第二次基因编辑技术治愈一岁小女孩的白血病

医疗器械 来源:科学网 作者:孙学军
2015
11/06
16:42
科学网
作者:孙学军
医疗器械

科学家利用这种技术对捐献者的免疫细胞进行基因编辑,一岁小女孩Layla的白血病被成功治愈。这是第二次基因编辑技术在临床上的成功应用。

Layla案例代表第二次基因编辑治疗的成功,第一次是美国去年用于12名艾滋病患者。基因编辑公司正在准备开展编辑酶基因直接进行治疗。

NHS信托伦敦大奥蒙德街儿童医院免疫学家Waseem Qasim主持该治疗项目,他说自己的小组明年计划给10-12名患者进行同样治疗。因为这种技术目前只适合用于那些其他常规治疗无效的患儿,这样的孩子可以被特别许可使用这种新技术。经过几个月的努力,Qasim说这个孩子非常成功,他的小组准备在2015年12月美国血液病大会上介绍这个病例。

治疗时,研究人员从一名健康捐献者血液中分离T淋巴细胞,用一种基因编辑技术TALEN,使用一种DNA剪切酶。这种DNA剪切酶能够失活免疫基因,免疫基因的作用是产生攻击性反应,修饰基因的另一个目的是避免抗癌药物对移植细胞的破坏。随后用放射线将患者免疫系统摧毁,置换为经过基因编辑的捐献者细胞。Qasim说,目前这种治疗只是给白血病患者的临时解决方案,这种治疗的目的是给患者提供一个过渡生存的强梁,等待另一个T细胞配型成功的捐献者。

第一次成功使用基因编辑治疗的报道是去年,加州Sangamo BioSciences发表的结果是用基因编辑细胞治疗12名艾滋病患者。

不过去年不是使用TALEN技术,而是使用不同的DNA剪切酶,称为锌指核酸酶ZFN。利用这种基因编辑技术,将捐献者T细胞上一个基因灭活,这个基因编码蛋白是艾滋病病毒进入T细胞的结合靶分子。然后给患者输入这种经过基因编辑的细胞,去年发表结果时,6名患者停止服用抗病毒药物,Sangamo说现在已经给70多名艾滋病患者实行了这种基因编辑治疗。

这种基因编辑技术对血液病尤其方便,因为目标细胞的采集非常方便,但对实体器官来说难度比较大。

2015年10月的一次美国科学院会议上,Sangamo资深科学家Fyodor Urnov报告了他的小组给15只猴子注射携带编码ZFN基因和凝血IX因子基因的病毒,目的是希望寻找能治疗血友病的基因治疗方法。白蛋白是肝脏大量合成的血液蛋白,ZFN能切割基因组中编码白蛋白的基因,并将一个健康的凝血IX因子基因导入基因组中。研究发现,猴子肝脏开始制造更多凝血IX因子,血液中凝血IX因子增加10%。Urnov说这个基因位置也可以插入其他基因,白蛋白基因类似人类基因组的一个USB接口。

Urnov说,2015年9月美国NIH一个委员会同意开展基因编辑的临床研究,并给凝血IX因子基因治疗开绿灯,但是Sangamo还没有获得FDA的授权,公司将在年内提出申请,如果获得FDA批准,临床实验将在2016年开始。Sangamo也计划申请其他在体基因编辑临床治疗方法,包括血红蛋白病和β地中海贫血。

离体和在体基因编辑治疗都能切除和突变自体基因,但在体基因治疗包括导入其他基因,因为DNA载体在患者体内存活数年,因此对在体基因编辑的担心更多一些。宾夕法尼亚大学生物学家Valder Arruda正在探索IX因子基因编辑治疗血友病。他担心这种方法会带来无法预料的后果。Sangamo说在动物实验中没有发现这种现象。

Qasim说,在体基因编辑治疗的另外难度是如何确保足够数量的靶细胞被编辑,载体能否被足量运输到目标组织。

同时进行在体基因编辑治疗的疾病种类越来越多,在2015年4月合成生物学大会上,杜克大学生物工程师Charles Gersbach报告给大鼠肌肉注射编码DNA剪切酶病毒载体,这种动物存在导致肌肉营养不良的基因突变,注射后可以纠正20%的肌肉细胞基因,这已经足够维持肌肉功能。他认为在体基因编辑将会快速蓬勃发展。

来源:科学网   作者:孙学军

为你推荐

湖北医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格资讯

湖北医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格

侵入式脑机接口置入费为6552元 次,侵入式脑机接口取出费为3139元 次,非侵入式脑机接口适配费为966元 次

2025-04-03 09:37

悦唯医疗完成近亿元A++轮投资,加速重症冠心病诊疗全流程创新器械研发与国产替代资讯

悦唯医疗完成近亿元A++轮投资,加速重症冠心病诊疗全流程创新器械研发与国产替代

此次融资将主要用于深化冠心病诊疗全流程创新器械和脉动式左心室辅助系统等新产品的研发,以及加速已获准上市的心脏稳定器等产品的市场推广。

2025-04-03 09:28

海尔盈康一生启动孤独症儿童关爱行动,创新罕见病可持续公益新生态资讯

海尔盈康一生启动孤独症儿童关爱行动,创新罕见病可持续公益新生态

本次活动聚焦孤独症儿童的诊疗,探讨交流AI赋能全流程防治康体系创新、前沿性生物科技诊疗技术等话题,旨在通过生态联盟的力量推动医学研究、科技创新与人文关怀的融合,让“星...

