过去的12个月是基因工程学大放异彩的时期。主要是因为一项名为CRISPR的新技术的诞生,这项技术使活体细胞DNA的编辑过程变得简单、低廉且十分精准。
本月初,数百名科学家和生物学家齐聚位于华盛顿的美国国家科学院,对CRISPR技术引起的争议性问题进行讨论:是否应当将此技术运用于修正人出生前的致病基因。
这种概念称为“胚系”编辑,因为其涉及精子、卵子或胚胎DNA的更改。
有一天,基因编辑将可能被用于阻隔某些可怕的基因遗传条件,如亨廷顿舞蹈病或肌肉萎缩症。
或者,正如一些反对者担忧的,基因编辑有可能使一大批蓝眼睛且超级聪明的婴儿降生。
但是基因工程婴儿并非全部,亦不是最重要的部分。人们应当意识到基因编辑技术在某些方面已经非常先进。
TR君决定对过去12个月的资讯进行整理,独家向读者提供以下几项人们需要了解的关于基因编辑的信息。
改写人类基因:TR在三月份时就带领读者了解了人类基因编辑的新兴科学,以及随之相伴的激烈讨论。如今,聚集在华盛顿的专家学者们又在讨论人类社会是否应至少在目前禁止将该技术运用于人体内。
重塑动物:想知道基因编辑技术的能耐,只要看看科学家们将我们熟知的动物变成什么样了。已经接受基因改良的动物包括苍蝇、蠕虫、白鼬甚至是猎兔犬(在中国进行基因改造,变得十分强壮)。
一项值得引起关注的项目是初创公司动物生物科技公司(Recombinetics)对乳牛进行基因改造,使它们不长出牛角。该公司于上个月首次对以此方法产出的两头奶牛进行拍照。
工程植物:农业巨头争相涉足基因编辑领域,众所周知的原因之一是:缺乏监管。我们熟知的转基因作物——例如,具有除草剂抵抗力的玉米——需要经过昂贵的安全性测试和审批程序,因为它们带有细菌基因。
但如果科学家们坚持采用植物基因,基因编辑作物似乎也有可能在美国的监管规定下全身而退,正如他们确实创造了一种基因编辑马铃薯。杜邦公司(DuPont)是最大的转基因作物销售公司之一,认为首批基因编辑食物将会在五年内被端上餐桌。
专利之争:由于CRISPR基因编辑技术具有重造世界的潜力,对该技术真正发明者的归属出现激烈争抢便显得不足为奇。
争抢大战的其中一方是,加州大学伯克利分校,该校的生物学家詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)及其来自欧洲的同事们声称他们才是这项技术的发明者。
另一边则是,来自哈佛-麻省理工学院博德研究所(Broad Institute of MIT and Harvard)的张锋,他否定了上面的说法:他是第一个想到这项技术的人,且已经获得了将这些技术运用于人类细胞的专利。
伯克利分校已提请美国专利局(U.S. Patent Office)就CRISPR技术专利的真正归属进行裁决。
基因治疗:这方面的研究才刚刚起步,但随着对DNA结果进行更为精准调整的技术能力发展,将彻底改变基因治疗,即将健康有效的基因安入患有严重遗传性疾病(如血友病)的成人和儿童体内。
这是一种风险和难度都极高的医学技术,部分原因是需要用到病毒将新的DNA移入人体内。在美国,目前尚无任何基因治疗产品进入市场。
但基因编辑技术正通过扩充研究人员者工作时需用到的工具箱改变现状。因为这项技术使研究人员能更为精准地删除或修正以及增添基因。许多企业预测,两年内,GRISPR将会进行首次人体测试。
基础研究:CRISPR技术运用产生的最重要结果的关注却最少:对大学研究实验室的影响。
这项技术令许多实验更容易进行,并已经开始在癌症和自闭症的研究实验中采用。其中一个明显标志是:过去几年间关于CRISPR技术的出版物数量呈指数式增长。
生态影响:上个月,加利福尼亚州的生物学家创造出一种不仅能抵抗疟疾同时能将此抗性在蚊子种群中传播开来的蚊子。
这项技术名为“基因驱动”,这种技术方法能将基因编辑过的结构安入一种生物体内,通过繁衍传播特定DNA。
相关的研究人员希望通过释放此类蚊子终结疟疾传播,但许多人对此表示担忧。一旦释放此类蚊子,对物种造成的改变很难被撤销。
基因工程民主化:这是个令人夜不能寐的议题。CRISPR轻而易举便实现——你仅需花60美元在网上订购所需的成分——这让越来越多的科学家能掌握基因工程技术。
但下一轮的用户潮很可能是宅在家中的业余爱好者。今年,一种自己动手做的基因工程工具开发商开始以700美元的售价销售其产品,这甚至比某些电脑价格还低。
这种发展趋势有可能引发爆炸式创新潮——或危险且失控的新手试验。
当心!各位!
来源:麻省理工科技评论
为你推荐

