不管是22岁的中国大学生魏则西,还是20岁的美国大学生Neil Fachon,在面对不治之症时,都免不了病急乱投医。虽然等待他们的都是死亡,但是作为患者他们之间还是存在很大的差别。因为,有关部门的是否作为,决定了一名绝症患者能不能明明白白就医,有尊严地走完这短暂的一生。
这个小伙子叫Neil Fachon,他那阳光帅气的外表和病床上的血迹、导管格格不入。
Neil是美国东北大学的一名大学生,他时不时会感到头晕,有时看东西还有重影。一开始他并没有太在意,以为这是自己在某次运动中造成的脑震荡留下的后遗症,但是当他发现自己写东西和吞咽变得很困难时候,他觉得不太对劲了。
3月4日,马萨诸塞州综合医院给他安排了一个MRI检查。医院的肿瘤专家告诉Neil,他得了一种罕见的脑癌–弥漫性脑桥内在神经胶质瘤(DIPG),这种癌症目前无法治愈,患者通常在确诊后的一年内死亡。这让这个20岁的大男孩陷入了绝望中。
陷入绝望的Fachon一家,跟其他陷入类似困境的家庭一样:明明知道这是不治之症,却满心期待一个奇迹。
从Neil的医生那里,Neil的家人得知,对于这种疾病,目前主流的疗法是放疗,但是仅能给Neil多争取几个月的时间。Neil的医生还说,在接受治疗之前,Neil还要接受组织活检,但是这个脑干上的活检本身风险就非常高。
百般无奈之下,Neil的妈妈Wendy Fachon又寄希望于自然疗法。Neil开始吃甘蓝,喝草药。在一个从北美印第安的切诺基老人那里获得「真传」的女人的建议下,Neil又开始大剂量的服用维生素和一种姜黄提取物。然而,Fachon一家付出的所有努力似乎都没有成效。
除了生命,还有什么可失去的
就在这万般绝望的时候,Fachon一家不知从哪里打听到了一个所谓的癌症新疗法临床试验。这个临床试验是由离经叛道的得克萨斯医生博金斯基(Dr. Stanislaw Burzynski)主持的。
博金斯基,一个极富争议的医生,夸他的人和骂他的人一样多。1976年他宣布自己发现了一项治愈肿瘤的新方法,一种被他命名为Antineoplastons(后被称为抗瘤酮)的肽段具有抗癌作用,能够使肿瘤细胞正常化。然而,博金斯基却从来没有公布任何关于抗瘤酮的研究数据。FDA也没有批准抗瘤酮治疗任何一种疾病的临床试验。但是打着前沿技术和个性化癌症治疗旗号的博金斯基,给他的个人诊所写了个嚣张的口号,Tomorrow's cancer treatment today。
1980年代,博金斯基共递交了5次临床试验申请,全被FDA驳回。然而,这位「离经叛道的」医生依然坚持给60多例癌症患者开展抗瘤酮治疗。德克萨斯州医疗委员会审查了这些患者的治疗资料之后,发现抗瘤酮疗法的疗效是不确定的。博金斯基诊所的牌照被暂停。
2012年,一个小男孩在博金斯基的临床试验中死亡。德克萨斯州医疗委员会和FDA同时介入调查。2013年,FDA给博金斯基下达了严重警告。2014年,德克萨斯州医疗委员会又在另一起案件中,指控博金斯基违反了道德标准和治疗标准。
对于博金斯基其人和他的疗法,Fachon一家肯定是有耳闻的。他们在去博金斯基那治疗前,就通过网络查找了各方对博金斯基的抗瘤酮疗法的评价:这其中包括,美国国立癌症研究所(National Cancer Institute)认为博金斯基的治疗没有明显疗效;纪念斯隆-凯特林癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center)认为抗瘤酮作为一种补充疗法可能对乳癌具有一定作用。
但是所有的这一切都没有挡住Fachon一家去休斯顿的脚步。只因为Neil和姐姐Evie偶然通过Skype联系上了一个阿根廷女人,这个女人声称博金斯基的“抗瘤酮”疗法治好了她致命的脑瘤。这个消息让Fachon一家激动不已。这才是促使他们飞往休斯顿的直接原因。
Neil在博金斯基那里的治疗很痛苦,他的胸腔内插着了导管,每4个小时就要输一次液,全天不间断。但是,Neil却很努力,努力去接受治疗,他说他感觉自己在变好。
然而不幸的是,就在此时,FDA突然责令博金斯基停止临床试验,没有公布原因。悲伤、愤怒、绝望席卷了这个家庭,为了能让Neil继续在博金斯基那接受治疗,Neil家人把FDA给告上了联邦法庭。
Neil的妈妈悲愤地说:FDA怎么能这么对我们呢?他们根本就不知道这对我们意味着什么!对于Neil而言,除了生命,他还有什么可失去的!
联邦法院于5月27日表示,FDA会让Neil继续他的治疗。最终FDA授权博金斯基继续这项临床研究,但是参与临床试验的只能有Neil一人,而且博金斯基不能收取任何费用。
Neil表示,他感觉自己正在转好。当记者问他如何看待博金斯基的时候,Neil说,我爱他!他是实实在在的想帮助患者。听到Neil的话,博金斯基眼中闪烁着泪花。
没有时间等待
现代医学是个残酷的战场,希望与风险同在
FDA的职责就是确保各种疗法安全有效。但是在目前,FDA这个守卫者也面临着越来越多的压力,如Neil这样的绝症患者,他们在明明知道博金斯基疗法并不靠谱,不被FDA认可的情况下,仍然去寻求一丝丝活下去的希望。
就在上个月,又有一位妈妈被FDA的这一行为惹怒,她的孩子身患杜氏肌营养不良症,这种病也是一种严重的不治之症。好不容易有一种有希望的药出来了,FDA却对制药商提供的数据产生了质疑,因为支撑这个药物有效的数据来源于12个人的数据,FDA认为样本量太小。
并且这些年来,压力不仅来自病人,还来自政治上的压力–美国不少公众指责FDA「审批过程过慢、要求的数据太多、以至于它的审批速度远远跟不上时代的发展,也赶不上生命流逝的速度。生命垂危的病人从没有机会去接触那些正在审批中的药,但是谁知道这其中会不会有能够挽救他们生命的“灵丹妙药”呢?
Neil的妈妈表示,她将积极促进相关法律的成立,以帮助跟她儿子处境相同的患者。对于那些有相同处境的家庭,我知道他们处境之艰难,所以Neil的妈妈还希望他们的经历能给其他的患者带去一些积极的东西。对于Neil的未来,妈妈认为,我们都认为他会康复的。他的故事才刚刚开始。
来源:奇点网
为你推荐

