利用基因雷达技术实现癌症早筛,这家公司是怎么做到的?

医疗器械 来源:硅谷密探(微信号 guigudiyixian) 作者:Kate
2017
06/27
14:53
硅谷密探(微信号 guigudiyixian)
作者:Kate
医疗器械

自古以来,人类与疾病的PK从未停歇,而医疗始终在拯救和保护人类生命。如今,随着生物科技的迅猛发展,生物信息学与大数据科学的风起云涌,“个性化”的新一代医疗- 精准医疗(Precision Medicine),闪亮登场了!

一个风和日丽的下午,在硅谷的Predicine公司,硅谷密探专访了精准医疗专家、Predicine(慧渡医疗)的创始人兼CEO贾士东博士。

个体化医疗的梦想

时钟倒拨二十年,北方冬季寒冷的一天,哈尔滨医科大学的实习生贾士东,随主治医生出诊,在呼吸科一上午看了几十位病人,开的基本上是同一类药物,贾士东是严格遵照老师的指导对症治疗,但在潜意识中他觉得同一种药不可能对每个人都具有同样的疗效。那天的经历引发了他的思考:临床治疗能否因人而异地对症下药,从而实行个体化治疗?就这样,精准诊断与个体化医疗的梦想在贾士东的心中悄然萌芽了。。。

随后,贾士东考入中国医学圣殿-协和医科大学攻读博士(Ph.D)学位, 他的研究课题是运用当时分子生物学的尖端技术,克隆和测序与宫颈癌相关的人乳头瘤病毒基因。博士毕业后,贾士东奔赴美国哈佛大学医学院Dana-Farber癌症研究所进行博士后研究,在这里,他首次发现了可用于治疗多种癌症的新型癌症药物靶点- p110beta。这一开创性的重要研究成果,于2008年发表在世界顶尖学术期刊《自然》(Nature)上,他也因此获得了Dana-Farber癌症研究所的“PART研究员奖”。而癌症药物靶点p110beta引发了GSK和AstraZeneca等国际医药公司竞相研发新型p110beta抑制剂,如今该药已进入全球范围一期/二期临床试验阶段。

2010年,贾士东博士加入著名的美国诺华生物医学研究所(NovartisInstitutes for BioMedical Research, Inc.)担任实验室负责人,研究和开发了CDK4/CDK6抑制剂,最近这一药物获得美国FDA批准,用于治疗绝经后女性的晚期或转移性乳腺癌。

随后,贾士东博士来到位于加州的美国基因泰克公司(Genentech)- 这一学术和制药完美结合的业界典范。作为实验室主任及肿瘤精准临床试验项目负责人,他领导和直接促进了AKT抑制剂这一药物在前列腺癌和乳腺癌全球范围的二期临床试验的成功。2014年至今,贾士东博士也荣任学术期刊Journal of Circulating Biomarkers的主编,显示出他在肿瘤精准医疗和生物标记物(biomarker)研究领域的强劲实力!

让梦想照进现实

那么,是什么原因促使贾士东博士放弃基因泰克公司(Genentech)的优越工作环境而创立Predicine(慧渡医疗)呢?

先来脑补一下人体遗传物质。我们知道,核酸(DNA和RNA)是人体遗传物质,DNA通过转录过程形成RNA, RNA通过翻译过程形成具有功能的蛋白质(Protein)。在DNA,RNA和蛋白质任何一个环节的变异都有可能导致疾病,比如癌症。

贾士东博士告诉我们,成功地研制出一个癌症药物平均需要10年,花费26亿美金。他在基因泰克公司(Genentech)工作期间,负责领导的前列腺癌药物精准临床试验项目,二期临床试验成功地进入了三期临床试验。在品味项目成功的巨大欣喜过后,他体会更多的是科学层次的责任。因为前列腺癌通常发生骨转移,所以临床组织样本取样困难,而无创伤液态活检是实现前列腺癌精准治疗的最佳途径。目前液态活检的主流技术是针对血液中循环肿瘤DNA(ctDNA)的检测,但临床上需要在RNA和DNA两个层次的分子检测。由于RNA分子是单链结构,稳定性和检测分析难度大。目前对于血液中循环肿瘤RNA(ctRNA)基因变异的检测是一片技术空白。

前列腺癌是欧美男性最常见疾病和中国目前发病率增长最快的疾病,制药企业和临床患者对RNA+DNA联合检测液态活检技术的需求迫在眉睫。为了解决这个业界技术难题,贾士东博士在多方寻求无果之后,挺身而出,决心聚焦RNA+DNA液态活检,实现技术突破。就这样,在2015年,Predicine在加州硅谷诞生了!贾士东博士是创始人兼CEO。Predicine = Precision Diagnostics & Medicine, or Precision Medicine,意为“通过精准诊断实现精准医疗”。

