近日,位于美国旧金山的初创生物企业E-Scape Bio异军突起,宣布获得6300万美元的A轮融资。投资方由OrbiMed领投,其他投资者包Novo Holding A/S、Johnson & Johnson Innovation (JJDC)、Novartis Venture Fund、Osage University Partners、Lilly Asia Ventures和Sutter Hill Ventures。所获投资将用于开发神经退行性疾病(例如阿尔茨海默病、帕金森病等)的驱动基因靶向药物。
E-Scape Bio公司是由Robert Mahley博士和Yadong Huang博士这两位科学家联合创立的,他们都来自于,专注神经系统疾病领域研究的生物医药研究机构
大约5年前,两位科学家创立该公司的大背景是:阿尔茨海默病采取针对大脑特征性淀粉样病变的策略,面临许多临床试验都失败了,阿尔茨海默病成为生物医药界的大难题。他们反思,决定从零开始,找准阿尔茨海默病的致病驱动基因,开发驱动基因靶向药,有针对性选择对携带有这些基因、容易发病的高危人群,开展相关临床试验,寻求突破。
该公司瞄准的核心技术领域,正是基于这两位科学家对于载脂蛋白ApoE在神经系统功能影响的研究成果。他们的研究发现ApoE的突变体ApoE4,是阿尔茨海默病发病机理中的重要驱动因子,很可能在携带者还没有出现症状甚至更早期,ApoE4就已经在体内促发致病作用了。
“ApoE4等位基因,是阿尔茨海默病的遗传风险因子,ApoE4拷贝扩增,已被确认为阿尔茨海默病的驱动因子。”Mahley博士说。
(E-Scape Bio产品管线,图片来源:公司官网)
阿尔茨海默病是一种常见的失智症(dementia )类型,它的危害不容忽视,全球患病人数多达1500万,美国有550万。由于缺乏有效治疗手段,预计到2030年患病人数将增加到约7500万。目前,包括阿尔茨海默病在内,全球大约有5000万人患有各种类型的失智症。
失智症的治疗花费,预计到2050年将达到1万亿美元。许多公司都在尝试开发神经退行性疾病的可治疗靶点,例如淀粉样蛋白和Tau蛋白,但迄今都未能有突破。
E-Scape Bio异军突起,突破传统,专注于阿尔兹海默病的基因治疗靶点,也正是这一点,吸引了许多大名鼎鼎的投资者的青睐!
“我们确信,我们已经拥有了针对阿尔茨海默病遗传驱动因素的治疗方案,将会尽快构建相关的产品研发管线,进一步推向临床开发。” E-Scape Bio代理CEO Leon Chen先生说。
来源:创鉴汇(微信号 Inno_Insight)