在药物研发过程中,十个新药中往往只有一个能够成功地上市。而大部分在还没抵达终点时就会因为毒性高或疗效不佳等原因而退场。 失败率高达90%是新药研发耗资巨大的主要原因。
最新的研究显示,一个新药成功上市平均需要14年的时间,耗资25亿美元。
如此长的周期和昂贵的成本,新药价格的居高不下也难怪了。
如今,两位成功创立了6家药企的投资人,开始了新旅程。
他们名字中都有一个Martin,于是,两人成立的新公司就取名马丁制药。
大卫马丁(David Martin Geliebter)和斯温马丁Sven Martin Jacobson最近在Remedy制药任董事。他们的新公司,马丁制药的小目标,就是对已经批准的药物进行再次开发,主要治疗罕见病。
一方面,世界目前有7000多种病没有药物可治,而另一方面,开发一个新药需要十数年,耗资20多亿美元。
“我们通过发现已获批准的药物来找到解决方案,这些药物可以被重新开发,治疗新的患者。”马丁制药表示。
相比耗资20多亿和耗时上十年,“”我们可以在短短4年之内,并且成本只有其中的一小部分。“
这,就是老药新用(drug repurposing)的魅力。
糖尿病药治罕见病
举例为证,2017年5月,两个马丁任职的Remedy公司,将一个已经上市超十年,治疗糖尿病的老药开出新花,成功治疗罕见水肿。
这个本来是治疗糖尿病的格列本脲,被开发治疗罕见病的项目,获得了世界级生物制药公司百健(Biogen)的青睐,一举买下,首付就给了1.2亿美元,约合7.56亿人民币。
格列本脲是一种磺酰脲受体SUR1,并且已经上市了的十几年的抗糖尿病药。
但是,谁能想到,就是这个格列本脲,经过Remedy公司的研发人员之手,通过阻断缺血后上调的SUR1瞬时受体电位来阻止水肿的发生。从而治疗脑水肿引起的缺血性中风。
后来的临床试验数据也证明了这一点。
生物制药巨头百健对这个格列本脲静脉注射剂青睐有加,首付就高达1.2亿,而且还将付后继的里程碑付款。
极具潜力
老药新用是近年来备受投资者追捧关注的一个领域。其优点非常诱人:能够大大减少新药研发所耗费的时间和财力。
因为,批准的药物已经通过了一系列的包括毒理测试在内的测试,无需再费时费力费成本。
老药新用能够大大减少花在前期测试上的时间和花费,同时减小药物研发的风险,降低综合成本。
”通过对现有药物更新改造,通过新剂型或改进药物输送方式,或将其与另一种化合物联合使用,我们可以为罕见病的患者及家属找到答案,带来希望。“马丁制药表示。
马丁制药也是两个马丁创立的第六家公司。看来是甜头不小。
专利纠纷
不过老药新用也存在巨大的阻碍-专利。
第一个壁垒就是法律和知识产权(专利)障碍。因为已经有了药物上市,因此这些被重新开发的药不能再获得专利。
缺乏专利性也降低了获利的可能性。没有利润,就没有投资的激励。
其次,老药新用是对现有药物的改良。说白了,就是仿制药。而仿制药可以由多家药企生产。因此,利润不会很高。
不管怎样,两个马丁认准了这条不归路。
马丁制药目前已经完成了一轮种子融资,将募集来的资金用来推进一个临床阶段的老药新用项目。
目前,该公司打算招募一批临床1期和2期试验患者,来进行针对一种严重的危机生命的疾病的临床研究。
公司还是比较谨慎,对这个疾病领域没有透露。
来源:健点子ihealth(微信号 health_ideas) 作者:一叶