FDA授予淋巴瘤临床新药ADCETRIS突破性疗法认定

今天,生物技术公司Seattle Genetics宣布,美国FDA授予其已上市药物ADCETRIS(brentuximab vedotin)突破性疗法认定,用于治疗CD30阳性的蕈样真菌病(MF,mycosis fungoides)和原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤(pcALCL)患者,他们需要全身性治疗且先前已经接受过至少一种全身治疗方案。MF和pcALCL是皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL,cutaneous T-cell lymphoma)的最常见亚型,占该疾病类型的75%以上。


淋巴瘤是用来描述一组源于淋巴系统癌症的通用术语。淋巴瘤有两大类:霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。皮肤淋巴瘤是主要涉及皮肤组织的非霍奇金淋巴瘤。根据皮肤淋巴瘤基金会(the Cutaneous Lymphoma Foundation)统计,CTCL是最常见的皮肤淋巴瘤类型,症状多为呈现红色、鳞状或增厚的皮肤斑块,也容易与湿疹或慢性皮炎相混淆。由于瘙痒和感染等引起的复杂并发,有限的皮肤受累可逐步进展成肿瘤形成、溃疡和剥脱。该疾病的晚期阶段会有淋巴结、外周血和内脏器官等病情恶化。根据文献数据,CD30约在占50%的CTCL患者的损伤皮肤上表达。

针对CTCL系统性预处理的标准治疗包括皮肤导向治疗、放射治疗和全身治疗。目前获批准的全身治疗方案只显示了30%至45%的客观缓解率,和较低程度的完全缓解率。

ADCETRIS是一种将抗CD30单克隆抗体和微管破坏剂MMAE(monomethylauristatin E)通过蛋白酶切割型连接键联接起来的抗体药物偶联物(ADC)。研究人员巧妙地设计该ADC在血液循环中以稳定形式存在,但内化至CD30阳性的肿瘤细胞中时可释放MMAE的连接体系统。


构建抗体药物偶联物的原理(图片来源:ADCETRIS官网)

FDA已经批准静脉注射形式的ADCETRIS用于三种适应症:

(1)常规获批用于治疗非自体造血干细胞移植(auto-HSCT)候选者的经典霍奇金淋巴瘤患者,他们经auto-HSCT失败或者至少两个先前的多化疗试剂方案失败。

(2)常规获批用于治疗复发高风险的经典霍奇金淋巴瘤患者,或经auto-HSCT后有病情进展高风险的经典霍奇金淋巴瘤患者。

(3)加速获批用于至少一种先前多药物化疗方案失败后,治疗患有全身性间变性大细胞淋巴瘤(sALCL)的患者。基于总体反应率,sALCL适应症获得了FDA的加速批准。

FDA授予ADCETRIS突破性疗法认定是基于来自3期ALCANZA临床试验的良好数据。该临床研究评估了ADCETRIS治疗CD30阳性CTCL的疗效和安全性,并达到其主要终点,数据表明客观反应率具有高度统计学上的显着改善,且持续了至少四个月(ORR4)以上。

ALCANZA试验是一项随机、开放标签的3期研究,旨在评估ADCETRIS单一用药与研究者选择的标准疗法——甲氨蝶呤或贝沙罗汀为对照组——在包括了pcALCL或MF的CD30表达CTCL患者中的作用。研究主要终点是ORR4,通过与对照组相比的ADCETRIS组中的全局反应评分(Global Response Score)来评估。关键次要终点是完全缓解率、无进展生存期和治疗期间症状的减少。临床试验在全球50个地点招募了131名患者。患有pcALCL的患者必须接受至少一次先前的全身性或放射治疗,而MF患者必须接受至少一次先前的全身性治疗。患者每三周接受一次ADCETRIS,而研究者的选择方案长达约一年。

ADCETRIS曾获得过FDA授予的治疗MF适应症的孤儿药资格认定,MF也是最常见的CTCL类型。ADCETRIS还曾从欧洲委员会(European Commission)获得过用来治疗CTCL的孤儿药资格,包括了pcALCL和MF亚型。


Seattle Genetics的总裁兼首席执行官Clay Siegall博士(图片来源:American City Business Journals)

Seattle Genetics的总裁兼首席执行官Clay Siegall博士说道:“FDA决定授予ADCETRIS突破性疗法认定进一步强化了我们的信念:ADCETRIS代表了治疗CD30阳性表达CTCL方面富有意义的进步。突破性疗法认定巩固了我们的目标,即争取加速审查和批准过程,使ADCETRIS可早日造福适合的患者群体。我们期待在即将召开的美国血液学会(ASH)年会上口头报告我们3期ALCANZA试验的数据,并计划在2017年上半年向FDA提交补充生物制剂许可证申请(sBLA)。”

参考资料

[1] FDA Calls It! Seattle Genetics (SGEN)‘s Adcetris is a Breakthrough for Lymphoma

[2] Seattle Genetics官方网站

来源:药明康德(微信号 WuXiAppTecChina)

为你推荐

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动资讯

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动

由新华网主办,中国医药卫生文化协会疫苗与健康分会、《中国社区医师》杂志联合支持的“健康中国家,疫苗护万家——健康社区‘免疫行动’促进计划”于4月23日在北京正式启动。

2025-04-24 14:07

第九十一批仿制药参比制剂目录资讯

第九十一批仿制药参比制剂目录

国家药品监督管理局发布仿制药参比制剂目录(第九十一批)。

2025-04-23 17:29

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩资讯

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩

近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...

2025-04-23 12:59

国家药监局 海关总署允许进口牛黄试点用于中成药生产资讯

国家药监局 海关总署允许进口牛黄试点用于中成药生产

试点区域为北京、天津、河北、上海、浙江、江西、山东、湖南、广东、四川、福建、广西等12省(自治区、直辖市)。

2025-04-22 18:48

专注心衰管理,合源医疗完成超亿元融资资讯

专注心衰管理,合源医疗完成超亿元融资

三类有源植入产品

2025-04-22 13:17

欧狄沃®在中国获批可切除非小细胞肺癌围术期适应症资讯

欧狄沃®在中国获批可切除非小细胞肺癌围术期适应症

持续丰富早期癌症临床选择

2025-04-22 11:12

从“不患病”到“活得好”!多方联动助力帕金森病全程管理资讯

从“不患病”到“活得好”!多方联动助力帕金森病全程管理

2025年4月11日是第29个“世界帕金森病日”,今年帕金森病日的主题是“人工智能助力帕金森病全程管理”。

2025-04-22 10:59

又一家A股上市药企,退市已定资讯

又一家A股上市药企,退市已定

一直悬在海南普利制药头上的“达摩克利斯之剑”最终还是落下来了。

2025-04-22 09:45

重庆常用药联盟接续集采中选结果资讯

重庆常用药联盟接续集采中选结果

近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...

2025-04-21 18:48

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新资讯

降低20%主要心血管不良事件发生风险,诺和盈中国说明书更新

4月21日,中国国家药品监督管理局(NMPA)批准更新诺和盈®(司美格鲁肽2 4mg)的说明书。

2025-04-21 16:02

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作资讯

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作

2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...

2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者资讯

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者

该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。

2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批资讯

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批

该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...

2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发资讯

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发

近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...

2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)资讯

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)

根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...

2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?资讯

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?

近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...

2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作资讯

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作

双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用

文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求资讯

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求

允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...

2025-04-18 18:54