近日,《Science》杂志公布2020年十大科学突破,其中生物医药领域占得一半席位,新冠肺炎(COVID-19)疫苗的研发居于榜首,其他上榜的包括基因魔剪CRISPR疗法、AI预测蛋白质折叠结构、艾滋病、预测全球变暖、室温超导、鸟类大脑研究、快速射电暴研究等。
1、最佳突破——新冠肺炎疫苗点亮希望之光
2020年注定是不同寻常的一年,COVID-19疫情给全球带来了重大灾难,从去年11月公布首个病例至今,疫情已经持续一年之久,目前仍未见停止的趋势。面对疫情,全球科学家纷纷投身于新冠疫情的战役中,自年初中国、美国、欧洲等国的科研人员获得新冠病毒基因组序列后,科学家便开始不断尝试各种不同的技术路线进行疫苗的研发,同时,全球各大药企如国药集团、科兴中维、Moderna、辉瑞、BioNTech、Inovio、阿斯利康等企业纷纷启动COVID-19疫苗项目。目前,国药集团中国生物研发的新冠灭活疫苗已在巴林获批上市,辉瑞和BioNTech联合研发的新冠疫苗在英国和美国获批紧急使用,同时,Moderna新冠疫苗也在美国获FDA紧急使用授权。此外,多款疫苗也已进入三期。
世界卫生组织12月18日宣布,目前已与多个疫苗研发或生产机构就疫苗采购事宜签署协议或意向声明,保证世卫组织主导的COVAX全球新冠疫苗计划将能获得近20亿剂新冠疫苗,预计这些疫苗最快从明年一季度起提供给参与计划的各经济体。到明年下半年,预计该计划覆盖人群中的20%的人员将获得疫苗,到2022年这一比例将进一步提高。
疫苗研发通常需要数年时间,但在全球科学家的共同努力下,仅1年的时间,就有新冠疫苗获批使用。史无前例的疫苗开发和测试速度,成为2020年当之无愧的年度最佳科学突破。
2、CRISPR首次成功治愈两种遗传性血液病
自革命性的基因魔剪CRISPR于2012年问世以来,它赋予了研究人员改造物种的新能力,并赢得了2020年的诺贝尔化学奖。在临床应用端,CRISPR再放异彩,在临床治疗β地中海贫血和镰刀型细胞贫血症这两种遗传性血液病方面取得了首次成功。
在镰状细胞患者的治疗中,研究人员通过CPRSPR-Cas9技术编辑患者自体CD34+细胞,特异性靶向沉默BCL11A基因,重新激活了胎儿血红蛋白(可对抗镰状突变的影响)的产生。在患者接受化疗清除病血干细胞后,经过CRISPR处理过的细胞被重新注入患者体内。
开展试验的两家公司——CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals报告称,这些患者在17个月前接受治疗,现在已经可以产生大量胎儿血红蛋白。此外,研究人员还对7名β地中海贫血患者进行了该种治疗,目前这些患者已经不再需要接受输血治疗。
3、“精英控制员”控制艾滋病病毒
与所有的逆转录病毒一样,艾滋病毒也有一个令人讨厌的特性可以让它躲避攻击——HIV病毒可以将自己的遗传物质整合到人类染色体中,从而藏匿其中不被免疫系统发现,抗逆转录病毒药物也无法对它造成伤害。不过,不同的人HIV病毒隐藏的地方可能会有所不同,这带来的影响是,一部分患者可以较好的控制住HIV。
今年,一项针对64名艾滋病毒感染者的研究揭示了他们的不寻常成功与病毒在他们基因组中的定位之间的联系。这些感染者多年来一直健康地使用抗逆转录病毒药物。虽然对这些“精英控制者”的新理解不会直接导致治愈,但它开辟了一种新的策略,可能会常规地让其他感染者在没有治疗的情况下存活数十年。
今年,一项针对64名HIV精英控制者的研究揭示了病毒在整合到基因组中位置的重要性。研究比较了64位HIV精英控制者与41位接受治疗的HIV感染者。HIV精英控制者在没有使用抗逆转录病毒药物的情况下,HIV精英控制者体内的病毒载量仍然非常低,研究人员发现,当将自身置于高频转录基因中时,HIV病毒会发挥出最佳功能,产生感染其他细胞的新病毒,但如果它整合在“基因沙漠”中——即很少转录DNA的染色体部分,那么原病毒就难以进行有效感染。
通常,这些精英控制者只占3800万艾滋病毒感染者中的 0.5%,这一研究发现为HIV治疗开辟了一种新道路,有望使感染者摆脱相关药物的治疗正常生活。
4、AI首次精准预测蛋白质三维结构
近50年来,科学家一直在努力解决生物学中最大的挑战之一——预测蛋白质如何从线性氨基酸链卷曲成3D形状以执行任务。几十年来,研究人员使用x射线晶体学和低温电子显微镜等技术来破译蛋白质结构,但收效有限。在人们发现的2亿多个蛋白质中,只有17万个蛋白质的详细分子图谱被破解。
不过今年,科学家终于实现了这个目标,通过AI程序可以尽可能精确地预测大多数蛋白质结构。今年12月,DeepMind宣布其新一代AlphaFold人工智能系统在国际蛋白质结构预测竞赛上击败了其余参会选手,精确预测了蛋白质的三维结构,准确性可与冷冻电子显微镜(cryo-EM)、核磁共振或 X 射线晶体学等实验技术相媲美。
基于蛋白质的精确形状决定了其生化功能,该研究有望帮助研究人员揭示疾病机制、开发新药,甚至创造耐旱植物和更便宜的生物燃料。
5、科学家反对种族歧视,支持多样性
2020年以来,弗洛伊德事件在美国引起强烈反应,反对种族偏见的抗议愈演愈烈,今年6月10日,全球5000多名科学家罢工,声援在美国发生的Black Lives Matter(BLM)抗议活动。
6、全球变暖趋势加剧
40年前的气候模型显示,如果大气中的二氧化碳含量比工业化前增加一倍,地球温度将升高1.5°C-4.5°C。今年,世界气候研究计划署的25位科学家将气候敏感性范围缩小到2.6°C-3.9°C之间。该研究排除了一些最坏情况,但可以肯定的是全球继续变暖将会淹没沿海城市,加剧极端的热浪,并使数百万人流离失所。如果人类不采取有效行动,2060年大气中的二氧化碳含量将达到阈值。
7、发现快速射电暴来源
今年的三项最新观测首次确定了快速射电暴(FRB)——来自外太空、持续时间只有几毫秒的无线电波——的起源,这是科学家首次观测到位于银河系内的快速射电暴。值得一提的是,其中一项的观测结果来自中国射电望远镜(FAST)——天眼。
8、世界最古老狩猎场景面世
澳大利亚科学家报告了在印度尼西亚发现的一幅描绘狩猎猪和水牛的洞穴画作,通过铀系法,研究人员发现其至少可追溯至4.4万年以前,是迄今已知的最早狩猎场景。
9、首个室温超导体面世
今年,美国科学家设计出了一种新型氢化物,可以在15°C条件下,无任何电阻地导电。这一发现引发了对在典型表面压力下工作的室温超导体的搜寻。
10、鸟类具有惊人的智力
通过3D偏振光成像的技术,科学家发现鸟的大脑与人脑中微观结构的相似性,鸟类脑的一部分类似于人类新大脑皮层,而这正是人类智力的来源。鸟类可能比人类想象的更加聪明。
来源:医谷网
为你推荐

