今天G1 Pharmaceuticals宣布获4700万C轮支持,将用于两个CDK4/6抑制剂G1T28 和G1T38的临床开发。G1T28虽然是一个CDK4/6抑制剂,但将是第一个用于降低化疗对骨髓和免疫系统损伤的该类产品。G1T38的定位是best in class,在目前的支付环境下、尤其是抗肿瘤领域是个不靠谱的策略。
CDK4/6是细胞周期重要调节蛋白,如果抑制这两个酶可以把细胞分裂控制在G1阶段。有很多肿瘤增长依赖CDK4/6,但也有一些肿瘤不依赖这两个酶,比如小细胞肺癌和多数三阴性乳腺癌。除了肿瘤细胞人体还有一些正常细胞也处于较高速度分裂状态,比如血细胞和免疫细胞。因为化疗对这些高速分裂细胞杀伤力很强,所以化疗的一个主要副作用是对骨髓和免疫细胞的杀伤,这也是化疗剂量的主要限制因素。鉴于很多化疗对免疫系统的损伤可能降低了免疫系统清除肿瘤的功能,所以保护化疗使用时的免疫系统将是个很有意义的科学实验。G1T28在化疗之前使用,把免疫细胞控制在G1阶段避免后面化疗对这些细胞的损伤。
这是一个很有创意的使用CDK4/6抑制剂策略,但是这也是一个未经临床确证的策略,所以G1T28的成功率与辉瑞CDK4/6抑制剂palbociclib已经上市没有太大关系。这是一个全新的适应症,将面临所有首创新药需要面临的障碍。虽然CDK4/6抑制剂的机理安全性风险基本消除,但是G1T28的选择性是否能达到palbociclib的水平还有待观察,很多早期的CDK4/6抑制剂因选择性不够高导致毒性太大。
G1T38则是针对依赖CDK4/6增长的肿瘤,这和第一个上市的CDK4/6抑制剂palbociclib用法是一样的。Palbociclib已经成为辉瑞产品线里最重要的一个组成部分,上市一年多一点上季度销售已达到4.3亿美元。礼来和诺华的同类药物在palbociclib显示疗效后也加速了临床开发,所以一两年内应该至少有3个CDK4/6抑制剂在市场上。这样G1T38在竞争中将面临后上市和市场推广相对弱小的双重不利因素,当然不排除如果G1T38确实有优势被辉瑞收购作为palbociclib换代产品的可能。
CDK4/6抑制剂的开发并不是总像现在这样高效率。事实上在很长时间内这类药物的开发如同其对细胞分裂的作用一样处于停滞状态。Palbociclib早在2001年就被合成,但到2009年才开始第一个二期临床。前年Ken Garber在科学杂志写了一篇名叫The cancer drug that almost wasn't的文章,详细介绍了这类药物的开发历程。G1 Pharmaceuticals的意思显然是指其核心产品把细胞分裂控制在G1阶段。但最近UniQure基因疗法从一针治愈的远大目标演化成只治愈一例的不幸现实令我对G1这个名字略有担心,希望他们这些产品不要永远停留在一期临床上。
来源:美中药源