FDA累计批准70款抗体新药、8款抗体类似药
截至2017年底,FDA累计批准70款抗体新药、8款抗体类似药(后文仅包括抗体新药)。从2014年开始,抗体新药批准数量呈爆发式增长,4年时间共批准32款抗体新药,接近此前28年FDA批准的抗体新药数量——38款。
畅销药物排行榜抗体独领风骚
2017全球十大畅销药物中有6款为抗体药物、2款融合蛋白、2款小分子药物。其中“药王”Humira(阿达木单抗)销售额高达184亿美元,上市16年来累计为艾伯维贡献了1120亿美元销售额。鉴于抗体药物专利壁垒(尤其是美国)更高,Humira将在2年内将打破立普妥的历史(上市以来累计为辉瑞贡献销售额1400亿美元)。PD-1/PD-L1靶点连续创造历史,2017年Opdivo首次进入TOP10、Keytruda首次进入TOP20。
2017年抗体药物市场规模首破千亿美元
2017年抗体药物市场规模首次突破千亿美元,达到1061亿美元,五年复合增长率为13.4%。如果加上融合蛋白药物(约170亿美元),总体市场规模已经超过1200亿美元。
企业格局:巨头格局悄然生变
罗氏、艾伯维、强生、诺华、安进是抗体药物领域的传统巨头,热门靶点PD-1/PD-L1几乎凭借一己之力将百时美施贵宝和默沙东拉进第一梯队。如果考虑到融合蛋白产品,再生元也已经进入第一梯队(Eylea销售额达60亿美元)。
第一梯队中也有大小之分,肿瘤领域王者罗氏在300亿美元级别,艾伯维在200亿美元级别,强生在100亿美元级别,百时美施贵宝、默沙东、诺华、 安进在50亿美元级别。
第二梯队各有特色,亚力兄(Soliris,适应症为罕见病PNH、aHUS)、武田(Entyvio,用于治疗溃疡性结肠炎)、百健(Tysabri,用于治疗多发性硬化症)依靠单个抗体重磅炸弹药物,达到20亿美元级别。礼来2014年以来陆续上市4个抗体药物,虽然没有耀眼的新星,但稳扎稳打或许也会有不错的空间。
第三梯队情况各异,跨国药企如赛诺菲,在生物药领域(除胰岛素外)始终没有太大的建树,前不久39亿欧元收购纳米抗体技术公司Ablynx,也是期待在抗体领域找到新的突破点;阿斯利康近来获批PD-L1抗体Imfinzi、IL-5抗体,未来可期。日本药企小野制药拥有Opdivo日本市场的权利,未来几年有望达到20亿美元,当然还要应对Keytruda的竞争压力。其他企业不一一介绍。
治疗领域:抗体药物适用范围日渐扩大
从市场来看,癌症、自身免疫病仍然是抗体药物最主要的应用领域,合计超过83%。不过随着免疫学的发展和病理机制研究的逐步深入,抗体药物已经越来越多的应用到新的领域。
肿瘤免疫治疗的飞速发展以及免疫疾病的病理机制演研究深入发展,保证了这两个主要治疗领域的市场规模仍然保持稳定增长。除此之外,其他治疗领域以及新治疗领域,也将拓展越来越大的空间。如近年来抗菌抗体药物、心血管疾病治疗抗体、皮肤病治疗抗体药物、哮喘等呼吸系统治疗抗体药物等等,已经取得了很多突破性的成就,未来将体现在市场价值上,当然还需要时间。
新靶点日渐增加
抗体药物治疗领域的拓展,背后是新机制和新靶点的出现。如PD-1/PD-L1的兴起,4年时间即创造了一个百亿美元级别的靶点。其他如IL-17(银屑病)、PCSK9(高血脂)、IL-4/13(哮喘、湿疹)、IL-5(哮喘)、CD38(多发性骨髓瘤)、FIX/FX(A型血友病)等新靶点抗体药物的出现,在各自领域带来了突破性的治疗进展,正在或者将要转化为相应的市场价值。
抗体药物技术变化趋势
抗体亚型:抗体发展初期,通常使用IgG1亚型,依赖其ADCC和CDC作用来杀灭肿瘤细胞或者过度激活的免疫细胞。随着抗体应用范围的拓展和治疗机制(MOA)的变化,这种情况也在方式变化。
在某些治疗场景下,抗体药物仅需要阻断靶点信号通路,而非或者不一定需要杀灭细胞(有些情况可能会带来副作用)。如PD-1/PD-L1、PCSK9、FIX/FX、C5等,由此IgG2、IgG4亚型的应用越来越广泛。
附表 上市抗体药物亚型统计
表达载体:抗体药物表达载体以CHO为绝对主流,杂交瘤细胞SP2/0、NS0也有一定应用,部分抗体片段采用大肠杆菌表达体系。
NS0、SP2/0的应用主要在早期,近年来CHO应用比例日渐增加,如2017年FDA批准的10个抗体药物,仅有1款采用SP2/0细胞,其他9款均采用CHO细胞系。
新型抗体偶有出现:ADC、双特异性抗体
新型抗体虽然还没有体现在市场价值上,但很多药企仍看好其应用潜力和市场空间。2017年新型抗体有不小的收获,ADC药物Besponsa获批,Mylotarg重新上市;双特异性抗体方面,Hemlibra在一片光环下获批上市。Hemlibra独特的作用机制使其可以用于治疗已经产生八因子抵抗的血友病患者。同时,Hemlibra在抗体工程化改造上也是一个经典案例。2017新型抗体的进展,鼓励众多药企去尝试新的可能性。除ADC、双特异性抗体以外,纳米抗体领军企业Ablynx被赛诺菲以39亿欧元代价收购,抗体领域缺少存在感的赛诺菲希望在此有所突破。
抗体人源化:抗体的免疫原性对于安全性和有效性来说至关重要,全人源技术和人源化技术是最主流的两种方式。2017年获批的10款抗体药物中,有6款全人源抗体、4款人源化抗体。全人源抗体和人源化抗体各有优劣,每家药企都有自己的经验积累和技术平台,技术发展最终的结果是对于抗体理化性质和体内药理、药代,结构与功能关系的更深刻理解。
小编总结
抗体药物在近年来取得快速进展,将开启新的时代。随着抗体药物应用领域的拓展、抗体研发技术平台的发展,市场格局也将发生诸多新的变化。PD-1/PD-L1的成功不可复制,但诸多新靶点、新机制的出现,使得细分市场、差异化策略有更多竞争机会,抗体药物领域也将更具多样性。
小编认为,抗体领域大的发展趋势或许是可以达成共识的。
热门靶点,如PD-1/PD-L1市场空间足够大,工程化改造bio-better或者差异化,仍有细分市场或部分人群的适用性,仍有足够机会;
新靶点、新机制,尽管First in class很难,但目前抗体药物从理论到技术的发展,都使得新靶点新机制成为可能,如近年来Th2通路在许多免疫疾病的研究进展,催生了IL-4/13、IL-5及其受体等靶点在不同适应症的应用;
新型抗体如ADC、双特异性抗体、纳米抗体等,基础研究的深入使得新型抗体存在理性设计的实际需求,抗体工程学的发展则使得针对作用机制来设计抗体药物具有可行性,最终催生一批技术型公司;
生物类似药政策的落地、重磅抗体药物专利陆续到期,使得抗体类似药成为现实。低成本的类似药也成为提高药物可及性的重要途径,尤其是对于中国这样的人口大国。质量控制、生产工艺开发和成本控制的平衡,将成为类似药生产企业竞争的核心。
来源:生物制药小编 作者:Armstrong