中国是世界第一癌症大国。以肺癌为例,中国肺癌病人占全世界肺癌病人总数的46%。目前,癌症新药的全球临床实验在中国的情况是“晚、慢、难”。在全球临床试验局面的权衡之下,临床一期和二期试验在国外开展的速度更快,只有到必须的临床二期或三期试验才进入中国。又由于中国政策法律和技术的限制,目前中国能够与国际标准对接的临床试验组织和医疗机构数量稀少。在生物标记物研究方面,法律规定中国患者的临床样本不能走出国门,所有临床样本的生物标记物检测必须在中国境内完成。由于生物标记物是实现精准药物研发和个体化医疗的必经之路,因此生物标记物检测成为在中国进行新药临床试验的限速环节。

因此,在2016 年,贾士东博士又在上海创立了Predicine的姐妹公司-慧渡医疗。“慧”代表“智慧医疗”,“渡”代表“远渡重洋”,“慧渡”也寓意“慧渡众生”。

Predicine在美国硅谷和中国上海同步运营,实现全球化定位。

公司的愿景是联接患者和医疗,使命是进行科技创新以推动全球的医疗健康系统。

群英荟萃

物以类聚,人以群分。精准医疗和液态活检领域的国际领军人物贾士东博士,很快组建了志同道合的精锐“梦之队”。

公司联合创始人及首席技术官杜攀博士曾任美国西北大学(Northwestern University)助理教授、基因泰克公司(Genentech)资深计算生物学家以及罗氏公司(Roche)首席科学家,在生物信息学和液态活检二代测序数据分析方面具有16年的深厚业务积累。

其他主力队员均拥有名校博士学位,来自世界顶尖的医药公司或学术研究机构, 累计发表的专业文章多达300余篇。这一团队的理念是“起点即为业界顶点”!

技术创新、临床应用

在竞争激烈的高科技行业,专利技术是制胜标配,那么,Predicine(慧渡医疗)有什么“独门绝技“呢?那就是:液态活检专利技术 - 基因雷达(Gene RADAR: RNA and DNA single molecule digital Reading)。

一直以来,对DNA的检测很普遍。其实,对RNA的检测比对DNA的检测更靠近功能一步,与临床诊断和治疗更相关,只因为RNA不稳定,容易降解,技术瓶颈很难突破。

在成立不到一年的时间里,Predicine在世界上首次成功研发出基于RNA和DNA联合检测的第二代液态活检专利技术 - 基因雷达(Gene RADAR: RNA and DNAsingle molecule digital Reading )。通过全方位扫描和监测血液中数以千计的肿瘤基因组位点,同时对血液中痕量存在的肿瘤循环RNA(ctRNA)和肿瘤循环DNA (ctDNA) 进行基因和转录水平的联合检测,突破了目前液态活检局限于肿瘤循环DNA的检测局限,实现了真正意义上的肿瘤全面液态活检。


有了创新技术,就要用它来解决临床问题。Predicine(慧渡医疗)再接再厉,推出了全程健康呵护的3类液态活检服务:Predi-Seq, Predi-Screen,以及Predi-Act。

PrediSeq定位于药物研发中的生物标记物临床研究,用于筛选临床试验患者、疗效监控、耐药性分析,最终与新药一起经过临床试验发展成为伴随诊断。

自2016年4月AACR(美国癌症研究协会)年会以来,Predicine(慧渡医疗)陆续发布了“PrediSeq 前列腺癌”,“PrediSeq 肺癌”,“PrediSeq Pan-Cancer (常见癌症)”,“PrediSeq Cancer Immunotherapy (癌症免疫治疗)”以及“PrediSeq DDR (DNA damage repair, 损伤修复)” 等多种疾病和药物的生物标记物解决方案。在2017 年4月的AACR年会上,Predicine(慧渡医疗)通过展台,酒会和 3个壁报,分享了Predi-Seq在多种癌症研究方面的最新数据。

目前,基于RNA和DNA的基因雷达无创伤液态活检已成功地应用于国际临床试验,为包括PD-1,PARP,p110beta,AR抑制剂在内的多种药物在全球的临床试验提供液态活检全程解决方案。针对PrediSeq Cancer Immunotherapy在临床试验中的应用,美国精准诊断领域著名媒体GEN发表封面专文采访报道,题为Tumor BiomarkersGuide Immunotherapy(肿瘤生物标记物引导免疫治疗)。

PrediScreen定位于通过液态活检进行对于高危人群和正常人群的癌症早期筛查。Predicine(慧渡医疗)已经通过科研合作和商业项目积累了大量的临床数据和经验。通过基因组和临床大数据的统计建模以及机器学习,初步建立起癌症早筛模型PrediScreen。目前Predicine(慧渡医疗)与国际顶尖医药公司和医学机构正继续展开密切的科研合作,在癌症早筛方面进一步积累坚实的科学数据。

PrediAct定位于个体化精准用药指导,应用于医院和临床,实现对肿瘤的实时检测、疗效监控以及抗药性分析。2016年9月,在中国临床肿瘤学大会(CSCO)上,Predicine(慧渡医疗)就率先发起了“液态活检全球合作联盟”,将通过全球化、多种族、大人群的血液生物标记物基线数据库来实现癌症的早期筛查和疾病监控。目前,Predicine (慧渡医疗)针对中国人常见肿瘤已经研发了PrediAct液态活检解决方案,正在与国内多家医院展开合作,服务患者,进行个体化临床用药指导和疗效监控等疾病全程管理。

