近日,艾伯维(AbbVie)宣布,美国FDA授予其抗癌药物ibrutinib突破性疗法认定,用于治疗在经一线或多线系统疗法治疗无效的慢性移植物抗宿主病(chronic GVHD, cGVHD)患者。同时,FDA还授予了ibrutinib治疗cGVHD的孤儿药地位。这是ibrutinib首次荣获除了血液系统恶性肿瘤之外适应症的突破性疗法认定。之前,在血液系统恶性肿瘤领域,ibrutinib已获得了3个突破性疗法认定,并有着6个被批准的适应症。
ibrutinib结构
GVHD是由于异体移植物(不同遗传背景的干细胞或组织物转植)抗宿主而引起的一种较为常见的免疫反应。当异体供者的骨髓或外周干血细胞进入接受移植者(即宿主)体内后,其中的免疫细胞往往视宿主为外来入侵物而展开攻击。根据移植手术后的病发时间段,GVHD可被分为两种类型:如病发在100天内,将被称为急性移植物抗宿主病;而若在100天后,则被称为慢性移植物抗宿主病。
GVHD是异体造血干细胞移植后出现的主要并发症以及造成死亡的主要原因之一。皮肤、胃肠道及肝脏是GVHD中最常见的受影响器官。直至目前,临床上尚无获得批准的GVHD药物,大多数患者采用类固醇药物如糖皮质激素进行治疗。然而,许多患者对该类药物并无响应,而且若长期使用还会有严重副作用。
Ibrutinib是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂,能够有效阻断介导恶性B细胞无限制增殖和在体内扩散的相关信号通路。此次美国FDA授予ibrutinib治疗cGVHD的突破性疗法认定是基于一项Ib/II期临床试验的初步数据。该临床研究显示,ibrutinib 有望缓解cGVHD患者的早期临床症状。
艾伯维公司旗下的Pharmacyclics公司肿瘤部门负责人Danelle James 博士说道:“FDA授予ibrutinib第四个突破性疗法认定是对其独特作用机制的肯定,ibrutinib能作为一种不局限于血液癌症范畴的潜在治疗方案,包括对于慢性移植物抗宿主病的治疗。目前还没有已获批准的疗法来治愈这种危及生命的免疫疾病。 我们将继续致力于评估ibrutinib在治疗血癌、实体瘤等众多未满足医疗需求领域的巨大潜力。”
来源:药明康德
为你推荐

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩
近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...
2025-04-23 12:59

重庆常用药联盟接续集采中选结果
近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...
2025-04-21 18:48

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作
2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...
2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者
该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。
2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批
该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...
2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发
近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...
2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)
根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...
2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?
近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...
2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作
双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用
文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求
允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...
2025-04-18 18:54

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市
本轮融资主要用于首个减重口服器械的注册及生产销售,以及加速多个核心创新药械组合技术平台的产品管线研发进程。
2025-04-18 14:34

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功
Orforglipron是首个成功完成3期临床研究的小分子GLP-1类药物,各剂量组平均A1C降幅为1 3%至1 6%
2025-04-18 14:12