2025-04-03 09:11

诺华创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)C3G适应症在中国获批资讯

诺华创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)C3G适应症在中国获批

首款且唯一选择性靶向C3G病因药物,填补临床治疗空白

2025-04-02 18:14

国家卫健委:商业化人源细胞系是否纳入人类遗传监管?资讯

国家卫健委:商业化人源细胞系是否纳入人类遗传监管?

4月1日,国家卫健委科教司发布《人类遗传资源管理有关问题解答之一》。

2025-04-02 17:49

《NPJ digital medicine》刊发李冬梅教授团队成果:AI赋能高效识别眼睑肿物资讯

《NPJ digital medicine》刊发李冬梅教授团队成果:AI赋能高效识别眼睑肿物

亚太眼整形外科学会主席、中华医学会眼科分会眼整形眼眶病学组副组长李冬梅教授团队携手爱尔数字眼科研究所,在《NPJ digital medicine》(影响因子:12 4)学术期刊发表团队...

文/李林 2025-04-02 10:27

角膜移植点燃生命之光,爱尔眼科致敬全国角膜器官捐献者资讯

角膜移植点燃生命之光,爱尔眼科致敬全国角膜器官捐献者

角膜病是我国第二大致盲眼病

文/屈慧莹 2025-04-02 09:36

千亿GLP-1市场再添重磅产品,华东医药司美格鲁肽注射液国内上市申请获受理资讯

千亿GLP-1市场再添重磅产品,华东医药司美格鲁肽注射液国内上市申请获受理

本次申报适应症为成人2型糖尿病患者的血糖控制

2025-04-01 17:34

默克全球执行副总裁周虹:合作与创新是默克未来五年战略的两大关键词资讯

默克全球执行副总裁周虹:合作与创新是默克未来五年战略的两大关键词

近日,德国默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹带领医药健康中国及国际市场管理团队开启了2025年度首次“中国行”。

2025-04-01 17:11

首个且唯一,阿斯利康PD-L1单抗获FDA批准治疗肌层浸润性膀胱癌资讯

首个且唯一,阿斯利康PD-L1单抗获FDA批准治疗肌层浸润性膀胱癌

度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗,随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗,用于治疗肌层浸润性膀胱癌成年患者。

2025-04-01 14:37

全国首个,湖北为脑机接口医疗服务定价资讯

全国首个,湖北为脑机接口医疗服务定价

昨日(3月31日),据“湖北发布”消息,湖北省医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格,其中,侵入式脑机接口置入费6552元 次,侵入式脑机接口取出费3139元 次,非侵入式脑机...

2025-04-01 11:03

一款国产创新流感药,获批资讯

一款国产创新流感药,获批

近日,据国家药监局官网信息显示,青峰医药下属子公司江西科睿药自主研发的1类创新药玛舒拉沙韦片(商品名:伊速达)正式获批上市,用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性...

2025-04-01 10:22

26省联盟药品集采启动,聚焦妇科用药和造影剂资讯

26省联盟药品集采启动,聚焦妇科用药和造影剂

近日,山西省药械集中招标采购中心发布《关于做好二十六省联盟药品集中带量采购品种数据填报工作的通知》,开展相关采购数据填报工作。

2025-03-31 21:48

优时比罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)中国获批,全球首个且唯一双亚型创新药治疗全身型重症肌无力资讯

优时比罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)中国获批,全球首个且唯一双亚型创新药治疗全身型重症肌无力

作为唯一人源化、高亲和力且具备创新修饰结构的IgG4单抗,关键Ⅲ期MycarinG试验证实罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革®)较安慰剂显著改善全身型重症肌无力患者的多个临床终点与结局。

2025-03-31 15:58

从手术麻醉到生命全周期护航,麻醉学科发展拓宽生命边界资讯

从手术麻醉到生命全周期护航,麻醉学科发展拓宽生命边界

3月26日,由中华医学会麻醉学分会、中国医师协会麻醉学医师分会等23家学协会共同举办的2025年中国麻醉周学术活动的启动仪式举办,该活动以“生命之重,大医精诚——守生命保驾护...

2025-03-31 15:30

欧狄沃联合逸沃成为中国目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法资讯

欧狄沃联合逸沃成为中国目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法

欧狄沃联合逸沃对比仑伐替尼或索拉非尼,可显著改善不可切除肝细胞癌一线患者的总生存期(OS),客观缓解率(ORR)可改善近3倍,中位缓解持续时间(mDOR)达30个月

2025-03-31 13:45

罗氏制药榜首 “现金牛” 产品罗可适(奥瑞利珠单抗)在华获批:开启多发性硬化症一年两次治疗新时代资讯

罗氏制药榜首 “现金牛” 产品罗可适(奥瑞利珠单抗)在华获批:开启多发性硬化症一年两次治疗新时代

罗氏制药今日(3月31日)宣布,其旗下创新药罗可适®(Ocrevus®,通用名:奥瑞利珠单抗注射液 ocrelizumab injection)正式获得中国国家药品监督管理局批准,每六个月静脉输...

2025-03-31 13:39

与拜耳“分手”后,华堂宁卖得更好了资讯

与拜耳“分手”后,华堂宁卖得更好了

日前,华领医药公布了华堂宁被纳入国家医保目录后首个完整年的业绩数据。

2025-03-31 11:21

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!资讯

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!

3月30日是国际医师节,由三生制药公益支持的以“三生有幸,医者仁心”为主题的公益活动,携手20位医生代表,以寄语海报的形式,共同向全体医护人员表达诚挚的祝福与关爱。

2025-03-30 17:38

新版药典自2025年10月1日起实施资讯

新版药典自2025年10月1日起实施

3月25日,国家药监局官网发布《国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版的公告(2025年第29号)》,2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行。

2025-03-30 17:07