医院制剂因“价廉疗效好”向来被患者亲切地称为“小药”,备受欢迎。然而,随着成本的上升和价格的受限,医院制剂的利润不断减少,其早已陷入“消失”的窘境,令患者“一药难求”。在此背景下,近年来,我国诸多药企却不断与医院制剂擦出火花,企图利用合作占领相关市场。在业界看来,药企此举尽管有“投机”之嫌,但无疑也是当前助力医院制剂“脱困”的最佳方式。
特邀嘉宾
特约观察家、华中科技大学药品政策与管理研究中心研究员 陈昊
青海央宗药业有限公司总经理 王巍
医药市场资深人士 赵镇
生存压力多因成本上升
医院制剂在我国由来已久,且不少医院制剂都可以用“价廉疗效好”来形容。据您了解,相较于普通制剂,医院制剂具有怎样的特点?其目前市场现状如何?
王巍:医院制剂主要特点如下:一是品类多、剂型杂:基本每家医院都有特色科室特色治疗领域的制剂,剂型涵盖胶囊、颗粒、丸剂、滴夜以及膏方等;二是疗效好、价格低:基于长期的临床实践造就了”小药方治大病“的特性,再有自产自销没有过多中间环节也是医院制剂价格低廉的主要原因;
三是质量标准粗陋:由于医院的主要性质是诊疗、教学研究,对于药品质量标准的了解和控制没有优势导致医院制剂质量标准停留在相对粗糙的层面上;四是制作工艺简单:医院制剂大部分是在实验室或是药剂科室配制完成,工艺都是依据实验理论以手工或是半自动机械化完成,这和工业深加工的精准度相比较就显得过于简单;
五是适于小批量生产:受制于无批准文号、无全项检验报告、生产设备和工艺水平以及场地和人员、资金投入等瓶颈制约因素,医院制剂始终徘徊在小批量生产使用的边缘。
目前医院制剂的整体态势表现为:有疗效但物理毒理等临床报告不详实;品种繁多,百花齐放但不见百家争鸣;医院制剂在研发和临床使用中各自为政缺少统一规划和统筹,因而难以在院内医药销售份额中占据优势;推广方式上单一;GPP的严控将导致大部分医院制剂的消失;市场走向不可预知,对未来发展途径没有清晰判断和规划。
陈昊:医院制剂是医疗机构根据本单位临床需要经批准而常规配制、自用的固定处方制剂,其本质属于药品,是流通药品的有益补充。但随着管理体制的变革和医药工业的迅速发展,大批药物的新制剂、新品种进入市场,对医院制剂产生巨大的冲击,在很大程度上取代了医院自制制剂,使医院制剂逐渐萎缩。目前医院制剂大多属于以下两类:一类是因用量少利润低而药厂不愿生产的制剂;另一些则多因有效期短或需临用前临时制备而不得不在医院配制。
赵镇:医院制剂最大的特点是具有专科特色且部分具有稀缺性,此外,医院制剂有一定的成本优势,生产量小,生产方式与生产周期较灵活。在市场方面,医院制剂几乎完全无法与市场药品相匹敌,只占整个药品市场份额1%以下。
随着GPP、《医疗机构制剂配制监督管理办法》(试行)和《医疗机构制剂注册管理办法》(试行)等政策的出台,不仅对药企研发提出了新要求,也拉高了医院制剂的准入门槛,使得其在生产、生存上面临巨大压力。与过去相比,您觉得当前医院制剂的生存环境发生了哪些变化?
陈昊:必须理性客观地看待此问题。医院制剂作为对流通药品有益的补充,以及对部分临床必需而必须临时制备的药品的近距离即时生产,有其存在的必要性。但不容否认的是,医院制剂由于缺乏现代药品生产所必需的高要求的软硬件环境,大规模投入建设符合药品生产质量管理规范的设备设施和组织建设,既缺乏条件也没有必要。
与此同时,医药工业的发展使得依靠社会生产已经能够满足医疗机构绝大多数用药需求,而医院制剂部门普遍缺乏高度可靠的药品生产质量体系,在药品质量上存在先天不足,医院制剂趋于萎缩势在难免。
王巍:医院制剂生存环境的变化主要来自于内部和外部两个方面:第一,就内部而言,医院制剂设备落后、生产工艺粗放、卫生标准简陋、质检项目单一、从业人员操作不规范等因素是导致制剂生存和发展堪忧的内因;
第二,就外部而言,GMP认证的强行推广整体提升了药企的生产工艺和质量标准,国家对于企业创新项目的扶持导致企业新药研发的热情高涨,加速了新药的报批和上市。这种变化使得原本就处于局部发展的医院制剂的生存空间进一步受到挤压。
再有一个新兴的变化是随着新兴网络媒体的发达和消费者维权意识的提高,医院制剂受制于原料检测、卫生环境等因素制约而存在用药安全隐患,由此引发的医疗事故往往发展成社会焦点事件,这就给医药制剂的发展设置了一个无法逾越的公共危机难题。
事实上,医院制剂生存状况的确堪忧。如首都医科大学宣武医院的明星自制药剂——抗瘤丸遭遇停产。您觉得,哪些原因导致了医院制剂的消失?这将给行业发展带来怎样的影响?
