今天,位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司MEI Pharma宣布,美国FDA授予其在研新药pracinostat突破性疗法认证,用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75岁以上的老年急性髓样白血病(AML)初诊患者。此外,美国FDA也同意该公司所拟定的3期研究计划。
本次获得突破性疗法认证的是MEI的主要产品
AML是成人急性白血病中最常见的类型,随着人口老龄化其发病率预计将继续增加。据美国癌症协会估计,美国每年新增约2万多AML新病例,病人平均年龄67岁。近40多年来,针对AML的治疗方案变化不大:一线治疗主要以化疗为主,同时也使用去甲基化药物(阿扎胞苷或地西他滨)等低强度方案治疗那些60岁以上不适合诱导性疗法的老年AML患者。
MEI Pharma公司的主导候选药物pracinostat结合阿扎胞苷使用,便显示出了针对老年AML患者的良好治疗效果。Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶(HDAC)的有效口服抑制剂。作为一类蛋白酶,HDAC对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用,所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明,HDAC联合去甲基化药物可能会对AML原始细胞表观遗传学产生协同作用,使机体内抑癌基因的表达得以恢复。
Pracinostat分子结构(图片来源:维基百科)
FDA授予pracinostat突破性疗法认定是基于一项2期临床研究的数据,在试验中,患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率(21/50 )。同时,pracinostat和阿扎胞苷的组合耐受性良好,没有预期之外的毒性。
MEI Pharma的总裁兼首席执行官Daniel P. Gold博士说道:“这个FDA授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的AML患者仍有迫切的医疗需要;同时pracinostat有潜力满足这一需求。我们的初步临床数据表明pracinostat可显着改善AML患者的生活质量。我们已与FDA密切合作,专注于推进我们3期研究,把pracinostat快速高效地推向市场。”
参考资料
[1] MEI Pharma (MSHL)‘s Pracinostat Called a Breakthrough By the FDA
[2] MEI Pharma's Pracinostat Receives Breakthrough Therapy Designation from FDA for Treatment in Combination with Azacitidine of Patients with Newly Diagnosed Acute Myeloid Leukemia Unfit for Intensive Chemotherapy
[3] Dombret H et al. International phase 3 study of azacitidine vs conventional care regimens in older patients with newly diagnosed AML with >30% blasts. Blood. 2015 May 18. Preclinical Metabolism and Disposition of SB939 (Pracinostat), an Orally Active Histone Deacetylase Inhibitor, and Prediction of Human Pharmacokinetics
[4] MEI Pharma官方网站
来源:药明康德(微信号:WuXiAppTecChina)
为你推荐

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作
2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...
2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者
该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。
2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批
该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...
2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发
近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...
2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)
根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...
2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?
近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...
2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作
双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用
文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求
允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...
2025-04-18 18:54

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市
本轮融资主要用于首个减重口服器械的注册及生产销售,以及加速多个核心创新药械组合技术平台的产品管线研发进程。
2025-04-18 14:34

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功
Orforglipron是首个成功完成3期临床研究的小分子GLP-1类药物,各剂量组平均A1C降幅为1 3%至1 6%
2025-04-18 14:12

WSOPRAS 2025落幕:中国眼整形闪耀国际舞台,李冬梅教授代表爱尔眼科获2027年大会主办权
4月10日至12日,世界眼整形重建外科学会(WSOPRAS)2025年国际峰会在土耳其伊斯坦布尔盛大举行。
文/李林 2025-04-18 09:27

华东医药2024年报出炉,营收超400亿,创新产品密集上市
报告显示,2024年公司合计实现营业收入419 06亿元,同比增长3 16%;实现归母净利润35 12亿元,同比增长23 72%,实现扣非归母净利润33 52亿元,同比增长22 48%。
2025-04-17 21:18

讯飞医疗与爱奥乐医疗联合首发AI血压计,开启高血压管理新时代
4月11日,在备受瞩目的乌镇健康大会上,讯飞医疗与爱奥乐医疗联合首发AI血压计,作为行业首款搭载医疗大模型的AI血压计,引领家用医疗器械从单一检测工具进化为全周期健康管理解...
2025-04-17 20:34

又一款常用药物被暂停采购资格
近日,上海阳光采购网发布通知,因未按要求调整药价,自2025年4月15日24时起暂停仁和堂药业有限公司盐酸地芬尼多片(25mg*12片 板 盒,铝塑)采购资格。
2025-04-17 15:29

超16亿元,达仁堂“清仓”中美史克
日前,达仁堂发布公告称,公司拟分别向赫力昂(中国)、Haleon CH SARL(简称“赫力昂(英国))转让所持有的中美天津史克制药有限公司(简称“中美史克”)4 6%股权份额、7...
2025-04-17 15:08

上海发布10款重点监控品种
根据上海此前发布的相关规则,医疗机构根据市场供需情况在阳光采购平台采购药品是,“红黄绿线”议价将实时提醒采购产品的价格是否存在问题,从而保证临床需求,并避免不合理调价。
2025-04-16 22:15