今天FDA给予礼来CDK4/6抑制剂abemaciclib突破性药物地位,获得的适应症是荷尔蒙受体阳性,HER2阴性的晚期或复发乳腺癌。这个决定是根据一个叫做JPBA的一期临床结果。据礼来估计,10%的乳腺癌患者发现即晚期,另有30%手术复发。现在礼来有两个三期临床开发abemaciclib与氟维司群联用,一个二期临床开发abemaciclib单方。
礼来过去10年处于研发灾年,连续失败若干大型三期临床试验,尤其在阿尔茨海默领域。上市的几个药物也被业界认为是微小改进,比如EGFR抗体药物necitumumab只延长1.6个月肺癌患者寿命。但最近礼来似乎时来运转,先是粉状蛋白抗体solanezumab的延伸三期临床显示一定潜力,然后糖尿病药物SGLT2抑制剂Jardiance第一次显示降糖药的心血管收益,令投资者对礼来另眼相看。今天这个新闻对礼来树立创新新形象有一定帮助。
当然也有人质疑abemaciclib和辉瑞已经上市的同类药物palbociclib有多大区分。Palbociclib已经被批准用于ER阳性,HER2阴性病人,abemaciclib获突破性药物地位是因为和palbociclib之外的药物比较有较大突破,但和palbociclib比较则难以显示较大区分。CDK4/6抑制剂历史悠久,但多数候选药物选择性不够,所以难以成药。据业内人士讲palbociclib选择性非常好,abemaciclib能否比palbociclib更好是个问号。
CDK4/6抑制剂的开发和所有重要药物的开发一样一波三折,并非一直被业界看好。Palbociclib于2001年首次合成,但到2009年才开始二期临床,这和PD-1抑制剂进临床3年半就上市形成鲜明对比,当然PD-1抑制剂上临床前也经历了被人怀疑多年的丑小鸭经历。而礼来的abemaciclib是在palbociclib显示阳性结果之后才奋起直追,直接从一期跳入三期临床。紧随其后还有诺华的LEE011。
历史已经多次表明在二期临床前预测重要药物的表现几乎不可能,所以palbociclib的成功也是一个思路。那就是在不同领域开发一些早期项目,因为早期项目相对便宜。一旦某个靶点显示超强潜力立即全速追赶,Keytruda的故事表明后来者可以反超。这个策略对于平台性药物尤其重要,因为首创者一般只能在一个适应症领先较多,其它适应症基本得和后面几家平分。除了乳腺癌CDK4/6抑制剂在淋巴癌、肺癌也有应答,而PD-1抑制剂则适应症更加广泛。在这样领域作为第二、第三上市还是相当有利可图的。
来源:美中药源 作者:路人丙