冰桶挑战“公益活动曾风靡全球,它呼吁着人们关注”渐冻人“(ALS,肌萎缩性侧索硬化)这一长期得不到有效治疗的罕见病患者群体。
值得庆幸的是,BrainStorm Cell Therapeutics公司近日宣布,其在研技术平台NurOwn治疗ALS的2期临床完美收官,达到主要终点,表现出了良好的安全性和耐受性,同时还显示有持续长达24周的明显临床受益。
肌萎缩性侧索硬化是一种致命的渐进性神经退行性疾病,是由中枢神经系统内控制骨骼肌的运动神经元退化所致。由于上、下运动神经元退化和死亡,肌肉逐渐衰弱、萎缩。最后,大脑完全丧失控制随意运动的能力,大多数患者因呼吸肌萎缩而死于呼吸衰竭。英国科学巨人、着名物理学家霍金就是罹患了ALS。目前尚无治疗ALS的有效手段。
是一种细胞疗法技术平台,能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。BrainStorm公司对该技术的开发,正专注于推向神经退行性疾病领域。本次2期临床试验在美国3个中心开展(麻省总院、麻省大学医学院、Mayo诊所),采用随机、安慰剂、对照的研究设计,旨在评价NurOwn单次治疗48例ALS患者的效果,以安全性和耐受性为主要终点,次要终点包括ALS功能量表评分、生物标志物等。所获得的结果振奋人心。该领域世界顶尖科学家纷纷发出了喝彩声,一致认为值得进一步推进临床开发。
NurOwn的技术流程
麻省大学医学中心神经病学教授Robert H. Brown博士、哈佛医学院神经病学教授、麻省总院神经科主任 Merit E. Cudkowicz博士、Mayo诊所神经病学教授Anthony J. Windebank博士、以及德州大学健康科学中心的神经耳鼻喉科教授Carlayne E. Jackson博士等,均一致表示,该试验中单次使用NurOwn治疗具有明显的临床受益反应(ALSFRS-R量表评分改善),而且改善了反映神经细胞恢复的脑脊液标志物,这些良好的数据明显提示值得进一步评估多次使用NurOwn治疗的作用。
来源:药明康德
为你推荐

华东医药2025年一季度业绩出炉,创新产品持续发力
2025年第一季度内公司实现营业收入107 36亿元,同比增长3 12%;实现归属于上市公司股东的净利润9 15亿元,同比增长6 06%;实现扣非归母净利润8 97亿元,达到历史最好水平,同比增长7 04%。
2025-04-24 21:53

医药如何数智化?医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)发布
研发推广一批智能制药设备、检测设备,开发一批“小快轻准”医药工业软件或系统。支持创建医药工业数智技术应用验证与中试平台,集成推进共性技术攻关、软硬件适配验证测试、计...
2025-04-24 18:26

全球顶尖专家共话尿路上皮癌诊疗领域的新突破——第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会成功举办
2025年4月24日,北京——,“第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会”在北京成功举办。本次会议以“全球专家共话尿路上皮癌”为主题,汇聚了来自中外的顶尖泌尿肿瘤专家,围绕尿路上...
2025-04-24 16:26

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动
由新华网主办,中国医药卫生文化协会疫苗与健康分会、《中国社区医师》杂志联合支持的“健康中国家,疫苗护万家——健康社区‘免疫行动’促进计划”于4月23日在北京正式启动。
2025-04-24 14:07

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩
近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...
2025-04-23 12:59

重庆常用药联盟接续集采中选结果
近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...
2025-04-21 18:48

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作
2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...
2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者
该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。
2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批
该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...
2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发
近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...
2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)
根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...
2025-04-20 13:34