近日, 美国FDA批准了Adamas Pharmaceuticals的新药Gocovri(amantadine,金刚烷胺,曾用名ADS-5102)缓释胶囊,用于治疗在接受左旋多巴治疗的帕金森病患者的运动障碍。这是FDA批准的首款、也是唯一一款用于此适应症的药物。
帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,是由于大脑中多巴胺的丧失而引起的。患者通常需要使用左旋多巴治疗,替代丢失的多巴胺。长期使用这种药物会导致严重衰弱的运动能力波动。这种波动分为两个阶段——在“开启”期,病人的运动能力正常;而在“关闭”期,患者的运动能力明显下降,通常表现为运动缓慢、僵硬、行走障碍、震颤和姿势不稳定。据统计,约90%使用左旋多巴的患者会出现运动障碍,表现为非自愿、无节奏的运动,且不可预测,极大地影响了患者的日常生活。仅在美国,就有约15-20万帕金森病患者受运动障碍困扰。
Gocovri是一款有潜力改善这一状况的药物。它含有高剂量(274 mg)的金刚烷胺,每天睡前服用一次可以提供持续一天的高水平金刚烷胺,用于治疗一天中会出现的运动障碍。
Adamas Pharmaceuticals治疗慢性神经系统疾病药物的研发管线(图片来源:Adamas Pharmaceuticals)
此次Gocovri的获批是基于两项3期临床试验的数据。在第一个试验中,患者在12周的治疗过程中表现出显著的运动障碍减少,统一运动障碍评分量表(UDysRS)得分下降37%,而安慰剂组仅下降12%。这一结果在第二个试验得到确认,接受Gocovri治疗的患者的UDysRS评分下降46%,而安慰剂组只有16%的下降。此外,在这两项试验中,接受Gocovri治疗的患者每天功能时间(指没有运动障碍的时间)增加3.6-4小时,而安慰剂组只增加了0.8-2.1小时,到达了关键次要终点。服用Gocovri常见的不良反应包括幻觉、头晕、口干、外周水肿、便秘等。
“Gocovri的获批是帕金森病治疗领域的一个重大进展,它是首个获FDA批准的用于治疗帕金森病患者的运动障碍的药物,”堪萨斯大学医学中心的神经学教授兼堪萨斯大学医疗系统帕金森病卓越中心主任Rajesh Pahwa博士表示:“值得注意的是,Gocovri是首款在临床试验中被证明可以同时减少在服用左旋多巴的帕金森病患者的运动障碍和‘关闭’期的药物。运动障碍和OFF时间的治疗在帕金森病医疗管理中仍是未被满足的需求,Gocovri的获批是朝这个方向迈出的重要一步。”
Adamas Pharmaceuticals的创始人、主席和首席执行官Gregory Went博士(图片来源:Cantor Fitzgerald)
“今天的获批对Adamas和帕金森病群体是一个巨大的里程碑,”Adamas Pharmaceuticals的创始人、主席和首席执行官Gregory Went博士表示:“Gocovri有潜力帮助遭受运动障碍的帕金森病患者,最终为医生提供有效的工具来解决这一长期未满足的医疗需求。我们感谢参与临床试验的医生、临床工作人员、患者及家属,让为该群体的进展成为可能。”
Adamas Pharmaceuticals预计该药物会于今年第四季度上市,并在明年1月份全面开始销售。
我们祝贺这一新药的获批,并期待它的上市为备受运动障碍折磨的帕金森病患者带来治疗选择,提高生活质量。
参考资料
[1] Adamas (ADMS) Wins FDA OK forthe First and Only Drug for Parkinson's Dyskinesia Drug
[2] Adamas Pharmaceuticals官网
来源:药明康德(微信号 WuXiAppTecChina)
为你推荐