赵镇:消失原因主要有:一是成本引发的质量问题,医院制剂质量一向低于市场药品;二是标准、工艺技术等弱于市场;三是药物研发人才缺乏;四是研发经费投入较少;五是政策扶持不够。医院制剂的消失无疑会给行业带来多重影响:患者方面,有部分患者买不到合适的特色药,用药成本增加,但用药安全方面有了更多保障。
新药研发方面,个人认为影响不大。虽然之前有观点表示医院制剂是新药研发的摇篮,可国内的医院制剂种类较少,主要集中在皮肤和五官方面,创新性已不符合当前疾病特征。
王巍:有些医院制剂消失的本质原因还是由于日益上涨的生产成本(包括原料药、包材、运输、人工等费用)难以支撑小批量的制剂生产,以及国家关于药品安全性评估和检验的法规和标准的升级导致医院制剂无法符合要求而被迫停产。另外有些医生出于私利和职业道德的缺失,往往更愿意给患者使用价格利润空间大的成品药而舍弃医院制剂的使用机会。
而制剂消失所产生影响主要有两点,一部分医院制剂的消失一方面会提高患者的用药安全,但同时也会使一部分特殊疾病的患者失去特效专科医院制剂的治愈机会。另一部分医院制剂消失后出现的特定治疗领域的药品市场空白给药企提供了研发生产此类药品的机遇,可以快速激活药企新药研发的动力,促使药企加大新药研发的资金投入和基础设施、设备的更新升级,完成药企创新转型,这对医药产业发展来说是个积极信号。
陈昊:导致医院制剂萎缩甚至消失的原因主要是:首先,医疗机构绝大多数用药依靠现代医药工业生产流通能够予以保障和满足,而社会化生产的成本、价格是远低于小规模生产、自动化程度较低的医院制剂的。
其次,现代药品管理法规对药品质量监管大幅强化,医院制剂普遍缺乏可靠的药品质量体系保障医院制剂的疗效与安全;药品监管日趋完善,对普遍缺乏疗效、安全证据的传统医院制剂进行了清理,许多安全性和疗效基础数据缺乏的医院制剂退出了生产;药品研究、生产作为受药品管理法和药品注册管理办法等法规严密监管的领域,医院制剂缺乏完整的从事药品研究、生产的基础条件和能力,在日益完善的监管法规面前,从前宽松的研究、生产要求和薄弱的监管所留下的生存空间不复存在;医药卫生体制改革对药品收入在医院收入中的比重进行压缩,医院在用药品品规减少也压缩了医院制剂的生存空间。
在此背景下,有专家认为,政策应适时调整给予医院制剂生存空间,如对不同医疗机构的医院制剂监管进行区别管理。对此建议,您有何看法?
陈昊:现有政策已为医院制剂留下必要的生存空间,所以我个人不认同上述建议。在药品的安全、疗效和质量面前,所有的医院制剂应一视同仁,都必须达到药品的注册要求,即实现临床用途的同时不能给患者带来安全和质量风险。
王巍:调整政策保存医院制剂生存空间的初衷是好的,但对不同医疗机构的医院制剂监管进行区别管理的做法我不认同。就像药品生产企业的GMP认证和药品经营企业的GSP认证一样,不会因为企业的规模大小、实力强弱或是品牌有无等不同而实行差别对待。同样对于医疗机构的GPP认证也必须遵循公平、理性、合法的原则,做到一视同仁。
只要想通过认证就必须按照规定的项目逐一检验论证,检验达标即给予准入资格,检验不达标必须整改否则取消准入资格。此外,对于医院制剂的监管和规范一旦区别对待留有自由裁量权,就会形成权力寻租导致关乎生命健康的致命腐败,于此事项绝不可儿戏。
赵镇:从长期来看,单个医院没有必要专门开发医院制剂;但就目前来看,短时间内政策做适当倾斜仍有必要,出台的政策最好是能引导医院采用药厂的模式来开发生产相关产品,比如建立区域制剂研发生产中心等,这样既能保证质量,也能有更好的效益。
其实,在国外医院制剂同样是存在的,且有一套相当成熟的管理模式。针对目前医院制剂所存在的这些问题,结合国外经验,您认为可从哪些方面来进行调整呢?
