近期,仿制药质量和疗效一致性评价相关政策密集出台,并明确设定了时间表。4月1日,《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》发布,列出了2018年底前须完成仿制药一致性评价品种目录,包含292个药品通用名,细化到剂型和规格。
“开展仿制药质量和疗效一致性评价,需要大量资金投入,还面临技术层面的大考。国内固体制剂生产水平与欧美差距约为30年,在接下来的3~5年时间内迅速提高仿制药质量确实给行业带来了足够大的压力。”在近日召开的2016广州药品质量控制论坛上,中国药品监督管理研究会药品技术监督研究专业委员会的一位权威专家直言,药企需要在有限时间内尽早通过工艺优化和过程控制提高药品质量。
原研信息或难获得
上海睿智化学制剂部负责人、Teva北美制剂研发中心原副总监曹家祥在国外从事制剂专业研究20多年,他告诉《医药经济报》记者,国内企业完成仿制药质量和疗效一致性评价可能面临较大困难。“比如一个研发单位,通过任何正常手段,也难以得到原研药的处方工艺、质量标准、出厂检验报告书以及辅料包材信息,除非原研授权或通过其他非常规手段。”
而具体研究中,“三批参比做稳定性并检测四条溶出曲线”的要求也大大增加了仿制成本,相关企业或研究单位可能无法在一年内甚至更长时间里获得三批参比制剂,研究评价工作将无限期拉长。而且三批参比的稳定性及四条溶出曲线间的批间差异并不能直接影响仿制品的质量。
“实际情况将是,企业拿到手的原研药已上市一段时间,到手的三批参比制剂间的购买人所不可控的生产时间,都会直接影响其稳定性结果。”为此,曹家祥建议,“参比的多条溶出对照虽然极重要也是必须的,但可能以一批(参比制剂)为妥。”
一位药检专家在采访中特别强调了溶出试验和比较四条曲线的必要性:“溶出试验不能替代生物等效试验,溶出试验可以大大降低生物等效失败的风险,溶出试验是药品的重要质量要素,不可或缺。为了确保不同人群患者(青年、中年、老年)均有效的生物利用度,应当比较四种介质溶出曲线。”
另有专家补充,通过“在严格的溶出度试验条件下,在各种介质中均具有较高的相似度、一定溶出量的溶出曲线”这一要求,提高体内外间的相关性,推动药品生产企业对制剂工艺的充分、详尽研究,最终使用溶出度试验来严格控制药品的内在品质。
临床试验承接能力不足
对于药效一致的评价方法,《关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见(征求意见稿)》原则上要求企业:“应采用体内生物等效性试验的方法进行评价,允许企业采取体外溶出度试验的方法进行评价。采用体外溶出度试验方法进行评价的品种,以后还应当采取体内生物等效性试验的方法进行后续评价。对于无参比制剂的,企业需按照有关要求进行临床有效性试验。”
真实、规范、完整的临床试验是药品安全性和有效性的源头保障,但目前国内临床试验存在问题颇多。过去一段时间,国家启动药物临床试验数据自查核查工作,对待批生产的1622个药物临床试验项目的数据真实性、规范性进行核查。截至2016年1月12日,撤回和不通过的项目合计1151个,占自查核查总数的80%。“(这一现象的原因)除了不规范以外,(还在于)药物临床试验机构数量太少,而每年有太多的临床试验项目要上。”前述药品技术监督研究专业委员会专家建议,完善目前有关药品临床试验监管方面的法律法规体系。
调整优化处方与工艺
值得注意的是,仿制药一致性评价包括质量一致性和疗效一致性。有观点指出,经过初步评价后,需要通过变更工艺及处方来完成与原研药品的一致性时,在工艺与处方完成后,应考察工艺及处方变更对仿制药质量的影响,是否出现新的风险点,应进行的风险掌控,以保证药物的质量可控性。这意味着医药生产和分析单位的全面升级,药企必须进一步保证整个工艺流程的可控程度。
“核心是改造处方生产工艺、分析工艺合理性。”前述药检专家提醒,具体来看,分析处方合理性,比如API晶型、粉体学特性、溶解度与PH关系、固有溶出速率、与辅料相容性等;其次,还要分析工艺合理性,调整优化处方与工艺,由于质量源于设计,要选择合适的原辅料供应商,并保持供应商相对固定,制定原料和辅料的内控标准、优选工艺等。
“调整优化处方与工艺,需要注意工艺变更是否引入新的有机溶剂、有毒试剂等?是否会导致杂质谱的变化?如何控制基因毒性杂质?是否需要修订分析方法和控制限度?会不会导致晶型改变、结晶水丧失、晶格破环?会不会引起稳定性改变?”前述药品技术监督研究专业委员会专家抛出的一系列关键点,都是企业需要认真考虑的问题。
来源:医药经济报