CDE:生物类似药说明书撰写技术指导原则
生物类似药是指在质量、有效性和安全性方面与已获准注册的参照药具有相似性的治疗用生物制品。本指导原则是在现行法规、已发布的说明书相关规定及指导原则的基础上,重点讨论生...
2025-02-25 21:34

国内首个,恒瑞口服GLP-1/GIP双受体激动剂启动II期临床研究
近日,据药物临床试验登记与信息公示平台显示,恒瑞医药已启动GLP-1 GIP双受体激动剂HRS9531片剂的首个II期临床研究,旨在评估每日一次服用HRS9531片在肥胖受试者中的有效性和安全性。
2025-02-25 15:16

全球首发,强生旗下特诺雅达和特诺雅获批成为中国首个用于克罗恩病的白介素23抑制剂
今日(2月25日),强生公司宣布,特诺雅达®(古塞奇尤单抗注射液(静脉输注))和特诺雅®(古塞奇尤单抗注射液)已在中国获得批准,用于治疗对传统治疗或生物制剂应答不充分、...
2025-02-25 11:04

全球首个乙肝功能性治愈药物Bepirovirsen有望明年上市
Bepirovirsen是一种反义寡核苷酸(ASO)类药物,由葛兰素史克与Ionis Pharmaceuticals合作开发,专为慢性乙型肝炎患者设计。
2025-02-25 10:02

上市不足一年便成“弃子”,辉瑞终止基因疗法BEQVEZ的开发
近日,据外媒Endpoints News报道,辉瑞将终止其上市不足一年的B型血友病基因疗法BEQVEZ的开发和商业化。
2025-02-25 09:55

