比制剂目录

国家药品监督管理局发布仿制药参比制剂目录(第九十一批)。

2025-04-23 17:29

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩资讯

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩

近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...

2025-04-23 12:59

国家药监局 海关总署允许进口牛黄试点用于中成药生产资讯

国家药监局 海关总署允许进口牛黄试点用于中成药生产

试点区域为北京、天津、河北、上海、浙江、江西、山东、湖南、广东、四川、福建、广西等12省(自治区、直辖市)。

2025-04-22 18:48

专注心衰管理,合源医疗完成超亿元融资资讯

专注心衰管理,合源医疗完成超亿元融资

三类有源植入产品

2025-04-22 13:17

欧狄沃®在中国获批可切除非小细胞肺癌围术期适应症资讯

欧狄沃®在中国获批可切除非小细胞肺癌围术期适应症

持续丰富早期癌症临床选择

2025-04-22 11:12

从“不患病”到“活得好”!多方联动助力帕金森病全程管理资讯

从“不患病”到“活得好”!多方联动助力帕金森病全程管理

2025年4月11日是第29个“世界帕金森病日”,今年帕金森病日的主题是“人工智能助力帕金森病全程管理”。

2025-04-22 10:59

又一家A股上市药企,退市已定资讯

又一家A股上市药企,退市已定

一直悬在海南普利制药头上的“达摩克利斯之剑”最终还是落下来了。

2025-04-22 09:45

重庆常用药联盟接续集采中选结果资讯

重庆常用药联盟接续集采中选结果

近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...

2025-04-21 18:48

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新资讯

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新

4月21日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准更新诺和盈®(司美格鲁肽2 4mg)的说明书。

2025-04-21 16:02

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作资讯

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作

2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...

2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者资讯

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者

该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。

2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批资讯

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批

该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...

2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发资讯

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发

近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...

2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)资讯

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)

根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...

2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?资讯

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?

近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...

2025-04-20 11:17