日前，发表在Development 上题为“Optimized inducible shRNA and CRISPR/Cas9 platforms for in vitro studies of human development using hPSCs”的一项研究中，Wellcome Trust Sanger 研究所和剑桥大学的科学家们创造了一种更高效、可控的CRISPR基因组编辑平台——sOPTiKO。
研究证实，这一单步系统（single-step system）能够在机体的每一种细胞以及发育的每一个阶段中发挥作用。这一新方法有望帮助推动发育生物学、组织再生以及癌症领域的研究。
事实上，研究人员开发了两种互补的方法。sOPiTKO是一种敲除系统，能够通过破坏DNA关闭基因。sOPTiKD是一种敲低系统，能够通过干扰RNA使基因的作用“沉默”。使用这两种方法，科学家们能够在细胞发育任何阶段的任何细胞类型中关闭和沉默基因。
此外，新方法还能够让科学家们一次沉默不止一个基因的活性。因此，研究人员有望借助这一技术调查相关基因整个家族的作用。
sOPTiKO高度灵活，可用于机体的任何组织，且无需每次创建一个新系统。sOPiTKD则大大提高了实验效率。此前，想要沉默3个基因的活性，研究人员需要一个个敲低，但现在可以一步实现了。9个月的过程缩短到了1-2个月。
领导该研究的Ludovic Vallier教授说：“随着细胞从干细胞发育成完全分化的成熟细胞，细胞所含的基因承担了不同的角色。之前，如果我们敲除一个基因，我们只能在第一步观察到这将带来怎样的影响。现在，借助sOPTiKO在较后的发育阶段敲除基因，我们能够调查基因在相应发育阶段的作用。”
原文检索
《Enhanced CRISPR lets scientists explore all steps of health and disease in every cell type》
来源：生物探索
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