2017年3月1日,国际权威期刊New England Journal of Medicine发表安进公司双特异性抗体blincyto的临床III期试验TOWER的研究进展,TOWER结果显示与标准化疗方案相比较,双抗Blincyto能够显著提高费城染色体阴性(Ph-)复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者的总生存期。基于安进最先进的双特异性T细胞衔接系统(BiTE)开发的免疫疗法(如下图),blincyto是世界上唯一款CD3/CD19双特异性抗体,在2014年年底和2015年年底分别获FDA和欧盟EMA批准上市。此次TOWER临床试验结果支持llincyto成为患者标准疗法,同时,blinatumomab联合化疗正在开展临床试验,结果同样令人期待。
一、医药大佬纷纷涉足双特异性抗体
近年来,生物技术和基因工程迅猛发展,抗体设计日益多元化和合理化,单克隆抗体、ADC药物、双特异性抗体等药物给疾病治疗带来新颖的思路,治疗领域也可能逐步从肿瘤和自身免疫性疾病扩展到其他领域。其中,双特异性抗体更是具有无可比拟的优势,笔者一篇文案《FDA:新型双特异性抗体药物加速获批》中曾对双特异性抗体的作用机制做了一定的介绍,双特异性抗体能够增加免疫细胞在肿瘤微环境中的富集,从而增强肿瘤杀伤;另外,双特异性抗体可能同时介导多个免疫信号通路,增强细胞杀死能力。
双特异性抗体中以IgG类亚型的三功能抗体(Triomab)和非IgG类亚型的双特异性T细胞衔接器(Bispeific T cell Engager,BiTE)技术最为成熟,Trion Pharma公司的卡妥索单抗Catumaxomab(商品名Removab)和Amgen公司的Blinatumomab(商品名Blincyto)便是技术研发典型。双特异性抗体领域同样不乏医药大佬的参与,如罗氏的 双特异性抗体RG7221,RG7716 (血管生成素2/VEGF),艾伯维的双特异性抗体ABT122(TNFa/IL17 ),百时美施贵宝的双特异性抗体IL17/1L-34blAb(IL23/IL17)等。
二、安进Blincyto显著延长患者总生存期 有望成为标准治疗方案
Blincyto(Blinatumomab )是第一类双特异性T细胞衔接器(BiTE)新药,能够提高细胞毒性T细胞杀伤CD19癌细胞的能力。TOWER是安进公司发起的随机、开放标签的临床III期试验,是第一个成人(Ph-)B-ALL(adult patients with Ph- relapsed or refractory B-cell precursor ALL)的免疫治疗临床治疗收益评价。试验招募患者405例,下表总结了此次临床试验的主要数据:
此次临床III期试验结果是十分亮眼的,然而,值得注意的是:1. 药物有效性与患者功能性T细胞具有密切的联系;2. 药物成本很高,一直被称为医药市场最昂贵的肿瘤药物之一;3. 药物对中枢系统白血病是没有效果的。
费城染色体阴性(Ph-)复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病十分凶险,目前并无非常有效的控制方案,blincyto提供了一种新颖的治疗思路,可以肯定药物的适应症一定会不断扩展,从而造福更多患者。
来源:CPhI制药在线(微信号 cphi_cn) 作者:Tang