FDA一口气批了三款药,除了CAR-T,还有第一款治疗查加斯病的药物

医药 来源:药时代(微信号 DrugTimes)

美国FDA于2017年8月29-30日大约一天里批准了三款药物,其中第一款是苄硝唑,用于治疗患有查加斯病的2至12岁儿童。这是美国批准用于治疗查加斯病的首款药物。第二款是新的抗菌药物。第三款是诺华公司的Car-T新药,这是全球首个Car-T疗法,其获批具有里程碑意义。

查加斯病或美国锥虫病是克氏锥虫引起的寄生虫感染,可以通过不同途径传播,包括接触某些昆虫的粪便、输血或怀孕期间从母亲传染到婴儿。经过多年的感染,这种疾病可引起严重的心脏病,也可以影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响到拉丁美洲农村地区的人们,但最近的估计是,美国可能有约30万人患有查加斯病。

FDA药物评估和研究中心的抗菌药物办公室主任Edward Cox说:“FDA致力于提供安全有效的治疗热带疾病的治疗方案。”

苄硝唑(Benznidazole,又称苯并乙唑)的批准使用了加速审批途径。加速审批途径允许FDA批准药物以满足未满足的严重的医疗需求,充分和良好控制的试验被开展以确定该药物可对合理预期的患者临床益处的替代终点有影响。药物研发者需要开展进一步的研究来验证和描述苯硝唑的预期临床益处。

FDA授予苯硝唑优先审评资格和孤儿药资格。这些优惠措施的授予是因为查加斯病是一种罕见的疾病,到目前为止,在美国没有获批的用于查加斯病的药物。

经此批准,苯硝唑的制造商Chemo Research SL根据旨在鼓励开发新药和生物制品以预防和治疗某些热带病的2007年“食品和药物管理局修订法案”中的规定而获得热带疾病优先审评券。

FDA批准了非营利组织的治疗查加斯病老药,发出又一张优先审评券,为低药价清除了道路。

FDA已经批准了查加斯病的新药,但是,Martin Shkreli的老公司不是从上市批准中获益的那一个。

非营利性药物开发组织Drugs for Neglected Diseases initiative (被忽视疾病之药物倡议,DNDi),以及制药公司Chemo Group和非营利组织Mundo Sano于一年前提出要在需要该药物的地区,包括美国,注册该药物。

现在Chemo集团的Chemo Research SL已经赢得了其历史上第一个美国批准,药物面向儿童患者,同时该公司还获得一张可能价值超过1亿美元的优先审评券。

这三家非营利组织以明确的使命团结在一起,要让患者可以用得起该药物,药物的价格是成本外加合理的利润率。他们还承诺,从优先审评券获得的所有收入的一半将被指定用于Mundo Sano的非营利工作。

如FDA的批准声明指出,虽然查加斯病在拉丁美洲流行,美国约有30万患者。这正是这款药物吸引Martin Shkreli的原因。在控制了破产的KaloBios之后,他获得了该药物的另一版本的全球权利,计划提高价格,从拉丁美洲的50美元提高到100美元,在美国将可从疾病控制中心那里免费得到的药物的价格提高到丙肝药物价格的那个级别,即60,000美元至90,000美元。

Shkreli最臭名昭著的是他在图灵公司的“杰作”,他买了另一种旧药,之后涨价了5000%以上。

Shkreli后来被控欺诈,最近因三项重罪而被定罪,不得不退出KaloBios,该公司后来更名为Humanigen(股票代码:HGEN),并禁止Shkreli进入该公司。Humanigen首席执行官Cameron Durrant并没有马上对该FDA批准置评。

据DNDi的发言人说,“这一战略合作的第一个行动就是在儿童用苯硝唑制剂供应中断之后,开发出迫切需要的苄硝唑儿科剂型的第二供应来源。”

DNDi执行董事Bernard Pécoul曾经说过:

