据fiercebiotech消息，罕见病初创公司Vtesse又完成了1700万美元融资，使它的A轮融资总额达到了4200万美元。
Vtesse是从罕见病药物加速器Cydan分拆出去的第一家公司，后者Cydan由辉瑞风险投资和恩颐投资创办。所有现有的投资者， 包括Alexandria Venture Investments、Bay City Capital、 Lundbeckfond Ventures、恩颐投资、以及辉瑞风险投资都参与了本轮融资。
Vtesse在2015年1月创立于美国马里兰州盖瑟斯堡市，专注于研究VTS-270（（2-羟丙基）-β-环糊精的一种制剂），作为与尤妮斯·肯尼迪·施莱佛国立儿童健康与人类发展研究所、以及国家推进转化科学中心合作研究和发展协议的一部分，后二者均隶属于美国国立卫生研究院（NIH）。2016年1月，Vtesse用VTS-270有了突破性的进展——拿到了FDA的批准。
本轮融资有助于完成VTS-270的IIb/III期临床试验，该药物用于治疗尼曼匹克C1型疾病（Niemann-Pick type C1，简称NPC1，是一种罕见的渐进性致命性神经变性疾病）。为了这项全球性的试验，法国、西班牙和土耳其的新网站，刚刚开始招收患者做对照试验，受试名额为51名。
正在进行的IIb/III期随机试验包括每两周的VTS-270鞘内注射。它已经完成了剂量探索，选择的是900毫克的剂量。在14例NPC患者的I/II期临床试验中，NPC神经功能评分减少了约60%，相比起匹配的自然历史对照组。
NPC是一种遗传性疾病，由细胞脂质运输的缺陷引起，导致大脑、肝脏和脾脏的过度蓄积。VTS-270专门针对胆固醇堆积，以绕过NPC1和NPC2的路径，使细胞溶酶体胆固醇正常运输。它被认为会在细胞水平上恢复正常胆固醇的代谢和调节上有效。
“VTS-270的早期发展得益于与母公司的密切合作、患者支持团体、国家卫生研究院、以及我们的学术合作伙伴。”Vtesse总裁兼首席执行官Ben Machielse表示，“在我们扩展关键临床试验之时，我们感谢他们的持续努力。”
来源：36氪 作者：su小吱
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