近日,安进公司(纳斯达克上市公司代码:AMGN)宣布,欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会(CHMP)对于在Repatha(依洛尤单抗)产品标签中增加一项新适应症持肯定意见,即Repatha可用于已有动脉粥样硬化性心血管疾病(心肌梗死、脑卒中或外周动脉疾病)的成人患者,通过降低LDL-C水平从而降低心血管风险。该产品标签的更新,基于Repatha心血管结局研究(FOURIER)的阳性结果。标签中同时包括了在他汀类药物最大耐受治疗的基础上,可额外降低和预防心梗、脑卒中和冠状动脉血运重建的数据。
据Repatha的心血管结局研究显示:在平均26个月的随访期间,接受Repatha和他汀类治疗的患者与接受安慰剂和他汀类治疗的患者相比,心梗发作风险降低27%,脑卒中风险降低21%,冠状动脉血运重建术风险降低22%。
安进公司研发执行副总裁肖恩.哈珀医学博士称:“我们欢迎CHMP在欧洲产品标签中增加这项新的适应症,认可了Repatha在成人心血管疾病患者中,预防发生影响生活的事件(例如心梗和脑卒中)的作用。”同时,肖恩.哈珀博士还指出:“目前,美国的产品标签已包括了FOURIER研究的数据,预计在接下来的数月内,将对欧洲产品标签进行更新。我们将继续在全球范围内与各支付方合作来确保较高风险的患者能获得这一治疗。此外,我们也重视并支持包括临床医师、倡导者和支付方在内的各利益相关方的努力,共同为需要PCSK9抑制剂治疗的患者减少获取药物的障碍,使更多的患者能够负担得起这种治疗。”
目前,有权批准欧盟药品的欧洲委员会(EC)将审核CHMP的肯定性意见。如果获得批准,Repatha在欧洲的集中上市授权将包括这一新适应症。作为欧洲经济区(EEA)成员的挪威、冰岛和列支敦士登将根据EC的决议来采取相应的决定。
2017年12月1日,美国食品药品监督管理局(FDA)在对安进公司递交的补充生物制剂许可申请进行优先审核后,批准了Repatha的一项新适应症,即Repatha可用于已有动脉粥样硬化性心血管疾病成人患者来预防心肌梗死、脑卒中和冠状动脉血运重建。Repatha是第一个获批此类适应症的PCSK9抑制剂。
Repatha心血管结局研究(FOURIER):主要研究结果
Repatha心血管结局研究(FOURIER)在27564例患者中开展,研究结果表明在优化的他汀治疗基础上加用Repatha,可使由关键次要复合终点(至首次心脏病发作、脑卒中或心血管死亡的时间)所反映的主要心血管不良事件(MACE)显着降低20%(p<0.001)。研究还发现主要复合终点(包括因不稳定型心绞痛住院、冠状动脉血运重建、心肌梗死、脑卒中或心血管死亡)的风险著降低15%(p<0.001)。
主要和关键次要复合终点的风险降低幅度均随着时间推移而增大,最早在6个月时即开始出现稳健的获益,直至2.2年(研究中位随访时间)获益不断增加。
Repatha能使已有动脉粥样硬化性心血管疾病的患者心肌梗死风险降低27%(名义p<0.001)、脑卒中风险下降21%(名义p=0.01)以及冠状动脉血运重建的风险下降22%(名义p<0.001)。这一结果与其他强效降低LDL-C的研究结果保持一致,本研究未观察到对心血管死亡率的影响。同样地,也未观察到对因不稳定型心绞痛而住院的影响。
本研究的Repatha安全性数据与另两项针对原发性高脂血症患者(包括杂合子型家族性高胆固醇症,HeFH)的对照研究(12周及52周)的安全性数据基本一致。
Repatha心血管结局研究(FOURIER)的研究设计
FOURIER(Further Cardiovascular OUTcomes Research with PCSK9 Inhibition in Subjects with Elevated Risk)是一项在多个国家开展的随机、双盲、安慰剂对照的3期临床研究,旨在评价Repatha联合高强度或中等强度他汀治疗与安慰剂联合他汀治疗相比是否能够进一步减少心血管事件。MACE复合终点(硬终点)为本研究关键次要终点(至心血管死亡、心肌梗死或脑卒中的时间)。扩展MACE复合终点为本研究主要终点(至心血管死亡、心肌梗死、脑卒中或因不稳定型心绞痛住院或冠状动脉血运重建的时间)。
本研究由全球范围内超过1300个研究中心共同参与完成。筛选合格的高脂血症(LDL-C ≥ 70 mg/dL或非高密度脂蛋白胆固醇[非HDL-C] ≥100 mg/dL)且已有心血管疾病患者被随机分配接受Repatha皮下给药,140 mg每两周一次或420 mg每月一次,同时联合高强度或中等强度的有效剂量他汀;或安慰剂皮下注射,每两周一次或每月一次,同时联合高强度或中等强度他汀。方案中规定的他汀治疗至少为每天20 mg阿托伐他汀或等效药物,并建议在允许的情况下使用至少40 mg阿托伐他汀或等效药物。本研究为事件驱动型,研究持续直至至少1630例患者出现关键次要终点。
关于Repatha(evolocumab依洛尤单抗)
Repatha(依洛尤单抗)是一种人单克隆免疫球蛋白G2(IgG2),针对人前蛋白转化酶枯草溶菌素kexin 9型(PCSK9)。Repatha与PCSK9结合,抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白(LDL)受体(LDLR)的结合,从而阻止PSCK9介导的LDLR降解,使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合,Repatha增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量,从而降低LDL-C水平。
目前,Repatha已在超过60个国家和地区获批,包括美国、日本、加拿大以及欧盟所有28个成员国,在其他国家的申请目前正在进行中。
来源:医谷网