始于去年的“722”公告引起业界一场真与假、合规与否的较量,在这场大规模严格的临床试验数据自查核查中,核查结果以及行业未来的发展备受关注。而我们,则更关注处在这次核查事件中心各个临床试验机构个体在药监改革大背景之下的生存状态。
第一批自查核查名单中,除去151个进口品种,华东地区承接的临床试验项目占全国总数将近40%,其中江苏省受理号数量居全国首位,有196个。华东地区尤其是江苏省已成为重点核查区域,而伴随大批量的撤回加不予批准项目,整个华东地区的临床试验生态环境得到一次彻底的肃清。为了深入了解处在这个核查重点区域的临床试验机构个体,我们通过一位业内同行仇向华老师的介绍,认识了东南大学附属中大医院临床试验机构主任——王慧萍。
四月底的广州早已笼罩在湿热的木棉树和大叶榕之下,然而2个小时的航程将我们带到了覆盖在茂盛的梧桐中透着丝丝凉意的南京。满城尽是法桐林荫道,这是南京给我们留下的最深刻的印象。从玄武湖地铁站到中大医院短短十几分钟的路程,两旁粗壮而整齐的梧桐为我们铺好了一条绿色的林荫大道,不知不觉到达了目的地。
中大医院临床试验机构所处的医院办公楼与东南大学毗邻,并已成了学校的一角。办公楼背后就是东大的操场,而所有的建筑同样被高大的法桐所包围,校园里学生们的谈笑风生和运动场上的欢呼声透过层层树叶,传到了办公楼,传出了校园。江南佳丽地,金陵帝王州。六朝古都南京除了厚重的文化底蕴外,更是一座崇文重教的城市,东南大学是众多高校的一景。
这个药物临床试验机构办公室虽然很小,但狭小的空间里却整齐地摆放着各种资料,似乎整个办公室都被各种文件所占据。最醒目的是进门左边的一排“药物临床试验专用资料柜”,里面都是与药物临床试验工作相关的资料。书桌、办公桌、资料柜、窗台上随处可见小盆栽,在资料的包围中,这些装饰用的花花草草显得弥足珍贵。窗外望去,是一排优雅而高贵的梧桐叶,生命的绿色和鲜活尽收眼底。
墙上仅有的空间挂着3个公告栏,均为“中大医院药物临床试验情况一览表”,上面记录着机构所承接的各个项目的试验药物、PI、启动日期、合同例数、筛选/入组/完成例数。每周一,研究护士会对公告进行项目的跟进,“虽然这个方法很笨,但是却非常简单明了,我能够随时了解各个项目的进度。”王慧萍说。
自2015年7月22日,国家食品药品监督管理总局颁布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》以来,药监部门、申办方、CRO和临床研究机构都在如火如荼的展开试验数据检查。
在持续将近一年的严格自查核查中,撤回加不予批准项目高达73%以上,未撤回的项目将继续接受食药监总局的层层高强度考验。伴随着第三批核查结果的出炉,第二波自查也已全面启动。
自查核查背后所反映的问题,大多数集中在临床试验数据的真实性、可靠性与合规性方面。除了不予批准外,对于机构在药物临床试验数据中涉嫌弄虚造假行为将立案调查,并对该机构所承接的其他药物临床试验数据进行延伸检查,涉嫌犯罪者甚至要走司法程序。
在这种情况下,不少临床试验机构持观望态度,甚至直接拒绝承接临床试验项目。
然而,在江苏南京的东南大学附属中大医院,却别有一番景象。在这里,医院高层重视临床试验、研究医生和护士愿意争取临床试验项目、申办方、CRO都争相与临床试验机构合作。而一切缘由,都要从中大医院的临床试验机构的管理说起。
明确激励的内容与机制
机构办公室主任王慧萍早在兼职管理中大医院临床试验机构时,就意识到临床试验制度化和规范化的重要性,于2008年制定了最初的《临床试验管理办法》(下称管理办法),这个管理办法对于中大医院临床试验机构的后续发展产生了深远影响。
管理办法首次将临床试验过程中机构办公室、专业科室、辅助科室、伦理委员会的职责上升到了医院制度的层面。同时对于临床试验项目中费用的管理,该管理办法作了明确的规定,如研究费、检查费在科室的分配比例。这在调动研究者的积极性上起到了一定的作用。
此后管理办法在2014年和2016年又进行了两次修订,尤其是2016年的修订。首先,工作职责更加明确,由主要研究者全面负责临床试验项目的组织、协调与管理,项目负责人负责所有的知情及原始记录,而研究医生的责任是病例筛选、原始数据的录入和随访。且CRC的认可是需要经过长期严格考核和培训的,最长的达一年。
不同的角色承担不同的职责,决不允许越俎代庖。第二,分配原则更加细化,逐渐加大了研究者的研究费分配比例,明确了主要研究者与项目负责人的分配比例以及研究医生与研究护士(包括药品管理员、资料管理员等)的分配比例等等。第三,违规的管理更加严格,在处罚上有了更完善的措施。
