以往计算新药研发效率时,新药研发收益采用的数据是新药的最高销售额,新药研发投入采用的是整个研发周期的所有投入。但是这种方法存在一定的缺陷,首先科研人员在预测某一个新药的最高销售额时经常会出现预测值过高的情况。有研究表明在43%的新药销售额预测中,与新药后来实际销的售额相比会高出40%。另一方面,由于新药研发周期较长,从最初的化合物筛选、临床前研究、Ⅰ期Ⅱ期Ⅱ期临床研究耗时长,投入高,同时早期化合物筛选和临床前研究风险较高,失败风险大。因此利用整个研发周期的新药投入数据计算新药研发的效率存在不合理之处。利用Vintage Index评估新药研发的效率,很好的回避了上述的两个缺陷。在计算Vintage Index时,新药研发收益是指新药上市后前7年的利润总和;新药研发投入是指新药上市前7年的所有研发投入,上市前7年的研发投入主要是Ⅱ期临床试验以后的研发经费。Vintage Index的计算公式如下:
Vintage Index的计算公式图1
数据来源:Nat Rev Drug Discov, 2015, 14(7):455-6.
美国麦肯锡咨询公司的研究人员计算了1993-2014年的新药研发效率。研究表明纵观1993-1998年前新药研发效率较高,特别是1996-1998年新药研发效率最高。从2004年起新药研发效率显着下降,新药研发效率一直较为低迷。但是稍微令人感到欣喜的是2012-2014年新药研发效率有所提升。2012年以来新药研发效率的增加,一方面是因为随着一批创新性较强、市场前景较为看好的新药的上市,新药研发收益有所增加;另一方面是因为新药研发资金的投入布局更加合理,对新药研发流程的监督和控制更加有效,因此对于一些研发前景不好的新药可以及早发现,避免了资源的浪费,从而提高了资源的利用效率。
图2 2003-2014年不同疾病利用新药研发效率值
数据来源:Nat Rev Drug Discov, 2015, 14(7):455-6.
有趣的是,在不同的疾病领域新药研发效率存在着很大的差别(图2)。 近年来,抗感染领域新药研发效率进步最大,成果最为显着。近几年来陆续上市了多个丙型肝炎治疗药物,特别是2014年丙肝治疗新药Sofosbuvir上市,其高昂的定价和昂贵的治疗费用令整个药界咂舌。一些新型艾滋病治疗药物、四价人类乳头瘤病毒重组疫苗Dolutegravir和肺炎球菌13价疫苗等抗感染新药和疫苗的上市,极大的提高了抗感染新药的研发效率。从抗感染新药研发效率的变化上来看,重磅炸弹级新药对研发效率的拉动作用依然是存在的,并且作用是显着的。
与抗感染新药不同,内分泌疾病治疗药物中没有重磅炸弹级的新药上市,胰岛素、GLP-1激动剂类等新型抗糖尿病产品不断成功上市保证了内分泌治疗新药高水平的研发效率。抗肿瘤新药的研发是目前新药研发的重点领域,每年超过30%的新药研发的投入投向了抗肿瘤新药的研发,因此抗肿瘤新药的研发效率对全部新药的研发效率有重要影响。目前来看抗肿瘤新药的研发效率略低于抗感染新药和内分泌新药。
总之,尽管近几年新药研发的效率有所提高,但是新药研发公司在开展某一种新药的研发前,仍然需要深思熟虑、减少决策偏差,从而保证新药研发有一个积极的结果。
来源:新康界 作者:金伊
为你推荐

Cytiva与中欧创新医药与健康研究中心签署全面合作协议
双方将携手在细胞治疗药物成果转化领域展开全面合作,推动大湾区生物医药产业的蓬勃发展,打造全球生物医药创新高地。
2025-04-25 19:49

精鼎医药任命 Charlotte Moser为公司首席医疗官,负责领导全球医学战略
今日(4月25日),致力于为客户提供I至IV期全方位临床开发服务的跨国合同研究组织(CRO)精鼎医药宣布,公司已任命 Charlotte Moser博士出任首席医疗官。
2025-04-25 15:06

强生宣布锐珂(埃万妥单抗注射液)联合化疗方案在华获批,用于EGFR TKI经治后局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者治疗
强生公司今日(4月25日)宣布,旗下创新治疗药物锐珂®(埃万妥单抗注射液)正式获得国家药品监督管理局批准,与卡铂和培美曲塞联合给药,适用于治疗携带表皮生长因子受体(EGFR...
2025-04-25 15:00

《新英格兰医学杂志》发布: 研究证实速福达可将流感病毒家庭传播概率降低32%
罗氏全球今日(4月25日)宣布,速福达®(玛巴洛沙韦)III期临床试验CENTERSTONE研究详细结果在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发布。结果显示研究达到了主要终点:流感感染者单...
2025-04-25 13:34

华东医药2025年一季度业绩出炉,创新产品持续发力
2025年第一季度内公司实现营业收入107 36亿元,同比增长3 12%;实现归属于上市公司股东的净利润9 15亿元,同比增长6 06%;实现扣非归母净利润8 97亿元,达到历史最好水平,同比增长7 04%。
2025-04-24 21:53

医药如何数智化?医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)发布
研发推广一批智能制药设备、检测设备,开发一批“小快轻准”医药工业软件或系统。支持创建医药工业数智技术应用验证与中试平台,集成推进共性技术攻关、软硬件适配验证测试、计...
2025-04-24 18:26

全球顶尖专家共话尿路上皮癌诊疗领域的新突破——第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会成功举办
2025年4月24日,北京——,“第三届泌尿肿瘤临床研究大会会后会”在北京成功举办。本次会议以“全球专家共话尿路上皮癌”为主题,汇聚了来自中外的顶尖泌尿肿瘤专家,围绕尿路上...
2025-04-24 16:26

全国预防接种日:“健康中国家,疫苗护万家”健康社区“免疫行动”促进计划启动
由新华网主办,中国医药卫生文化协会疫苗与健康分会、《中国社区医师》杂志联合支持的“健康中国家,疫苗护万家——健康社区‘免疫行动’促进计划”于4月23日在北京正式启动。
2025-04-24 14:07

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩
近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...
2025-04-23 12:59