突破性疗法资格（breakthrough therapy designation）是美国食品和药物管理局（FDA）于2012年7月创建，旨在加速治疗严重疾病新药和未满足治疗需求领域新药的审批。
尽管突破性疗法资格与快速通道、加速批准、优先审评有相似之处，但是它需要更强的确实改善临床治疗的有力证据，而且需要在整个临床试验的过程中，与FDA就临床或非临床的实验数据、试验设计等方面进行详细的沟通。
截止到2015年6月，美国新药评价和研究中心（CDRE）和美国生物制品评价和研究中心（CBER）共收到309件突破性疗法资格申请，其中有29%授权，55%否决，16%还没有结果（图1）。在过去三年里，大部分获得突破性疗法资格的都是已经进入临床Ⅲ期的药物（表1）。对于药企公布的72个获得突破性疗法资格的药物，63%（45）的药物属于肿瘤、血液疾病和孤儿药领域（图1）。在这些适应症中，具有新型作用机制的更受青睐。而心血管、免疫和内分泌领域的药物较少获得突破性疗法资格。
图1. 被公布的获得突破性疗法资格的药物各领域分布
表1. 2014年6月-2015年6月被公布的获得突破性疗法资格的药物
来源：创药网
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