王巍:1、与企业共同开发生产医院制剂,在企业内部成立医院制剂生产车间;2、将制剂生产以外包的方式委托给通过GMP认证的药企生产,即医院监制、药企生产;3、同一区域内的关联医院之间以各自制剂处方为中介,优势互补建立联合制剂中心。
赵镇:一是药品标准与市场接轨,要细化医院制剂的标准;二是扩大医院制剂规模;三是政策上适当倾斜,比如将部分满足条件的医院制剂纳入医保范围,实行定价机制与市场接轨等,促进制剂的良性发展。
陈昊:国内对医院制剂管理的法规基本具备现代药品管理的特征,尚有少量内容有待完善,比如建立覆盖所有医院制剂的、统一的法定医院制剂质量标准(包括中药饮片、方剂和制剂),继续完善符合现代药品质量管理规范和药品质量体系要求的医院制剂生产质量规范,加强医院制剂从业人员的素质和能力建设以适应规范要求,在用医院制剂按照现代药品注册进行安全性、疗效和质量的再评价等,这些方面都需要大力加强,才能使医院制剂满足现代药品监管的基本要求。
市场前景加速院企合作
与此同时,针对医院制剂生存状况,有业内人士建议医院应当与药企展开合作。对此,您如何看待?从产品研发的角度来看,医院制剂若转型为药品,存在怎样的优势?
王巍:从经济效益、质量保障、用药安全和流转快捷等方面考量,医院和药企展开合作是一条性价比较高的可行途径。医院制剂转型药品的优势主要有如下两点:其一,医院制剂转型新药的技术优势:长期的临床实践论证和检验能有效确保医院制剂的疗效和安全性得到保证,低风险预期扫平了新药研发过程中的安全隐患,为缩短新药研发周期和提高新药应用安全性创造了良好的先决条件。
其二,医院制剂转型新药的基础优势:长期的制剂操作实践给医院的制剂科室或制剂中心提供了精准高效的设备和经验丰富的制剂人员,在科研人才、研发技术、制剂设备等方面为制剂转向新药研发的过程中奠定了坚实的基础。
陈昊:部分医院制剂存在转型为药品的发展机遇。它们的优势在于已有多年的临床用药经验和数据,也具备一定的研究和小规模生产的经验,能够为开发成功的药品提供具有价值的基础数据和资料积累,有利于降低药品的开发成本并缩短开发时间。
但不管这些医院制剂目前所表现出来的安全性、疗效和证据如何,它们依然需要按照国家药品管理和注册的相关法规进行规范化、科学化、法制化的开发,才能真正转型成为药品。
赵镇:两方合作很有必要。医院制剂转型为药品,我觉得有如下几个优势,一是有较多的临床数据,一般有较多的临床验证,风险较低,成功率较高;二是医院一般在相关科室上较有影响力,他们对市场需求很清楚,这对药品的市场开发大有裨益。
从实际情况来看,药企与医院展开生产合作也并非个例。站在药企角度,药企为何会如此关注医院制剂并与其合作?对药企的发展有哪些利好?
赵镇:对药企来说,有如下利好:医院制剂一般都经历过了较多的临床验证,疗效较明确,一般也有一定的药学、药效学和毒理学的研究基础,研发风险较低,成功率较高。医、药紧密相连,医院在药品的研发生产合作中,可以提供较多的技术助力,甚至很多项目(如临床,以及上市之后的ADR报告)可以直接在医院完成。而作为医药产业链中最强势的一个部分,医院在药品市场中的垄断资源对药企来说非常重要。跟医院打好关系,通过整合医院专家资源对药企自己的产品进行全面的学术推广,这才是药企最看重的资源。
王巍:药企关注的核心还是取决于医院制剂专病专治的确切疗效以及切入医院市场的资格。药企在获得医院制剂的生产经营权利后,可以直接受益如下:首先,完善产品结构,丰富经营范围,增加利润增长点。其次,以制剂为基础,以资金或技术入股开展新药报批工作,并获取联合专利人身份。最后,通过与医院合作获得企业其他药品的医院销售资格和销售份额。
陈昊:药企关注医院制剂的原因主要在于能够由此获取一定的新药开发线索和资源,对成熟、特效的医院制剂进行往药品转型的开发研究甚至能节省相当的研发成本,以及与科研、医疗机构建立良好的合作关系。这对于基于研发的药企来说是相当于扩展了自己的研发管线和能力。但鉴于药品开发的周期相对漫长、风险较大,对药企而言很难看到短期的利好,中长期利好则取决于所开发的医院制剂自身的内在价值和市场潜力。
对于药企与医院的合作,有专家也表示,“合作虽好,但要想取的药企梦寐以求医院制剂也绝非易事。”依您看,哪些医院制剂是药企梦寐以求的?