《NPJ digital medicine》刊发李冬梅教授团队成果:AI赋能高效识别眼睑肿物
亚太眼整形外科学会主席、中华医学会眼科分会眼整形眼眶病学组副组长李冬梅教授团队携手爱尔数字眼科研究所,在《NPJ digital medicine》(影响因子:12 4)学术期刊发表团队...
文/李林 2025-04-02 10:27

默克全球执行副总裁周虹:合作与创新是默克未来五年战略的两大关键词
近日,德国默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹带领医药健康中国及国际市场管理团队开启了2025年度首次“中国行”。
2025-04-01 17:11

首个且唯一,阿斯利康PD-L1单抗获FDA批准治疗肌层浸润性膀胱癌
度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗,随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗,用于治疗肌层浸润性膀胱癌成年患者。
2025-04-01 14:37

全国首个,湖北为脑机接口医疗服务定价
昨日(3月31日),据“湖北发布”消息,湖北省医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格,其中,侵入式脑机接口置入费6552元 次,侵入式脑机接口取出费3139元 次,非侵入式脑机...
2025-04-01 11:03

一款国产创新流感药,获批
近日,据国家药监局官网信息显示,青峰医药下属子公司江西科睿药自主研发的1类创新药玛舒拉沙韦片(商品名:伊速达)正式获批上市,用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性...
2025-04-01 10:22

26省联盟药品集采启动,聚焦妇科用药和造影剂
近日,山西省药械集中招标采购中心发布《关于做好二十六省联盟药品集中带量采购品种数据填报工作的通知》,开展相关采购数据填报工作。
2025-03-31 21:48

优时比罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)中国获批,全球首个且唯一双亚型创新药治疗全身型重症肌无力
作为唯一人源化、高亲和力且具备创新修饰结构的IgG4单抗,关键Ⅲ期MycarinG试验证实罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革®)较安慰剂显著改善全身型重症肌无力患者的多个临床终点与结局。
2025-03-31 15:58

从手术麻醉到生命全周期护航,麻醉学科发展拓宽生命边界
3月26日,由中华医学会麻醉学分会、中国医师协会麻醉学医师分会等23家学协会共同举办的2025年中国麻醉周学术活动的启动仪式举办,该活动以“生命之重,大医精诚——守生命保驾护...
2025-03-31 15:30

欧狄沃联合逸沃成为中国目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法
欧狄沃联合逸沃对比仑伐替尼或索拉非尼,可显著改善不可切除肝细胞癌一线患者的总生存期(OS),客观缓解率(ORR)可改善近3倍,中位缓解持续时间(mDOR)达30个月
2025-03-31 13:45

罗氏制药榜首 “现金牛” 产品罗可适(奥瑞利珠单抗)在华获批:开启多发性硬化症一年两次治疗新时代
罗氏制药今日(3月31日)宣布,其旗下创新药罗可适®(Ocrevus®,通用名:奥瑞利珠单抗注射液 ocrelizumab injection)正式获得中国国家药品监督管理局批准,每六个月静脉输...
2025-03-31 13:39

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!
3月30日是国际医师节,由三生制药公益支持的以“三生有幸,医者仁心”为主题的公益活动,携手20位医生代表,以寄语海报的形式,共同向全体医护人员表达诚挚的祝福与关爱。
2025-03-30 17:38

新版药典自2025年10月1日起实施
3月25日,国家药监局官网发布《国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版的公告(2025年第29号)》,2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行。
2025-03-30 17:07

向C端发力,华大集团首届健康同行合作伙伴大会圆满举行
3月29日,以“科技普惠,健康生活”为主题的华大集团首届健康同行合作伙伴大会在华大时空中心成功举办,通过报告演示、展台展示等方式,首次系统性地向外界展示运用生命科学前沿...
2025-03-30 10:38

广州试点创新药械“医保+商保”同步结算
本次试点依托国家医保信息平台,在22家试点医院实现医保+商保一站式同步结算,通过提供“商业保险创新药械结算清单”,商保理赔金额将一目了然,市民只需支付医保和商保报销后的...
2025-03-28 18:41