艾尔健(Allergan)及合作伙伴Gedeon Richter公司近日公布了有关避孕药醋酸乌利司他(ulipristal acetate)治疗女性子宫肌瘤(uterine fibroids)的2个关键III期研究的其中一个研究Venus I的积极数据。在美国,子宫肌瘤是导致子宫切除的首要原因,Venus I研究的数据显示,醋酸乌利司他有望为罹患子宫肌瘤的女性群体提供首个也是唯一一个非侵入性的长期治疗选择
Venus I研究是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照III期研究,纳入了157例18-50周岁的绝经前女性子宫肌瘤患者,这些患者在过去6个月经周期中周期性(22-35天)异常子宫出血次数≥4次,月经失血量≥80mL,任何大小及位置的离散子宫肌瘤≥1个,卵泡刺激素≤20mIU/mL。研究中,101例患者随机分配至5mg和10mg剂量醋酸乌利司他,56例分配至安慰剂。研究的共同主要疗效终点是无子宫出血的患者比例以及实现无子宫出血的时间。数据显示,该研究达到了全部共同主要终点和次要终点,与安慰剂组相比,2种剂量乌利司他治疗组均有显着更多的患者实现无子宫出血(10mg剂量组:58.3%;5mg剂量组:47.2%;安慰剂组:1.8%),数据具有统计学显着差异(均为p<0.0001)。
该研究的次要疗效终点是从治疗的第11天至治疗结束实现无子宫出血的患者比例,以及治疗结束时UFS-QOL修订活动量表从基线的变化。数据显示,与安慰剂组相比,10mg剂量乌利司他和5mg乌利司他治疗组均有显着更多的患者从第11天至治疗结束实现无子宫出血(10mg剂量组:58.3%;5mg剂量组:43.4%;安慰剂组:0%),数据具有统计学显着差异(均为p<0.0001)。UFS-QOL修订活动量表从基线的改善幅度,乌利司他10mg剂量组(59.0;p<0.0001)和5mg剂量组(52.1;p<0.0001)均显着大于安慰剂组(21.2)。UFS-QOL是一种疾病特异性症状和健康相关生活质量问卷,这是一种成熟的工具,用于评估疾病对罹患子宫肌瘤女性患者幸福感的影响。
安全性方面,研究中未发生治疗相关的严重不良事件。醋酸乌利司他治疗组未发生不良事件导致的停药。醋酸乌利司他治疗相关的最常见的不良事件(≥5%)为高血压(n=6)、血肌酸磷酸激酶升高(n=5)、潮热(n=5)、痤疮(n=3)。
Venus I研究是该药治疗子宫肌瘤III期临床项目的首个关键III期研究,第二个研究Venus II预计将在今年完成,将在2017年上半年获得数据。双方已计划在2017年向美国FDA提交醋酸乌利司他治疗子宫肌瘤的新药申请(NDA)。
醋酸乌利司他(ulipristal acetate) 是美国目前市售的新一代紧急避孕药Ella的活性化学成分,这是一种选择性孕酮受体调节剂(SPRM),直接作用于3种靶组织中的孕激素受体:子宫内膜、子宫肌瘤、脑下垂体。目前,艾尔健正在调查醋酸乌利司他治疗子宫肌瘤的潜力。
在欧洲和加拿大,醋酸乌利司他已获批用于生育龄女性中度至重度子宫肌瘤的术前治疗和间歇性治疗。该药在欧洲的品牌名为Esmya,在加拿大的品牌名为Fibristal。
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来源:生物谷