来自Baltimore地区的Vanna Belton女士已经失明了5年多的时间,最近她接受了干细胞移植手术,即将她骨髓提取的干细胞移植到有眼的视网膜以及左眼的视觉神经中,目前已经恢复了部分视力。
“当我发现我能够看见门牌号的时候,就情不自禁地绕着邻居家一块一块地读过去”,她这样说道。从2009年至今,她首次在不需要手杖协助的情况顺利出行。
Belton女士的顺利康复的确振奋人心,但手术原理与流程却十分复杂。为她进行干细胞治疗的主刀大夫、眼科医师Jeffrey N. Weiss找了很多捷径才得以为她以及其他277名患者进行手术,他因此甚至无法说明该手术之所以成功的原因。
“Weiss大夫所采取的与常规治疗的步骤并不相同”,Meredith Cohn说到:“比如说,他并没有在实验室动物水平或者用计算机模拟的方法验证其治疗方案的正确性;更不用提临床试验了。在正式的手术前,他也没有在小规模群体中验证该方案的安全性”。
一般来讲,从动物实验到临床试验的周期的很漫长的。因此Weiss大夫选择在他的影响范围内尽可能的缩短这一周期。
他需要做的是向NIH注册其临床试验方案,而在此之前,任何相关的药物要想在人体上应用必须经过FDA的批准,因此想要从这里找到捷径几乎是毫无可能。
而其中的窍门在于,干细胞严格意义上来讲并不是一类“药物”,它是直接来源于患者身体的成分,在几乎不经过加工的前提下再次应用于患者本人。因此Weiss大夫可以直接绕开FDA的审批流程来注册其临床治疗方案。然而,不论如何,这一方案还需要经过严格的伦理评议。
因此,Weiss大夫并没有向患者收取应值20000美元的治疗费用,但同时也没有对治疗结果提供任何保证。
但是,根据Cohn的说法,Weiss大夫称他的患者中因为青光眼或者黄斑变性而失明的人群子啊经过手术治疗后获得了部分的视力。相关结果发表在《journal Neural Regeneration Research》杂志上。
Belton女士在2009年因为严重的视神经炎而失去了光明,直到最近,黑暗的阴影才从她的眼前消散。
该手术主要包括从骨髓中抽取干细胞以及向干细胞向眼部特定区域注射。在经历了4.5个小时的手术后,她慢慢地恢复了一些实例。如今Belton女士能够看清菜单以及街道标志,在没有手杖协助的情况下也能到处逛。
然而,需要指出的是这一结果并不能称为“治愈”,引物严格意义上来讲Belton女士还属于失明状态。在混沌不清的整个视野中,她能够依稀分辨出一些标志物。但相对于免费的手术费用来讲,这一结果已经是相当令人满意的了。
问题在于,由于Weiss大夫省去了许多步骤,因此没人能够解释该治疗效果是如何实现的。
比如说,如何解释干细胞向左眼与右眼的注射部位并不相同(左眼在视网膜,而右眼在视觉神经),但都使得眼部视力得到了恢复,其中的原因是什么?如果说是否注射注射眼球附近都能够得到这一效果的话,那又怎么可能呢?
Weiss大夫说以后他或者其他研究者们会搞清楚其中的机理,但之前的研究结果提供了两条可能的机制:1.干细胞注射后能够使得眼部多能性干细胞得到恢复;2. 这部分干细胞直接代替了眼部原有的多能性干细胞群体。
“我们对于青霉素的工作原理也是在使用多年之后才慢慢搞清楚的,但这并不影响他在挽救生命中的作用。我们认为最重要的是结果,置于原理,以后会慢慢搞清楚的”。
来源:生物谷
为你推荐

带状疱疹疫苗“遇冷”,百克生物2024年净利润腰斩
近日,国内疫苗龙头企业百克生物发布2024年年报,数据显示,其报告期内实现营收12 29亿元,同比下降32 64%;归属于上市公司股东的净利润2 32亿元,同比下降53 67%。对于营收...
2025-04-23 12:59

重庆常用药联盟接续集采中选结果
近日,重庆常用药联盟接续集采中选情况公布,该联盟由重庆牵头,联合湖北、广西、海南、贵州、云南、青海、宁夏、新疆及新疆生产建设兵团等十省(区、市)开展的药品集中带量采...
2025-04-21 18:48

全周期智控慢病,诺和诺德与京东健康开启战略合作
2025年4月21日,全球领先的生物制药公司诺和诺德与京东健康在北京正式签署战略合作协议,标志着双方在糖尿病和体重管理领域的合作进入新阶段。依托诺和诺德百年深耕慢病领域的专...
2025-04-21 15:57

康方生物1类新药依若奇单抗上市申请获批,用于中重度斑块状银屑病成人患者
该药是我国第一个且唯一获批上市的IL-12 IL-23“双靶向”单克隆抗体新药,是康方生物自身免疫性疾病领域首个获批上市的一类新药。
2025-04-21 13:39

阿斯利康乳腺癌1类创新药卡匹色替片中国获批
该药适用于联合氟维司群用于转移性阶段至少接受过一种内分泌治疗后疾病进展,或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后12个月内复发的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)...
2025-04-21 11:02

辉瑞宣布终止一款口服GLP-1减肥药的临床开发
近日,辉瑞在其官网宣布,决定终止开发口服胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)激动剂Danuglipron(PF-06882961),原因系在一项有关用药剂量的临床试验中,一名患者出现了可能由该...
2025-04-21 10:29

福建省医保局印发单列门诊统筹支付医保药品目录(2024年版)
根据2024年6月发布的《福建省医保药品单列门诊统筹支付管理办法(试行)》,为了让参保患者无需住院、在门诊就医也能用上国家谈判药品、享受医保待遇,将适用于门诊治疗、使用周...
2025-04-20 13:34

首批中国消费名品名单,医药健康企业有哪些?
近日,工业和信息化部办公厅发布首批中国消费名品名单,分为中国消费名品名单和中国消费名品成长企业名单。首批中国消费名品名单共包括93个企业品牌和43个区域品牌。中国消费名...
2025-04-20 11:17

携手共绘“个性化近视手术”新蓝图:爱尔眼科与爱尔康启动100家医院全光塑技术战略合作
双方将以技术共享为核心,以人才培养为支撑,以科研协作为纽带,全力推进屈光手术标准化诊疗体系建设,加速前沿技术在临床领域的普及应用
文/ 屈慧莹 2025-04-19 23:35

CDE:简化港澳已上市传统口服中成药内地上市注册审批申报资料及技术要求
允许香港、澳门特区本地登记的生产企业持有,并经香港、澳门特区药品监督管理部门批准上市且在香港、澳门特区使用15年以上,生产过程符合药品生产质量管理规范(GMP)要求的传统...
2025-04-18 18:54

君德医药完成近亿元A轮融资,加速推进创新药械组合平台建设与产品上市
本轮融资主要用于首个减重口服器械的注册及生产销售,以及加速多个核心创新药械组合技术平台的产品管线研发进程。
2025-04-18 14:34

礼来首个小分子口服GLP-1RA药物orforglipron 3期临床研究成功
Orforglipron是首个成功完成3期临床研究的小分子GLP-1类药物,各剂量组平均A1C降幅为1 3%至1 6%
2025-04-18 14:12