生物标记物,中国智造

Predicine(慧渡医疗)在美国硅谷和中国上海建立了CLIA和CAP标准的分子检测实验室,面积分别为10,000和14,200平方英尺,为国际临床试验提供最高水准、全球同步的生物标记物临床检测服务。

中美两边的实验室实现技术和运营同步,利用血液和组织样本提供全球化、一站式和全方位的生物标记物精准诊断、生物信息学和医学大数据的整体解决方案。针对癌症免疫治疗,以及PARP、PD-1/PD-L1和AR-V7等热门药物靶点,Predicine(慧渡医疗)正在与多家国际医药公司开展全方位的生物标记物合作,助力在中国-美国-欧洲-亚洲-澳洲同步进行的国际多中心药物临床试验。为此,美国精准医学领域知名媒体GenomeWeb采访了Predicine(慧渡医疗),发表了专题采访报道:PredicineBuilding Out Combined DNA/RNA Liquid Biopsy Business in China。(Predicine在中国建立了DNA/RNA联合液态活检企业)。

临床试验患者招募,商业创新

贾士东博士告诉我们,成功地研制出一个癌症新药平均需要10年,花费26亿美金。仔细分析发现,这10年的时间很多是花在临床试验对患者的缓慢募集上。这是药物从研发到FDA批准的“最后一公里”,但目前的临床试验方法却花费最多的时间和费用。

十年前,IBM商业价值研究院发布了一份报告,指出“低效率的患者招募程序对于制药公司成功推出新产品,将日益成为一个可怕的障碍”,并呼吁改善患者的招募程序,以避免投资浪费和消除代价昂贵的时间延迟,旨在加速将新的药物推向市场。

但这些问题尚未解决,苏塞克斯大学创新中心的研究人员提出了通过更有效的患者授权,为患者和医生简化招募程序。医疗保健行业必须更加主动地处理方案与招募之间出现的动态,整理患者数据的安全中心资源要及时提供大量需要的数据,使合适的患者人群达到临床试验方案标准。

为加速全球临床试验和降低药物研发成本,Predicine(慧渡医疗)推出了全球化、一站式生物标记物和临床大数据分析系统解决方案,直接推动全球新药临床试验的质量和速度。

为解决靶向新药临床试验中招募合格受试者难和慢的痛点问题,Predicine(慧渡医疗)在几周前召开的ASCO(American Association of ClinicalOncology)临床肿瘤学全球学术盛会上,正式推出了世界第一个基于液态活检、针对国际化多中心临床试验的精准患者招募的全球解决方案(Predi-Trial)。为此,ASCO专业媒体Clinical Oncologist Daily 对Predicine(慧渡医疗)进行了专题封面采访报道,题为 Liquid Biopsy to Accelerate Patient Enrollment in Clinical Trials(液态活检加速临床试验患者招募)。

针对在美国、中国、欧洲、澳大利亚等地同步进行的国际多中心大规模临床试验,Predicine(慧渡医疗)与中国和欧美的多家医院和临床试验机构实现了战略合作。运用基因雷达专利技术(RADAR),以及其基于血液和组织的一站式生物标志物检测和数据分析平台,实现精准筛选对试验药物最可能应答的肿瘤患者,从而有效提高药物临床试验的成功率和进度,降低药物研发成本,为广大癌症患者带来希望的曙光。

展望未来

精准医疗(Precision Medicine)这一新型医学概念与医疗模式,是由美国著名基因组学家Maynard V.Olson在2011年首次提出的。它是以个体化医疗为基础,随着基因组测序技术的飞速进步以及生物信息学与大数据科学的交叉应用而发展起来的。精准医疗通过精确寻找疾病的原因和治疗的靶点,并且对一种疾病的不同状态和过程进行精确的分类,最终达到对于疾病和特定患者进行个性化精准治疗与健康管理的目的。与传统医疗相比,精准医疗具有“个体化量身定制“的优势,并且提供了对人类健康的全程呵护。

在精准医疗的崭新时代,Predicine(慧渡医疗)可谓“应运而生,顺势起飞”。贾士东博士告诉我们,Predicine(慧渡医疗)的业绩完成了从0到1的突破,最近又获得了新一轮的融资。目前,公司正在壮大中美两地的团队,积极推广基因雷达液态活检技术在临床药物试验、癌症早期筛查和个体化医疗方面的应用。

在结束专访时,贾士东博士送给广大读者亚伯拉罕林肯(AbrahamLincoln)的一句名言:“预测未来的最好办法就是亲手创建未来”(“The best way to predict your future is to create it.”)。

是的,这句话是对Predicine精神和硅谷传奇的最好背书。

来源:硅谷密探(微信号 guigudiyixian)   作者:Kate

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