近日,来自索尔克研究所的科学家通过研究在国际杂志Science上发表文章称,人类机体的特殊DNA可以产生一种分子,该分子对于控制机体的肌肉有着重要的影响作用;研究者发现,不能够产生某些microRNAs的动物或许会引发破坏性的神经变性疾病症状,比如肌萎缩性侧索硬化等疾病,本文研究阐明了microRNAs在神经系统中的关键角色,并为开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供了新的思路。
研究者Samuel Pfaff说道,该研究或可帮助开发理解神经变性疾病发病机制的新思路,MicroRNA是近年来科学界研究的热点,2003年当全人类基因组被绘制时,编码特殊蛋白的基因都已经成为基础研究和人类疾病研究的重点了。这种名为MicroRNA的小型非编码RNAs早在1993年就被科学家们在研究蛔虫时发现了,然而当时研究者并不清楚MicroRNA分子和人类之间的关联。
一旦MicroRNA产生,其就会吸附到已经存在的信使RNA分子上,并且阻断信使RNA分子产生蛋白质,这种效应就类似于轻微地调小细胞中发生的响动,而不是开启另外一种通路。研究者Pfaff指出,MicroRNA分子并不是细胞中醒目的开关分子,相反其可以适当调节基因的活性。这项研究中研究人员利用一种CRISPR-Cas9技术对小鼠的基因组进行操作,精确地剪断了产生miR-218的DNA片段,该模型系统用于研究机体的运动神经元,随后研究者进行了多种生物测试表明,这种小型的RNA可以直接控制超过300多个基因的表达。
此前研究者发现MicroRNA分子主要和神经细胞发育的缺失直接相关,目前研究人员并没有阐明运动神经元疾病和MicroRNA之间的关联,而如果未来研究中他们能够证实功能失调的MicroRNA在多种疾病中扮演着重要角色,那么或许对于开发治疗疾病的新疗法或提出新的线索。
最后研究者Pfaff说道,本文研究阐明了MicroRNA在中枢神经系统中的重要作用,为后期研究MicroRNA分子同神经变性疾病更深层次的关系提供了一定的研究基础和线索。
来源:生物谷
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