10月22日,美国FDA批准伊立替康脂质体注射液(Onivyde)与氟二氧嘧啶及甲酰四氢叶酸合并用于治疗既往以吉西他滨为基础化疗药物治疗过的晚期(转移性)胰腺癌患者。
据美国国家癌症研究所提供的信息,2015年美国将有4.896万胰腺癌新病例被确诊,大约相同数量的病例(4.056万)会死于该疾病。胰腺癌在早期可能难以诊断,并且其治疗选择有限,特别是当疾病扩散到身体其它部位时(转移性疾病),而手术切除肿瘤是不可能的。
「审评这款药物的多名FDA审评人员同样是临床医师,所以当为有未满足需求的患者加快获取新的治疗药物时,感觉特别有成就感,」FDA药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室主任、医学博士Pazdur称。「通过授予伊立替康上市申请优先审评资格,患者将能更早地获取一款有助于延长生存期的药物。」
FDA授予了伊立替康脂质体注射液优先审评及孤儿药资格。优先审评资格授予那些如果获得批准将在严重疾病治疗的安全性及有效性上有显着改善的药物申请。孤儿药资格可提供激励措施,如税收抵免、申请者费用免除及孤儿药物专营权资格来帮助并鼓励用于罕见疾病药物的开发。
伊立替康脂质体注射液的有效性在一项三组、随机、开放式研究中得到证明,受试者为 417 名患有转移性胰腺癌并且在接受化疗治疗药物吉西他滨或一种基于吉西他滨的疗法后癌症进展的患者。
这项研究旨在确定与接受氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者相比,接受伊立替康脂质体注射液+氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸或伊立替康脂质体注射液单药治疗的患者是否存活得更久。
以伊立替康脂质体注射液+氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者平均存活6.1个月,相比之下,以氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者平均存活4.2个月。仅接受伊立替康脂质体注射液治疗的患者与那些接受氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者相比,生存期没有改善。
此外,接受伊立替康脂质体注射液+氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者与接受氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者相比,肿瘤增长的时间延迟。接受伊立替康脂质体注射液+氟二氧嘧/甲酰四氢叶酸治疗的患者其肿瘤增长平均延迟3.1个月,而接受氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者肿瘤增长平均延迟1.5个月。
伊立替康脂质体注射液的安全性在398名接受伊立替康脂质体注射液+氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸、伊立替康脂质体注射液单药或氟二氧嘧啶/甲酰四氢叶酸治疗的患者中得到评价。伊立替康脂质体注射液治疗患者最常见的副作用有腹泻、疲劳、呕吐、恶心、食欲下降、口腔炎症(口腔炎)及发烧(发热)。
伊立替康脂质体注射液还被发现能导致抗感染细胞计数降低(淋巴细胞减少症与嗜中性白血球减少症)。在伊立替康脂质体注射液治疗患者中已报道有嗜中性白血球减少症后因败血症而导致的死亡。
伊立替康脂质体注射液的标签包含了一项黑框警告,提醒医疗保健专业人员有关该药物的严重嗜中性白血球减少症及腹泻风险。伊立替康脂质体注射液未获批作为单药用于转移性胰腺癌患者治疗。伊立替康脂质体注射液由马萨诸塞州剑桥市的Merrimack制药上市销售。
来源:丁香园