在全球范围内,六百万至八百万查加斯病患者中获得治疗的人数不到1%。在美国,只有少数患者能够获得治疗,这得益于领先的查加斯临床医生在洛杉矶和弗吉尼亚州北部的努力。我们希望美国的病人现在可以更容易地获得苯硝唑,FDA注册也将促进疾病流行但尚未注册该药物的拉丁美洲国家。

如果您对Martin Shkreli的故事感兴趣,欢迎阅读我们同期分享的文章!该文章的题目是:Martin Shkreli:从“华尔街神童”到“全美国最可恨的人”。

原文检索

FDA approves first U.S. treatment for Chagas disease

来源:药时代(微信号 DrugTimes)

(原标题:FDA一天之内批准三款药物!第一款治疗查加斯病的药物,背后的故事很多很多。。。)

为你推荐

一家B证企业被取消第十批国采中选资格资讯

一家B证企业被取消第十批国采中选资格

3月17日,国家组织药品联合采购办公室发布公告,取消四川海梦智森生物制药有限公司间苯三酚注射液中选资格,并将该企业及该产品生产企业太极集团四川太极制药有限公司列入违规名单。

2025-03-18 19:13

星赛瑞真完成近亿元天使+轮融资,加速iPSC再生医学平台建设与临床转化资讯

星赛瑞真完成近亿元天使+轮融资,加速iPSC再生医学平台建设与临床转化

本轮融资由复健资本新药创新基金和创瑞投资共同参与。此次融资将助力公司巩固其iPSC再生医学平台的建设,进一步推动其在代谢、眼科等管线的临床转化。

2025-03-18 17:46

1.24亿美元,和睦家被复星医药卖了资讯

1.24亿美元,和睦家被复星医药卖了

携手十六年,复星医药最终选择彻底“清仓”和睦家。

2025-03-18 16:10

Cytiva中国细胞培养基开发基地落地上海,推动生物制药本土研发与制造升级资讯

Cytiva中国细胞培养基开发基地落地上海,推动生物制药本土研发与制造升级

提供从初期咨询、方案设计、样品制备到后期技术支持的全流程、一站式、定制化培养基开发服务,助力本土研发能力再升级;

2025-03-17 18:41

一中药注射剂遭黑框警告,明确六岁以下儿童禁用资讯

一中药注射剂遭黑框警告,明确六岁以下儿童禁用

近日,国家药监局官网发布公告称,根据药品不良反应评估结果,决定对对炎琥宁注射剂(包括注射用炎琥宁、炎琥宁注射液、炎琥宁氯化钠注射液)说明书内容进行统一修订。所有上述...

2025-03-17 17:17

中共中央办公厅国务院办公厅印发《提振消费专项行动方案》,健康消费有哪些?资讯

中共中央办公厅国务院办公厅印发《提振消费专项行动方案》,健康消费有哪些?

3月16日,中共中央办公厅、国务院办公厅印发《提振消费专项行动方案》。

2025-03-17 17:00

中国在线医疗平台石榴云医赴美IPO:慢性病管理的“线上突围”与资本挑战资讯

中国在线医疗平台石榴云医赴美IPO:慢性病管理的“线上突围”与资本挑战

中国在线慢性病医疗服务平台石榴云医正式向美国证券交易委员会(SEC)递交招股书,计划于纳斯达克上市,股票代码“POM”,拟募资至多1500万美元。

2025-03-17 16:41

3.15曝光,稳健医疗收深交所紧急关注函资讯

3.15曝光,稳健医疗收深交所紧急关注函

针对3 15晚会曝出的“翻新”问题,深圳交易所3月16日紧急发布关注函,要求稳健医疗自查并说明公司是否知悉、参与报道所述违规业务,和涉事违规公司是否存在交易往来或者应予说...

