近日,据中国药物临床试验登记与信息公示平台显示,赛诺菲针对其肌萎缩侧索硬化症(又名“渐冻人症”)疗法SAR443820在中国启动一项二期临床试验。
据公示的试验信息显示,赛诺菲本次登记的是一项随机、双盲、安慰剂对照的国际多中心2期临床研究,主要目的是评估SAR443820与安慰剂相比在减缓ALS进展方面的作用(通过修订版肌萎缩侧索硬化功能评分量表[ALSFRS-R]测定),次要目的是评估SAR443820与安慰剂相比对功能和生存期的综合评估、唿吸功能、肌肉力量和生活质量(QoL)的影响。该研究计划在国际入组261人,中国境内入组44人,主要在北京大学第三医院、浙江大学医学院附属第二医院、四川大学华西医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院等医疗机构开展。
公开资料显示,SAR443820是一种新型的CNS渗透性小分子RIPK1抑制剂,具有穿越血脑屏障的潜力。2018年10月,赛诺菲和Denali公司就RIPK1抑制剂的全球开发和商业化展开广泛合作,赛诺菲将领导SAR443820治疗ALS和MS的1期临床和2期临床开发,并与Denali公司一起进行该药治疗ALS、MS和阿尔茨海默病的3期临床试验。
在健康志愿者中进行的1期临床试验中,SAR443820在耐受性良好的剂量下,表现出与靶点的强力相互作用。基于这些结果,赛诺菲决定在ALS患者中启动2期临床试验,此前,美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。
来源:医谷网