可能大多数人都没有听说过Exicure公司。与其他科技公司云集波士顿等地不同，这家源自西北大学的生物医药公司坐落于旧金山。但是千万不要认为它就是一个默默无闻之辈。不久前，公司刚刚完成了一项总额达4200万美元的融资，投资人中赫然包括了比尔盖茨在内的众多资深投资人和科技界大佬。尽管投资者无法确定Exicure公司一定会成功，但是至少公司已经向其展示了自身的实力和潜力。
CEO David Giljohann
公司致力于开发其独有的球形核酸纳米技术。利用一个人造纳米球作为支架，研究人员可以将单链或双链核酸装载在纳米球表面，从而形成核酸的“第三种形态”。在这种状态下，核酸可以在不触发免疫系统的情况下顺利进入细胞。因此，这一技术在RNAi和反义RNA疗法方面有着广泛应用。
公司CEO David Giljohann介绍称这一技术在皮肤细胞上表现良好，因此公司计划首先将这一技术应用于以TNF-a为靶点的牛皮癣药物概念研究上。这也解释了为什么制药巨头艾伯维（Humira的拥有者）也出现在了公司投资人名单上。
公司目前已经在德国开展首个临床一期研究。Giljohann解释称，由于德国允许公司在同一患者身上实验不同剂量药物，因此在德国开展实验将获得更多数据有助于未来研究。
如果这一技术被证明有效，Exicure接下来将在多达230个皮肤疾病靶点中进行筛选，开展新的研究。此外，公司还在积极探索这一技术应用于时下最为火爆的肿瘤免疫疗法研究上。
原文检索
《Backed by Bill Gates, low-profile Exicure steps into spotlight with a $42M R&D gamble》
来源：生物谷
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