张锋公司新文章：如何提高CRISPR基因组编辑的特异性_医疗健康

2016

08/10

09:02

生物通

作者：叶予

医疗健康

CRISPR是规律成簇的间隔短回文重复（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats）的缩写。CRISPR与内切酶Cas9是一对好基友，细菌依靠它们组成的防御系统对抗外来侵略者。CRISPR-Cas9能够在引导RNA的指引下，靶标并切割入侵者的遗传物质。2012年研究者们利用这一特点，将CRISPR系统发展成了强大的基因组编辑工具。该系统使用简单而且扩展性强，很快便成为了生物学领域最耀眼的明星。

在过去的四年中，CRISPR-Cas9经历了不断的更新换代。这一技术让基因功能研究达到了前所未有的精确性和灵敏度。CRISPR-Cas9在医疗领域也展现了极大的潜力，有望通过直接校正致病突变治疗遗传疾病。不过，我们都知道Cas9会在脱靶位点结合和切割DNA。

CRISPR脱靶效应常被人们挂在嘴边，这也是该技术最大的隐患之一。Cas9酶有时会在靶点以外的地方进行切割，而这种切割有可能引起癌症。好在，研究者们在提升CRISPR特异性的时候动作很快。

Editas Medicine公司的研究团队在本期Molecular Cell杂志上发表文章，回顾了Cas9特异性研究近年来取得的突破。这篇文章着重介绍了提高Cas9特异性的关键工具和策略，为从事基因组编辑的研究者们提供了一份综合性的实用手册。文章指出，研究者们现在应当努力使这样的方法标准化，同时进一步改善CRISPR-Cas9的特异性。Editas Medicine公司是CRISPR技术先驱张锋等人创立的，致力于通过基因编辑治疗人类疾病。

来源：生物通作者：叶予

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