“激励和惩罚并举,可以促进机构逐渐走向正轨。”王慧萍说。
在激励政策中,管理办法在经济方面的激励对于调动研究者的积极性来说,虽有一定的吸引力,也起到一定的推动作用。但如果能在研究者的职称晋升评分上有所体现,将会大大提高研究者参与临床试验的积极性与主动性。
为此,王慧萍大胆向院领导提出将临床试验和观察性研究的内容纳入职称晋升的评分标准中,该提议得到了院领导、人事部门的大力支持,在2015年底确定了相应的分值及评分细则,并在今年4月启动的职称晋升评分中得以实施,这无疑是在研究者队伍中形成了一股强大的推动力。
细化违规的分级与处罚
国家“722”公告后,在机构自查中不断发现的问题也逐步浮出水面。去年7月份接到CFDA的自查通知后,机构办迅速组织项目的主要研究者、项目负责人、研究护士配合申办方对1622个申请批号中涉及的17个项目进行了为期2个月的严格自查。12月份又按照江苏省药监局的通知,进行了长达一个月的自查工作,最终形成2003~2015年的“722”项目、结题项目、在研项目共计56份自查报告。自查中反映出的问题主要集中在一致性和规范性方面。
王慧萍将问题具体归纳在研究者职责、知情同意、方案违背、研究药物、样本管理、安全信息、试验记录与报告、合并用药、文件档案等九个方面。针对此次自查,她还专门针对全院研究者团队做了主题为“临床试验数据自查的问题和对策”的讲座,旨在通过发现问题,进行分析,并按照PDCA循环管理理念落实到整改的过程中,在今后的工作中能够引以为戒,把临床试验的质量管理工作落到实处。
核查组由4~8位专家组成,组长均来自药监总局或审评中心,其余专家来自不同临床试验机构。核查前所有的专家无论身处何处、将要前往何处核查,都要先到达北京接受半天集中、严格的廉政培训,每次核查大约需要1周时间。
在分析、反思问题之后,机构办认识到在国家日益重视药物临床试验质量的今天,以“最严谨标准、最严格监管、最严厉处罚、最严肃问责”的要求规范临床试验行为势在必行。因此,在管理办法中着重修订和细化了相关违规的管理内容,包括临床试验违规行为的分级(轻度违规行为、重度违规行为、特别严重违规行为和犯罪行为)的内容及予以违规者不同程度的处罚,包括口头批评、书面警告、临床试验资格的暂时限制、取消研究者临床试验资格、暂停临床试验项目、扣罚研究费、终身临床试验资格的禁止等,该内容的合理性和可行性在实施前以座谈会的形式征求了主要研究者、项目负责人、研究医生、研究护士代表的意见。目前,文件已在院内发布并执行。
正是这种激励与处罚并举的制度保证了医院药物临床试验的有序进行,提高了研究者参与临床试验积极性,形成了药物临床研究良性循环的长效机制。
中大医院的药物临床试验管理之所以能够做得风生水起,一方面得益于领导的重视、制度的保障、研究者的负责,另一方面得益于拥有一个出色的药物临床试验管理团队,而领衔这个管理团队的就是我们本次报道的主人公——王慧萍。
一个参与大临床核查的检查员
除了对中大医院的临床试验管理外,王慧萍还是国家食药监总局和江苏省药监局的核查员,并参与了“722”公告后的第一次大临床核查。王慧萍告诉我们,CFDA有专门的专家库,每次核查前总局都会从专家库中抽取专家。
据王慧萍介绍,核查组一般由4~8位专家组成,组长均来自药监总局或审评中心,其余专家来自不同的临床试验机构。核查前所有的专家无论身处何处、将要前往何处核查,都要先到达北京接受半天集中、严格的廉政培训,每次核查大约需要1周时间。
核查过程中,每位专家都有一个记录本,用于记录核查过程中发现的问题,必要情况需要拍照、复印以保留相关证据。核查完毕,各位专家需要将各自发现的问题汇总到组长的报告中,共同完成一份项目核查报告。
对于王慧萍而言,发现问题只是一部分,更重要的是告知被核查机构这些存在的问题。她认为:“去核查就是让机构知道你的问题在哪里,下一次才能有效避免。”
在核查中,王慧萍发现临床试验数据存在的问题大多数集中在规范性和完整性上。
一个始终追求完美的天蝎女
认识王慧萍的人对她都有一个很一致的评价:“很高很漂亮”。身高1.68米的她有双大长腿,身材比例非常协调。倒卵型的甲字脸和保养得当的皮肤,50多岁的她能一口气游泳800米、医院羽毛球女子单打第一名、医院模特队和舞蹈队的台柱子……
办公桌上一张王慧萍39岁的照片,与林青霞还颇有几分相似。然而,就是这样一个看起来温柔和蔼的机构办主任,做起事来却雷厉风行,管理上严厉有加。中大医院的研究者们对于这个临床试验机构的办公室主任是既敬重又敬畏,因为工作中的王慧萍是追求极致的。大家都在她的管理下痛并快乐的开展药物临床试验工作。
