德国制药巨头勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予抗CD33单克隆抗体药物BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的孤儿药地位。之前，FDA也已授予BI 836858治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药地位。
骨髓增生异常综合征（MDS）是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点是髓系细胞分化及发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少、造血功能衰竭，高风险向急性髓系白血病（AML）转化。MDS有多种亚型，不同亚型的预后和治疗方案也各不相同。
BI 836858是一种单克隆抗体，靶向名为CD33的蛋白，该蛋白在某些癌细胞表面表达。BI 836858被设计为具有提高的抗体依赖性细胞毒性（ADCC），这是一种免疫反应，在该过程中，靶细胞或微生物被抗体包裹，随后被特定类型的白细胞杀死。
根据勃林格殷格翰，在临床前研究中，BI 836858针对多种恶性肿瘤细胞均表现出可喜的ADCC效应。目前，该公司正在开展一项多中心、开放标签、剂量递增、随机、I/II期临床，评估BI 836858治疗骨髓增生异常综合症（MDS）的潜力。
此外，BI 836858也被作为美国白血病淋巴瘤协会（LLS）开创性的《攻克AML》临床项目的一部分，评估治疗AML的潜力。该项目采用基因组学技术，在新诊的60岁以上AML患者中发现特定的AML突变，并将其与实验性药物进行匹配，以达到最大的临床治疗潜力。
来源：生物谷
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