2025年卫生健康系统为民服务八件实事项目,地市内医疗机构之间检查检验结果互认超过200项等
全国二、三级公立综合医院均提供儿科服务,地市内医疗机构之间检查检验结果互认超过200项,常住人口超过10万的县均能提供血液透析服务等。
2025-02-24 21:43

索诺瓦正式发布首款峰力太极AI超算力助听器,开启听力健康新篇章
该平台通过突破性的双芯片技术——超响应ERA芯片和超算力Deepsonic芯片,搭载深度神经网络DNN的超强听觉认知声音处理算法,大幅提升在嘈杂环境下的声音处理速度和解析能力
2025-02-24 11:32

专注基因疗法的蓝鸟生物,卖了
日前,专注于基因疗法的蓝鸟生物宣布,已与一支资深的生物技术高管团队达成最终协议,由全球投资公司凯雷(NASDAQ:CG)和SK Capital Partners, LP(“SK Capital”)管理的基金对其实施收购。
2025-02-24 10:53

记一名医药管理领域的领先者与智能创新的践行者
在中国医疗健康领域,西安友德医药有限责任公司的股东尹雪芳女士无疑是一位杰出代表,更是一位具备深厚医药专业背景和丰富管理经验的专家。凭借其在医疗及健康管理领域的卓越贡献,...
文/刘娜 2025-02-24 10:07

中国研究型医院学会临床研究提升工程首个成果落地:加速研究型医院建设,带动区域医疗高质量发展
2月21日,宜昌市中心人民医院与北京大学肿瘤医院签署“肿瘤临床研究协作联盟”合作备忘录,将整合双方优势资源,进一步推动宜昌市及湖北省肿瘤科研与治疗发展,让当地癌症患者在...
2025-02-24 09:30

牵头全国生物药品联盟集采,安徽省医保局2025年重点工作任务清单
安徽省医保局2025,年,明确开展省级省际药品、耗材集采不少于1个批次;持续推进大型医用设备集采,牵头全国生物药品联盟集采;继续推进慢性病按人头付费机制建设;建立全省统一...
2025-02-23 16:22

药价查询,药价查询,全国已有29个省、市及新疆生产建设兵团上线定点药店比价小程序
据新闻联播报道,国家医疗保障局消息,截至目前,全国已有29个省(自治区、直辖市)及新疆生产建设兵团上线定点药店比价小程序,可实现药品价格在手机上一键查询、实时比对和位...
2025-02-22 21:28

CDE:晚期胃癌新药临床试验设计指导原则
胃癌(Gastric cancer, GC) 是我国高发的消化系统恶性肿瘤, 其新发病例数和死亡病例数分别位列我国恶性肿瘤发病和死亡的第 5 位和第 3 位。
2025-02-21 21:19

首款依视路星趣控眼镜于上海眼镜展全球首秀 专为近视管理设计 延缓中国儿童青少年近视进展
依视路星趣控眼镜提供符合人体工程学设计的镜架,满足不同年龄段的孩子在面部结构和尺寸上的显著差异,尺码范围广,覆盖38号至50号,为3-5岁儿童,6-9岁和10-12岁青少年年龄段提...
2025-02-21 17:33

百林科完成A+轮战略融资数亿元,多家投资机构联合投资
百林科成立于2021年9月10日,是一家专注于疫苗、抗体药物、重组蛋白、细胞治疗、基因治疗、血液制品以及其他生物制品关键工艺设备与耗材研发和制造的高科技企业。
2025-02-21 13:30

深研生物完成超3亿元B+轮融资,越秀产业基金领投
深研生物成立于2014年,是一家专注于细胞与基因治疗(CGT)领域的高新技术企业,致力于为核心技术与设备的自主研究和开发提供整体解决方案。
2025-02-21 13:23

阿斯利康以1.6亿美元收购珐博进中国,获得罗沙司他在中国的独家权利
昨日(2月20日)晚间,阿斯利康在其官微宣布与珐博进有限公司达成协议,将以约1 6亿美元收购珐博进中国。
2025-02-21 10:20

快速崛起的中国创新药公司,真实生物赴港IPO
2月18日据港交所披露,真实生物科技有限公司(以下简称“真实生物“)递交上市申请书,中金公司为其独家保荐人。这家成立于2012年的生物科技企业,以创新药物研发为核心,专注于...
2025-02-20 20:57

华东医药经皮肾小球滤过率测量设备获批,有望提供GFR监测新方法
2025年2月19日晚,华东医药(000963 SZ)公告,其全资子公司杭州中美华东制药有限公司申报的创新产品三类医疗器械经皮肾小球滤过率测量设备注册申请获得上市批准。
2025-02-19 19:15