10年前,中大医院准备申请国家药物临床试验机构资格认定,当时为了应对国家药监局的考核,医院要求所有科室主任、主要科室的医生、护士都要学习和掌握GCP。为此,院长专门组织了一场内部测试,内容涵盖资格认定中可能涉及到的所有问题。当时少有人能够完整、正确的回答出来,而王慧萍却能将所有答案一一准确答出,这让在场的所有主任、医生都感到震惊。“因为我把整本GCP都牢牢背下来记在心里了。”王慧萍说。
2005年11月,中大医院心血管科、呼吸科、消化科、肾病科、血液科、神经内科、骨科、妇产科、医学影像科(诊断、治疗)等9个科室通过临床试验专业科室认定。而这次认定,不仅让药监局前来检查专家的周宏灏院士对王慧萍赞赏有加,更让中大医院的医生和护士对她敬佩有加。
王慧萍说:“临床试验很多方面和流程我都很熟悉,却也并非样样都懂,但我会充分利用身边的资源。对我而言,任何一个试验方案都是一个学习的机会。”因此,她更多从科学、专业和技术的角度与主要研究者沟通,而并非依靠行政手段来压制。
2005年11月,中大医院心血管科、呼吸科、消化科、肾病科、血液科、神经内科、骨科、妇产科、医学影像科(诊断、治疗)等9个科室通过临床试验专业科室认定。
王慧萍表示:“我代表的是医院、医生的利益,这么多年以来研究者都知道我是站在他们的角度来考虑问题,同时每一分经费我也会为他们去积极争取。”她所追求的是医院利益最大化。同时坚持按劳分配的原则,这为她赢得了研究者们的敬重和认可。
王慧萍常说:我并不聪明,但我非常认真。正是这种认真的态度感染着每个临床试验的研究者,大家与她一起努力,力求“每一例都做到最好”。这一点从她强力推行的《临床试验管理办法》就可以得到完美体现。对事不对人的工作态度,让她在中大医院树立了很高的威望,成为中大医院资深的管理专家。
“医院很多主要研究者在医学界的地位都很高,对于诊疗也很有经验,但是在临床试验方面,却非常认可我。”王慧萍说。
对话
ARO在中国发展面临困难较大
采访/毛冬蕾 陈小娟
问:业界对于此次“722”自查核查有不同说法,有的说这只是医改背景下的一场运动,是历史问题积累后的一次爆发,也有的说这是药监总局在药审工作中的一大进步,会持续进行。作为国家药监总局、江苏省药监局的检查员,您经历了这一年的核查后深深的体会是什么?
王慧萍:此次自查核查,CFDA的目的就在于以最严谨的标准、最严格的监管、最严厉的处罚、最严肃的问责确保广大人民群众饮食用药的安全,从源头上保障药品安全、有效。我认为,药监总局的检查是认真的,动真格的检查。
其实,药监总局平时也会对400多家临床研究机构进行三年一次的复核检查,而派去检查的专家基本都来自机构,这一点对于药监总局是非常不容易的。
我从2011年开始担任国家核查员,查过很多家研究机构,在检查现场,主要研究者和项目负责人都有机会对核查员发现的问题进行合理解释。事实上,无论是药监总局三年一次的复核,还是这次大规模核查,对医院来说都是极大促进和更严格的要求,是问题的真实反映。
问:CFDA将近一年如此大力度的核查,您认为对整体临床试验的水平有何影响?
王慧萍:其实我也完全没有预料到CFDA这次持续将近一年的大力度核查,但我始终不是很担心。因为这么多年下来,我们都是按照PDCA(计划、执行、检查和整改)的理念来管理和要求临床试验的,有问题就及时整改。我一直认为,做好一个临床试验,就是给自己树立了一个良好的口碑和品牌。
在与申办方交流的过程中,我也得知一些医院在核查后不承接或少承接临床试验项目,害怕承担风险,尤其是那些本身项目做得不是很好,没有足够管理力度的医院。
但是长期而言,对于药物的开发和患者都是非常不利的。
因此,如何调动各个机构的积极性,国家还是要认真考虑的。对于做得好的医院,还是很愿意承接项目的。
对他们而言,现在是一个机遇,进而承接更多的高质量项目。眼下,申办方在选择试验项目的机构时,更注重试验机构的质量管理,这是从来没有的。
问:业界对于国家政策的调整也有些猜测,比如推崇建立研究型医院(ARO),将诊疗和临床研究分开。
王慧萍:在香港和德国,已有专门做药物临床试验的医院,医生主要专注于临床试验,诊疗只是一小部分。但是在中国,作为医生可能更愿意在主要做诊疗的基础上,再去做一些额外的临床研究。
另外,ARO在中国面临的受试者入组难度会加大,尤其是在经济较为富裕的地区,病人文化程度、生活水平比较高的,对于试验药物的效果更为重视。所以,我认为ARO在中国的发展,面临的困难是比较大的。(感谢仇向华老师对本文采访提供的帮助)
来源:研发客 作者:壹捌叁期