悦唯医疗完成近亿元A++轮投资,加速重症冠心病诊疗全流程创新器械研发与国产替代
此次融资将主要用于深化冠心病诊疗全流程创新器械和脉动式左心室辅助系统等新产品的研发,以及加速已获准上市的心脏稳定器等产品的市场推广。
2025-04-03 09:28

海尔盈康一生启动孤独症儿童关爱行动,创新罕见病可持续公益新生态
本次活动聚焦孤独症儿童的诊疗,探讨交流AI赋能全流程防治康体系创新、前沿性生物科技诊疗技术等话题,旨在通过生态联盟的力量推动医学研究、科技创新与人文关怀的融合,让“星...
2025-04-03 09:11

《NPJ digital medicine》刊发李冬梅教授团队成果:AI赋能高效识别眼睑肿物
亚太眼整形外科学会主席、中华医学会眼科分会眼整形眼眶病学组副组长李冬梅教授团队携手爱尔数字眼科研究所,在《NPJ digital medicine》(影响因子:12 4)学术期刊发表团队...
文/李林 2025-04-02 10:27

默克全球执行副总裁周虹:合作与创新是默克未来五年战略的两大关键词
近日,德国默克医药健康全球执行副总裁、中国及国际市场负责人周虹带领医药健康中国及国际市场管理团队开启了2025年度首次“中国行”。
2025-04-01 17:11

首个且唯一,阿斯利康PD-L1单抗获FDA批准治疗肌层浸润性膀胱癌
度伐利尤单抗联合吉西他滨和顺铂作为新辅助治疗,随后度伐利尤单抗作为根治性膀胱切除术后的辅助单药治疗,用于治疗肌层浸润性膀胱癌成年患者。
2025-04-01 14:37

全国首个,湖北为脑机接口医疗服务定价
昨日(3月31日),据“湖北发布”消息,湖北省医保局发布全国首个脑机接口医疗服务价格,其中,侵入式脑机接口置入费6552元 次,侵入式脑机接口取出费3139元 次,非侵入式脑机...
2025-04-01 11:03

一款国产创新流感药,获批
近日,据国家药监局官网信息显示,青峰医药下属子公司江西科睿药自主研发的1类创新药玛舒拉沙韦片(商品名:伊速达)正式获批上市,用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性...
2025-04-01 10:22

26省联盟药品集采启动,聚焦妇科用药和造影剂
近日,山西省药械集中招标采购中心发布《关于做好二十六省联盟药品集中带量采购品种数据填报工作的通知》,开展相关采购数据填报工作。
2025-03-31 21:48

优时比罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)中国获批,全球首个且唯一双亚型创新药治疗全身型重症肌无力
作为唯一人源化、高亲和力且具备创新修饰结构的IgG4单抗,关键Ⅲ期MycarinG试验证实罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革®)较安慰剂显著改善全身型重症肌无力患者的多个临床终点与结局。
2025-03-31 15:58

从手术麻醉到生命全周期护航,麻醉学科发展拓宽生命边界
3月26日,由中华医学会麻醉学分会、中国医师协会麻醉学医师分会等23家学协会共同举办的2025年中国麻醉周学术活动的启动仪式举办,该活动以“生命之重,大医精诚——守生命保驾护...
2025-03-31 15:30

欧狄沃联合逸沃成为中国目前唯一获批的肝细胞癌一线双免疫联合疗法
欧狄沃联合逸沃对比仑伐替尼或索拉非尼,可显著改善不可切除肝细胞癌一线患者的总生存期(OS),客观缓解率(ORR)可改善近3倍,中位缓解持续时间(mDOR)达30个月
2025-03-31 13:45

罗氏制药榜首 “现金牛” 产品罗可适(奥瑞利珠单抗)在华获批:开启多发性硬化症一年两次治疗新时代
罗氏制药今日(3月31日)宣布,其旗下创新药罗可适®(Ocrevus®,通用名:奥瑞利珠单抗注射液 ocrelizumab injection)正式获得中国国家药品监督管理局批准,每六个月静脉输...
2025-03-31 13:39

三生有幸,医者仁心:三生制药向全体医药工作者致敬!
3月30日是国际医师节,由三生制药公益支持的以“三生有幸,医者仁心”为主题的公益活动,携手20位医生代表,以寄语海报的形式,共同向全体医护人员表达诚挚的祝福与关爱。
2025-03-30 17:38

新版药典自2025年10月1日起实施
3月25日,国家药监局官网发布《国家药监局 国家卫生健康委关于颁布2025年版的公告(2025年第29号)》,2025年版《中国药典》自2025年10月1日起施行。
2025-03-30 17:07