悦唯医疗完成近亿元A++轮投资,加速重症冠心病诊疗全流程创新器械研发与国产替代
此次融资将主要用于深化冠心病诊疗全流程创新器械和脉动式左心室辅助系统等新产品的研发,以及加速已获准上市的心脏稳定器等产品的市场推广。
2025-04-03 09:28

海尔盈康一生启动孤独症儿童关爱行动,创新罕见病可持续公益新生态
本次活动聚焦孤独症儿童的诊疗,探讨交流AI赋能全流程防治康体系创新、前沿性生物科技诊疗技术等话题,旨在通过生态联盟的力量推动医学研究、科技创新与人文关怀的融合,让“星...
2025-04-03 09:11

《NPJ digital medicine》刊发李冬梅教授团队成果:AI赋能高效识别眼睑肿物
亚太眼整形外科学会主席、中华医学会眼科分会眼整形眼眶病学组副组长李冬梅教授团队携手爱尔数字眼科研究所,在《NPJ digital medicine》(影响因子:12 4)学术期刊发表团队...
文/李林 2025-04-02 10:27

默克全球执行副总裁周虹:合作与创新是默克未来五年战略的两大关键词
近日,德国默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹带领医药健康中国及国际市场管理团队开启了2025年度首次“中国行”。
2025-04-01 17:11

首个且唯一,阿斯利康PD-L1单抗获FDA批准治疗肌层浸润性膀胱癌
度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗,随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗,用于治疗肌层浸润性膀胱癌成年患者。
2025-04-01 14:37

全国首个,湖北为脑机接口医疗服务定价
昨日(3月31日),据“湖北发布”消息,湖北省医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格,其中,侵入式脑机接口置入费6552元 次,侵入式脑机接口取出费3139元 次,非侵入式脑机...
2025-04-01 11:03

一款国产创新流感药,获批
近日,据国家药监局官网信息显示,青峰医药下属子公司江西科睿药自主研发的1类创新药玛舒拉沙韦片(商品名:伊速达)正式获批上市,用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性...
2025-04-01 10:22

26省联盟药品集采启动,聚焦妇科用药和造影剂
近日,山西省药械集中招标采购中心发布《关于做好二十六省联盟药品集中带量采购品种数据填报工作的通知》,开展相关采购数据填报工作。
2025-03-31 21:48

优时比罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)中国获批,全球首个且唯一双亚型创新药治疗全身型重症肌无力
作为唯一人源化、高亲和力且具备创新修饰结构的IgG4单抗,关键Ⅲ期MycarinG试验证实罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革®)较安慰剂显著改善全身型重症肌无力患者的多个临床终点与结局。
2025-03-31 15:58

从手术麻醉到生命全周期护航,麻醉学科发展拓宽生命边界
3月26日,由中华医学会麻醉学分会、中国医师协会麻醉学医师分会等23家学协会共同举办的2025年中国麻醉周学术活动的启动仪式举办,该活动以“生命之重,大医精诚——守生命保驾护...
2025-03-31 15:30

欧狄沃联合逸沃成为中国目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法
欧狄沃联合逸沃对比仑伐替尼或索拉非尼,可显著改善不可切除肝细胞癌一线患者的总生存期(OS),客观缓解率(ORR)可改善近3倍,中位缓解持续时间(mDOR)达30个月
2025-03-31 13:45

罗氏制药榜首 “现金牛” 产品罗可适(奥瑞利珠单抗)在华获批:开启多发性硬化症一年两次治疗新时代
罗氏制药今日(3月31日)宣布,其旗下创新药罗可适®(Ocrevus®,通用名:奥瑞利珠单抗注射液 ocrelizumab injection)正式获得中国国家药品监督管理局批准,每六个月静脉输...
2025-03-31 13:39

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!
3月30日是国际医师节,由三生制药公益支持的以“三生有幸,医者仁心”为主题的公益活动,携手20位医生代表,以寄语海报的形式,共同向全体医护人员表达诚挚的祝福与关爱。
2025-03-30 17:38