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《自然》子刊:胎儿时期的血红蛋白,竟是治病良药!探索50年,科学家或为最经典的遗传疾病,找到了不可思议的疗法

《自然》子刊:胎儿时期的血红蛋白,竟是治病良药!探索50年,科学家或为最经典的遗传疾病,找到了不可思议的疗法

研究人员破解了胎儿血红蛋白的“消失之谜”,掌握了重启它的“基因钥匙”

2018-04-16 11:26

FDA批准20年来首个镰状细胞病新药

FDA批准20年来首个镰状细胞病新药

8日,美国FDA宣布批准了Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)用于治疗镰刀型红血球疾病(或镰状细胞病,Sickle cell disease,SCD),该款Emmaus Medical公司的新药适用于五岁及以上...

2017-07-10 09:14

20年来首款镰状细胞病新药有望上市

20年来首款镰状细胞病新药有望上市

5月24日,FDA肿瘤咨询委员会(ODAC)以10票支持3票反对的投票结果支持EmmausLife Sciences的Endari上市。Endari是一种口服药用级别的左旋谷氨酰胺,用于治疗镰状细胞病。​

2017-05-26 11:23

诺华以6.65亿美元补强收购美国Selexys,开发镰状细胞病用药

诺华以6.65亿美元补强收购美国Selexys,开发镰状细胞病用药

瑞士诺华(NVS)今天表示,已成功收购美国Selexys公司。诺华此次选择收购Selexys主要是因为SelG1的II期临床试验。SelG1是P选择素抗体,目前正在接受治疗镰状细胞病(SCD)血管阻塞危象的评估。

2016-11-23 16:05

3D打印便携装置+智能手机可检测镰状细胞病

3D打印便携装置+智能手机可检测镰状细胞病

近日,由来自康涅狄格大学、耶鲁大学、麻省理工学院和哈佛大学的科学家组成的研究团队开发出了一种3D打印的测试平台,只需几滴血就可以诊断和监测镰状细胞病。

2015-11-02 11:21