陈昊:判断一个医院制剂是否是药企梦寐以求的品种标准很简单,该医院制剂的内在的科学价值、临床价值、转化为药品的潜力,和该制剂未来在市场上的竞争力。能同时满足上述要求的医院制剂可谓凤毛麟角,需要极强的技术甄别力和市场判断力,而更现实的制约因素是,企业是否具备把具有无穷潜力的医院制剂品种转化为具备市场竞争力的流通药品的能力,此能力基本上是药企系统能力的体现。
王巍:我个人认为在临床诊疗中的疑难杂症和多发常见病这两个端口都是药企特别关注的。疑难杂症缺乏特效药的难题给疗效确切的医院制剂提供了特享的发展空间;多发常见病的庞大市场需求更是质优价廉的医药制剂大有作为的广阔天地。总体说来,疗效确切、生产成本低、剂型简单、工艺成熟、成份稳定、有专利保护的医院制剂一定是药企梦寐以求的合作对象。
赵镇:从研发角度来看,肯定是那些处方经过严格的临床筛选,经过反复临床验证,疗效确切的药物更受青睐,此外,如果做过一定的药效学、毒理学研究就更好了。总之是研发风险比较小的品种无疑是更抢手的。从生产角度看,批产量较高,市场需求大的制剂更受药企欢迎。如果有部分制剂在市场上难以找到替代品,而且本身利润也较为可观的,这一类也是企业追求的产品。
一旦展开合作,为避免纠纷或质量问题,无论是医院还是药企均需加强管理。对于此处的“加强管理”,您如何解读?
王巍:医院应注意强化管理的问题主要集中在制剂的疗效和安全性的评估掌控、操作流程的规范和配方专利的保护等几个方面。药企注意的问题要多一些,譬如原料药来料质量、等级监控,包材标签印刷的规范,生产批量的统筹,成品检验指标的详实,留样稳定性的把控以及批次生产记录的备案等方面都是药企着重加强管理的范畴。同时医院和药企在合作前的合作协议一定明确各自责权,各尽最大善意履行各自义务以保障药品的安全有效,并为意外发生追责提供有效的法律凭证。
陈昊:无论医院还是药企,行为和产品符合法律法规监管是最基本的要求。此外,双方合作的前景取决于责权利的明晰、契约的缔结遵守和有效执行、基本的商业和技术合作规范以及坦诚合作的愿景。
另外,从政策导向和市场需求来看,您觉得我国医院制剂未来应当往怎样的方向发展?
陈昊:政策导向给予了医院制剂存在的必要空间,但前提条件是需要对其进行有效的管理以使医院制剂具备作为药品必需的安全、疗效和质量可控特性。作为医院制剂,研究、生产和使用必需严格遵守国家相关法令法规,确保它作为流通药品的有效补充,能够在临床医疗事业上发挥自己的角色。
具体来说,医院制剂的发展方向应该是:对于具备转化为药品的医院制剂品种,按照药品注册管理办法的要求进行基础数据的补充、完善,遵循药品开发的程序进行相应的开发、注册和转化;对于不具备转化为药品而临床必需的医院制剂,继续补充、收集和完善医院制剂的安全性、疗效和质量基础数据,建立和提高医院制剂质量标准,严格遵守医院制剂生产质量管理规范,以满足临床用途作为核心目标,充分尊重市场经济和卫生事业发展客观规律;对于不符合现代药品监管法规和生产质量管理规范的医院制剂,应当坚决停止生产并注销其批准文号。
王巍:政策有倾向性的鼓励可以激发医院和企业开发制剂并将制剂转型为新药的热情,并将医院制剂作为现有药品格局下的一个有益补充产业来发展。我国医院制剂的发展趋势主要还是依托医院临床的技术含量和企业完善的生产工艺和设施以及资金保障来联合开发推广,这样既能保护医院制剂的专利为医院创收,并为医院临床教学和研究工作提供物质基础保障。
同时也为企业参与到新药研发的过程中提供技术储备和研发思路,为企业以后的新品研发提供参考方向。再有,适销对路、质优价廉的医院制剂的大量开发上市对于解决民众看病难、看病贵的窘境也是一种解脱,医院和企业同时也践行了为国家排忧解难的社会公民义务。
来源:医药观察家报 作者:田宇轩