【新闻事件】:今天美国生物技术公司Dipexium宣布其多肽抗生素Locilex (0.8% pexiganan 软膏)在两个糖尿病足病三期临床失败,但具体数据没有公布。在轻度糖尿病足病患者中Locilex在标准治疗背景下没有比安慰剂显示优势,伤口愈合也无显著改善。二级终点清除细菌也无显著优势,但严重副反应多于对照组。投资者反应激烈,Dipexium股票暴跌80%。
【药源解析】:Pexiganan是一个合成多肽广谱抗生素,是一个从非洲青蛙皮中提出的天然产物magainin(美甘宁)的一个类似物。这个抗生素据报道对引起糖尿病足病的多种常见细菌都有活性,作为外用药可以到达200倍MIC以上的局部浓度。外用药一般对安全窗口要求较低,但Pexiganan严重副作用还是高于对照组。
这个产品有着悠久的历史,但制药工业对它的兴趣随着若干临床试验的失败却一直在下降。早在1997年当时的史克与Genarea合作开发这个产品,但1999年申请上市被拒。一是疗效证据不足,二是这个22肽是传统液相合成,当时GMP也没过关。史克被葛兰素收购后退出,Macrochem以100万美元收购了其权益,后来Macrochem被收购又把权益退给Genarea。Genarea破产后Dipexium获得Pexiganan,并重新做了现在的剂型。2014年IPO融资3800万美元开始了这两个临床试验。
糖尿病足病表现比较直观但是个复杂的疾病,现在尚无标准诊断指标,并发症和代谢指标不同也影响治疗手段。虽然细菌感染是个重要因素,但是在口服抗生素基础上加入外用抗生素附加价值值得商榷,尤其是对轻症病人。据这两个试验负责人讲这是第一个轻症糖尿病足病的安慰剂对照临床试验,但我粗查以下搜到几个中、轻度患者的RCT。如果真是以前从未有过针对这类病人的RCT,那么现在的疗法是否有效也存疑,使用抗生素控制这类病人病情这个策略也就存疑。可能Pexiganan的开发本来就比想象要复杂。
虽然Dipexium今天说要考虑其它适应症的开发,但这两个临床结果加上Pexiganan的历史令新一轮融资几乎没有可能。现在Dipexium现金只够烧一年,恐怕要步Genarea后尘走向破产的深渊。
来源:美中药源 作者:路人丙