武田法规事务副总裁Melody Brown表示:“美国和欧洲的监管部门都认定,ixazomib 的申请符合加快审理的条件,这强调了新治疗选择对复发/难治多发性骨髓瘤患者的重要性,我们对此感到鼓舞。我们的ixazomib 研究项目旨在评估口服蛋白酶体抑制剂持续治疗能否改善多发性骨髓瘤患者的转归。多发性骨髓瘤有巨大的、未获满足的医疗需求,我们期待着与监管部门合作将ixazomib带给患者。”
如果某种治疗严重疾病的药物获批后有望改善安全性和有效性,并显着优于现有治疗药物,FDA有可能将其列入优先评审,这包括在评估申请材料时给予加快审理。ixazomib近期列入欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)的加速评估。
ixazomib 的NDA申请主要基于TOURMALINE-MM1试验的首次预设中期分析结果。该项枢纽性、国际性、随机、双盲、安慰剂对照3期临床试验纳入722例患者,旨在评估ixazomib联合来那度胺和地塞米松在复发/难治多发性骨髓瘤成人患者中是否优于安慰剂联合来那度胺和地塞米松。本试验中,患者接受持续治疗,直至疾病进展,并将评估远期转归。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌,见于骨髓。多发性骨髓瘤中,一组浆细胞(或骨髓瘤细胞)转化为癌细胞并增生,使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走,有可能累及体内多数骨骼,可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题,累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数,部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏,疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症,每年新发病例在美国约为20,000人、全球约为114,000人。
关于 ixazomib
ixazomib(MLN9708)是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂,正在研究用于多发性骨髓瘤、全身性轻链(AL)淀粉样变和其他恶性肿瘤。2011年,ixazomib在美国和欧洲被认定为用于多发性骨髓瘤的孤儿药,2012年,在美国和欧洲被认定为用于AL淀粉样变的孤儿药。2014年,ixazomib被美国FDA认定为用于复发或难治AL淀粉样变的突破性治疗药物。它还是第一种进入3期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。
ixazomib 临床开发项目进一步巩固了武田为全球多发性骨髓瘤患者和治疗这些患者的医疗卫生专业人士开发创新治疗药物的不懈承诺。5项全球性3期试验正在进行中:
“TOURMALINE-MM1研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于复发和/或难治多发性骨髓瘤”TOURMALINE-MM2研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者
“TOURMALINE-MM3研究ixazomib与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者在诱导治疗和自体干细胞移植(ASCT)后的维持治疗” TOURMALINE-MM4研究ixazomib与安慰剂对照用于尚未接受ASCT的新诊断的多发性骨髓瘤患者的维持治疗
“TOURMALINE-AL1研究ixazomib联合地塞米松与医师选用的治疗方案对照用于复发或难治AL淀粉样变有关进行中的3期研究的进一步信息,请访问www.clinicaltrials.gov。
来源:国商业资讯
为你推荐

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩
近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...
2025-04-23 12:59

重庆常用药联盟接续集采中选结果
近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...
2025-04-21 18:48

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作
2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...
2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者
该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。
2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批
该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...
2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发
近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...
2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)
根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...
2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?
近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...
2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作
双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用
文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求
允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...
2025-04-18 18:54

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市
本轮融资主要用于首个减重口服器械的注册及生产销售,以及加速多个核心创新药械组合技术平台的产品管线研发进程。
2025-04-18 14:34

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功
Orforglipron是首个成功完成3期临床研究的小分子GLP-1类药物,各剂量组平均A1C降幅为1 3%至1 6%
2025-04-18 14:12