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多管齐下治疗杜氏肌营养不良症，Solid Biosciences融获5000万美元
四年前，为了治愈儿子的杜氏肌营养不良症，Ilan Ganot放弃了摩根大通的工作，创立了生物科技公司Solid Biosciences。现在，这位了不起的父亲又来到了他曾熟悉的华尔街……
2017-04-11 09:41
FDA终于批准首个杜氏肌营养不良新药eteplirsen
9月19日，FDA& 8203;批准首个杜氏肌营养不良（DMD）新药Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于确认携带肌营养蛋白基因第51号外显子跳跃突变的DMD患者。据统计，DMD患者中有13%...
2016-09-21 09:43
CRISPR技术首次证实可成功治疗活体动物遗传性疾病杜氏肌营养不良症
如今科学家已经可以利用CRISPR技术成功治疗患杜氏肌营养不良症的成体小鼠了，而这也首次证明了CRISPR技术可以成功治疗活体动物机体的遗传性疾病，为后期开发潜在的人类遗传疾病...
2016-01-06 12:50