肺动脉高压(PAH)指肺动脉压力升高超过一定界值的一种血流动力学和病理生理状态,可导致右心衰竭。PAH是一种慢性、进展性、威胁生命的罕见性疾病,全球患病人数大约1500万人。
当前获批的PAH药物主要有前列腺素/前列腺素类似物(依前列醇、曲罗尼尔)、磷酸二酯酶-5抑制剂(西地那非、他达拉非)、内皮素受体拮抗剂(波生坦、安立生坦)、可溶性鸟苷酸环化酶激活剂(利奥西呱)。使用当前疗法的PAH患者的1年生存率大约为85%,需要更佳的治疗选择。
Ralinepag(APD811)是由Arena制药公司自主开发的新一代口服选择性前列环素受体激动剂,具有血管舒张、抑制血管平滑肌细胞增殖、抑制血小板凝聚的作用,相比其他前列环素受体激动剂具有半衰期长的优势,具备成为best in class的潜力。
7月10日,Arena制药公司宣布ralinepa在一项治疗PAH的II期研究获得阳性结果。这是一项入组61例患者的随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围研究。剂量滴定9周,之后给药13周,主要终点是第22周肺血管阻力较基线水平的绝对变化值,次要终点包括6分钟步行距离、患者病情恶化的比例、安全性、耐受性。完成22周给药的患者,可继续参与开放标签的扩展研究。
结果显示,ralinepag治疗组患者的肺血管阻力(PVR)较基线改善了163.9dyn.s.cm-5,安慰剂组较基线恶化了0.7dyn.s.cm-5。ralinepag治疗组PVR相比基线改善了20.1%,相比安慰剂组改善了29.8%。ralinepag相比安慰剂组还显著改善了6分钟行走距离(6MWD)。
在安全性方面,ralinepag与其他前列环素类药物治疗PAH的研究中观察到的结果一致,最常见的不良事件主要包括头痛、恶心、腹泻、下颚痛、潮红。Arena制药公司计划在不久后召开的医学大会上公布详细研究数据。
受此利好消息刺激,Arena公司股价在7月11日盘前交易阶段大涨37%,盘中最高涨幅超过50%,最终大涨40%收于26美元。
Arena公司执行副总裁、首席医学官Preston Klassen表示:“这项II期研究取得积极结果是ralinepag的研发里程碑事件,ralinepag的临床前数据就显示出可以成为首个口服前列环素疗法的潜力,这次的数据为我们开展III期研究增强了信心。“
Arena公司另一款上市产品是2012年推出的减肥药Belviq(氯卡色林),不过Belviq上市后的表现并不理想,2016年Arena的全球销售额仅有2630万美元。2016年12月28日,Arena与其商业合作伙伴卫材公司签订协议,将Belviq的全球商业和开发权利转让给了卫材。
来源:医药魔方数据(微信号 iyiyaomofang)
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