在经过长时间的权衡后，美国FDA最近正式宣布批准NPS公司开发的罕见病药物Natpara上市。这种注射用药物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素来治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见内分泌紊乱疾病。这种疾病会导致患者钙缺乏和维生素D合成受阻，并最终导致包括肌肉疼痛、骨密度问题等并发症。在一些急性病例中甚至会导致心律失常的后果。
Natpara的申报之路可谓是一波多折。先是FDA将其先行实验数据审查的时间延长到了三个月，再是FDA下属专家委员会对这一药物研究中采用的生物标记物提出质疑。更严重的是，一些专家直指临床前研究中接受该药物治疗的动物出现了白血病的症状。这些都为Natpara的前途蒙上了一层阴影。即使专家委员会最终以8:5的微小差距通过了这一药物，专家们仍指出这一药物在改善骨密度和降低患者尿钙含量方面并不仅如人意。
不过，FDA最终选择通过这一药物。其重要原因在于目前美国共有6万名甲状旁腺功能减退患者，目前尚没有有效的治疗方案可供这些患者选择。FDA表示，相对于其他治疗方案，Natpara能够明显提高患者的血钙浓度。FDA要求NPS在销售Natpara时附上该药物可能有引起白血病的风险。
Natpara的最终获批使得Shire公司成为了最终赢家。Shire公司今年年初以52亿美元收购了NPS公司以扩充其在罕见病研究方面的实力。而今，NPS公司已经向其证明了这起收购案的物有所值。
来源：生物谷
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