2025-03-16 15:20

金城医药实控人董事长操纵证券市场,罚款超2300万元资讯

金城医药实控人董事长操纵证券市场,罚款超2300万元

因操纵证券市场,拟对赵叶青采取4年市场禁入措施。赵叶青为金城医药董事长,自2011年起一直执掌金城医药。

2025-03-15 22:06

北京:今年9月起免费为初一女生接种HPV疫苗资讯

北京:今年9月起免费为初一女生接种HPV疫苗

今年9月开始,北京将为有意愿的新入学初一在校女生免费接种HPV疫苗,并在10月底前完成第一剂接种,于2026年5月底前,完成接种对象第二剂接种。

2025-03-15 17:10

湖北省正式实施医保基金与医药企业直接结算集采医药货款资讯

湖北省正式实施医保基金与医药企业直接结算集采医药货款

3月10日,湖北省正式实施医保基金与医药企业直接结算集采医药货款,回款周期从过去的180天压缩至30天内。

2025-03-14 22:41

与国内公司达成新合作,开拓药业开始大力押注化妆品生意了?资讯

与国内公司达成新合作,开拓药业开始大力押注化妆品生意了?

近日,开拓药业发布公告称,其全资附属公司苏州开拓与杭州涂麦科技订立品牌与销售运营合作协议,两家公司将就开拓药业的化妆品,包括但不限于防脱、祛痘、美白等产品领域,开展...

2025-03-14 17:07

Cytiva发布《2025中国生物药出海趋势蓝皮书》 资讯

Cytiva发布《2025中国生物药出海趋势蓝皮书》

探索中国药企出海之道,推动产业提升核心竞争力

2025-03-14 15:58

38年研发突破,罗氏获批中国首个PIK3CA突变的靶向创新药伊赫莱,为乳腺癌患者带来新选择资讯

38年研发突破,罗氏获批中国首个PIK3CA突变的靶向创新药伊赫莱,为乳腺癌患者带来新选择

2025年3月11日,中国国家药品监督管理局(NMPA)正式宣布批准了伊赫莱®(通用名:伊那利塞片)联合哌柏西利和氟维司群,适用于内分泌治疗耐药(包括在辅助内分泌治疗期间或之后...

2025-03-14 14:52

BMS 2.86亿美元收购了一家CAR-T疗法公司资讯

BMS 2.86亿美元收购了一家CAR-T疗法公司

近日,百时美施贵宝(BMS)宣布将以每股5 00美元的全现金交易方式收购2seventy bio(TSVT US),总股本价值约为2 86亿美元,交易预计将在2025年第二季度完成。

2025-03-13 16:28

启明医疗正式复牌:以长期主义开启高质量发展新阶段资讯

启明医疗正式复牌:以长期主义开启高质量发展新阶段

此次复牌标志着启明医疗彻底解决了公司治理问题,并重新建立了内部控制体系,是公司回应市场关切、重塑行业信心的关键一步。

2025-03-13 09:13

江苏公示136款药品挂网价资讯

江苏公示136款药品挂网价

近日,江苏省公共资源交易中心发布《关于公示药品阳光采购拟挂网产品的通知》,共涉及136款药品。

2025-03-12 17:37

原生多模态+千亿级数据训练,蚂蚁医疗大模型拿下MedBench测评“双料”冠军资讯

原生多模态+千亿级数据训练,蚂蚁医疗大模型拿下MedBench测评“双料”冠军

近日,记者发现,国内权威医疗大模型评测平台MedBench在官网更新了榜单。多个医疗AI产品及研究团队入榜,其中蚂蚁AI健康管家团队研发的蚂蚁医疗大模型以评测榜单97 5、自测榜单...

2025-03-12 15:47

皮肤医学赋能功效护肤,薇诺娜修白瓶打造“健康白”行业标杆资讯

皮肤医学赋能功效护肤,薇诺娜修白瓶打造“健康白”行业标杆

2025年,国内美白市场竞争进入白热化阶段。

2025-03-12 12:15

业绩增速持续承压,爱美客超13亿元收购了一家韩国医美公司资讯

业绩增速持续承压,爱美客超13亿元收购了一家韩国医美公司

​近日,爱美客发布公告称,基于公司战略规划和经营发展需要,其全资子公司 Imeik(HK)Limited(简称“爱美客香港”)与 Aisheng Shourui (HK) Limited(简称“首瑞香港”...

2025-03-12 10:47