近期,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)频频发布监管喜讯,推荐6款药物在欧盟范围内上市,其中包括2款孤儿药。
1.百健Alprolix
Alprolix(重组凝血因子IX Fc融合蛋白),是第一款长效凝血因子疗法药物,于2014年3月获FDA上市授权,目前已被批准在美国、加拿大、日本、澳大利亚和新西兰范围内用于治疗B型血友病,旨在预防、控制出血发作。此前,Alprolix被FDA授予孤儿药资格,因此获得额外7年市场保护期。
2. 杰特贝林Idelvion
Idelvion(重组凝血因子-白蛋白融合蛋白),将IX基因与重组白蛋白基因进行融合,来延长IX因子的半衰期,被批准在加拿大地区用于先天性凝血因子IX缺乏症(B型血友病)患者出血事件的治疗及预防。目前杰特贝林已就Idelvion向美国、澳大利亚、瑞士和日本的药品审评机构递交了上市申请。2012年6月,Idelvion获得FDA授予的孤儿药资格。
3. 施维雅Lonsurf
Lonsurf是一种新型抗代谢复方药物,由抗肿瘤核苷类似物FTD(三氟胸苷,trifluridine)和胸苷磷酸化酶抑制剂TPI(tipiracil)组成,用于对其他疗法(化疗及生物疗法)不再响应的难治性转移性结直肠癌(mCRC)患者的治疗。其中,FTD可在DNA复制过程中取代胸腺嘧啶直接掺入DNA双链,干扰癌细胞DNA的合成;TPI则能够抑制与FTD分解相关的胸腺磷酸化酶,减少FTD的降解。临床试验显示,与安慰剂组相比,Lonsurf治疗组的转移性结直肠癌死亡率显着性降低32%。Lonsurf由大冢制药开发,已于2014年3月获得日本监管部门批准,欧洲商业化权利归属施维雅公司。
4. 吉利德Descovy
吉利德(Gilead)艾滋病管线近日在欧盟监管方面传来喜讯,CHMP支持批准HIV复方新药F/TAF(emtricitabine/tenofovir alafenamide,恩曲他滨/替诺福韦艾拉酚胺,200/10mg和200/25mg),联合其他HIV抗逆转录病毒药物用于HIV-1成人感染者,以及12岁及以上且体重至少35千克的HIV青少年感染者。
TAF是一种新型核苷类逆转录酶抑制剂(NRTI),在临床试验中已被证明在低于吉利德已上市药物Viread(替诺福韦酯,TDF)十分之一剂量时,就具有非常高的抗病毒疗效,同时可改善肾功能和骨骼方面参数。(详见“重磅!吉利德HIV复方新药Descovy(F/TAF)获欧盟CHMP支持批准,2-3个月内上市欧盟”)
5. 礼来Taltz
Taltz(ixekizumab),是一种靶向促炎性细胞因子IL-17A单克隆抗体,用于适合系统治疗(systemic therapy,即全身疗治)的中度至重度斑块型银屑病(plaque psoriasis)成人患者的治疗。临床试验显示,与安慰剂组相比,银屑病患者分别接受为期4周或2周的治疗后,在第12周评估发现,78%和90%的患者皮损面积和严重指数评分显着性减少75%。
6.Hospira 帕洛诺司琼
Hospira公司推出的帕洛诺司琼(Palonosetron)仿制药,主要用于抑制化疗引起的恶心呕吐,近日获得CHMP积极监管意见,有望不久后上市。
原文检索
《Six medicines step closer to EU approval》
来源:生物谷