近些年来,医药行业竞争日益白热化。为在首创新药的高风险竞赛中占得先机,将竞争对手斩落马下,不少企业愿意以天价购进优先审评券,只为发挥率先上市的优势并在市场上拔得头筹,由此优先审评券的天价成交新闻亮瞎了大众的眼睛。
优先审评券(priority review voucher,PRV)旨在促进制药公司开发罕见病和被忽视的疾病。根据2007年成文的相关法律,因开发罕见或被忽视的儿童疾病而从FDA获得的优先券,可以由开发商自己使用,也可以卖给另外一家公司。使用者可将FDA审评期缩短至6个月,而通常需要10个月。
对于研究者来说,优先审评凭单制度无疑是件天大的好事,因为出售PRV获得的收益将大大弥补研发支出,溢出部分还可以应用到下一个产品的研发。而对于购买方来说,PRV将使其产品获得新药优先审评资格,进而缩短审评期限,尽快进入市场。如果应用得当,产品具有重磅潜力,其提前进入市场获得的利润将使其购买PRV的费用黯然失色。
自FDA颁发第一张PRV开始,已有7个品种获得了优先审评券。除了其中1张还处于未使用状态,其余6张都找到了归宿。
理由 :以公益为目的
案例:诺华的coartem(复方蒿甲醚)
交易价格:无(自己使用)
在我们质疑这些天价PRV值不值之前,不妨先看看以公益为目的的第一张审评券带来的值得称道的地方。为了遏制疟疾,诺华2001年与WHO合作开始提供治疗疟疾的产品(没有利润),2009年coartem(复方蒿甲醚)获得FDA批准,并通过了世卫组织预审资格,用于非洲的疟疾,截至2014年,有数以亿计的患者获得了治疗。正是源于coartem的治疗,2014年诺华提供的coartem治疗人数下降至7000万例。
当然,在这个辉煌的成绩背后,可以看到中国科学家与世界顶级企业的竭诚合作。周义清教授合成的蒿甲醚,是一种高效的抗疟药,为了能将这种药物尽快应用于广大患者,诺华及其中国合作伙伴完成了一次制药行业最大规模和最快的扩大生产。目前在诺华公司,复方蒿甲醚已成为发送范围最广的药物,成为挽救无数人生命的救命药。
理由 :应对王牌重磅药专利到期
案例:艾伯维的抗癌药Venetoclax
交易价格:3.5亿美元
有经济学家曾预测,如果将PRV应用在“重磅炸弹”式药品上,将会获得超过3亿美元的价值。但以今年8月艾伯维3.5亿美元天价购买优先审评券,是否值得令人思考。
这张天价优先审评券的用处,有人预测是用在抗癌药Venetoclax上。由于其王牌重磅药修美乐的专利明年即将到期,而修美乐的利润占据了公司总利润的一半以上,随着仿制药的陆续到来,寻找新的替代成为公司的重要任务。新产品丙肝药Viekira Pak及血液肿瘤药物Imbruvica等虽然业绩不错但接班修美乐还为时尚早。Venetoclax作为最有潜力的口服慢性粒细胞性白血病药物之一,有分析师预测其净现值将达到23亿美元。同时艾伯维考虑将Venetoclax与Imbruvica联合应用,创造一个血液癌症临床治疗的一流组合疗法。
如此而言,应是艾伯维对未来增长前景感到紧迫不得已而为之。但是,对于一个只提前4个月,平均合每月8750万美元的审评券,用在满天繁星的抗肿瘤药物身上,是否属于智商都已放假、现场只有激情在办公的状态呢?好吧,富人的世界我们不懂。
理由 :保住价格优势
案例:赛诺菲的PSCK9抑制剂Praluent
交易价格:6750万美元
赛诺菲与Regeneron合作开发的PSCK9抑制剂Alirocumab(Praluent),用了6750万美元购买的优先审评券,将批准日期提前竞品对手安进公司的Evolocumab(Repatha)一个月,大价钱产品Praluent的批准日期为7月24日,而Evolocumab的批准日期为8月27日。年报显示,上市后,赛诺菲的Praluent销售了400万欧元;而安进的产品Repatha虽暂无销售记录,但已陆续获得美国、欧盟和加拿大的批准。
我们暂不对两家产品PK鹿死谁手做出评判,仅以PSCK9抑制剂是否值得为提前对手一个月上市而花去6750万美元巨资提出疑问。虽然近期制药工业转向热门的癌症免疫疗法领域,但作为立普妥倒下以后留出的巨大市场,PSCK9抑制剂的争夺自然是异常残酷。领先一个月不一定变成太多利润,但落后5个月却可能迫使赛诺菲/Regeneron在价格上做出相当让步,此时这张6750万美元的优先审评券可以避免这个不利局面。虽然6750万美元需要赛诺菲产品Praluent折腾好一阵才能回本,但保住了价格优势,企业认为值得就好。
结语
以上这些只是全球新药竞争的一个缩影,人们为了一个新靶点、一个创新药、一个潜在重磅药等拼命工作,同时为比对手的产品早一天上市想尽一切可能。在这种高速前进不得有半刻分神的竞赛中,企业时刻都在调整战略以期达到预期的目的。但最终目的是否都能达成,需要雄厚的实力也需要一些运气。
在我国,医药行业的景气导致近几年新产品的大手笔转让新闻频出,但就为提前数月获批的优先审评券的出现则无疑条件还不成熟。原因一是我们并不是一个创新大国;二是就目前企业的规模来说,大多属于中小型企业,要拿出巨额资金只为提前数月上市,就目前来说还不是企业要考虑的问题;三是我国的审评收费本身一贯低廉,而CDE的审评人员本身就不足,申报任务又很繁重,要专门抽出人手做优先审评暂时不太现实。
来源:医药经济报 作者:余如瑾