最近,Nature Biotechnology发布一篇新药研发成功率分析报告(Nature Biotechnology. 2014, 32, 40-51.),采用BioMedTracker数据库统计2003-2011年临床研究的成功率,与其它类似研究不同的是,该报告以适应症计数而不是简单地统计新药数量。数据覆盖835家制药、生物技术公司,共统计分析4451个新药,对应7372个适应症计数。
X期通过率计算方法:假如有100个药进入II期,50个通过II期进入III期,20个在II期失败而终止试验,30个仍在II期,那么II期通过率为50/70=71.4%。
临床研究总成功率计算方法:I期、II期、III期、注册四个阶段通过率相乘。
以下是该报告中的部分数据:
(1)一个新药完成临床前研究,进入临床研究就意味着有10.4%的概率能够上市,但新分子实体的成功率只有7.5%,生物制品的成功率却有14.6%。将FDA的新分子实体、生物制品分类换成常规的小分子、大分子分类,也呈现类似的结果,大分子的成功率约为小分子的2倍。
(2)I期、II期、III期、注册四个阶段中,失败率最高的是II期,这不难理解,I期往往只是安全性评价,II期才是关键的概念性验证,这是确定药物是否有效的分水岭。
(3)主要适应症的成功率高于次要适应症,这说明药物研发还是存在理性的,不完全是一场赌博,有信心才重点押注。
(4)抗感染药物成率最高,主要体现在II期临床试验,可能是因为抗菌、抗病毒药物的体外实验数据容易转化成人体试验数据,病理机制相对简单。
(5)肿瘤、心血管药物的成功率最低,主要体现在III期临床试验,但二者略有不同。心血管药物需要的样本量大、试验时间长,II期数据很难预测大样本、长期试验结果。肿瘤II期一般做应答率、无进展生存期,而许多抗癌药经常是无进展生存期显著改善,但产生耐药后迅速恶化,有如决堤之水。另外需要指出的是,抗癌小分子、抗癌单抗的成功率是高于心血管药物的,但抗癌蛋白/多肽、疫苗实在惨不忍睹,连累了抗癌药家族。
(6)与FDA签署Special Protocol Assessment的,成率大幅提高,FDA都帮你做临床了,成功率不高才怪。孤儿药成功率也出奇的高,可能与罕见病治疗手段有限有关,有药物总比没有好,不能在安全性、有效性上要求太多,找几十个病例完成临床试验就不错了。
来源:新浪
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