Science：华裔科学家破解10年医学谜题
对几乎每一位罹患致命性神经退行性疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻人症）的患者，及许多额颞痴呆（FTD）患者进行尸检，均可以发现一种病理学标志——TDP-43蛋白质团块。现...
2015-08-11 09:15
阿里巴巴宣布每年为罕见病残障群体提供1000个“云工作”岗位
瓷娃娃罕见病关爱中心在此间宣布，与阿里巴巴集团达成战略合作，未来每年将有1000个“云工作”岗位，希望广大罕见病病友前来申请。
2015-08-08 21:28
Cell：iPSCs培育大脑类器官 揭秘孤独症致病机理
因为精神类疾病的复杂性，对自闭症、精神分裂症这类影响大脑正常机能的疾病的研究进展相对缓慢。7月16日《Cell》刊登了一篇学术论文，宣布精神病研究领域重大进展：将自闭症患者...
2015-07-20 08:54
瑞士罕见病药商SOBI口服悬液配方Orfadin（尼替西农）获批欧盟
瑞士罕见病制药商Swedish Orphan Biovitrum（SOBI）口服悬液配方Orfadin（nitisinone，尼替西农）近日喜获欧盟批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinaemia type-1，HT-1）患者的治疗。
2015-07-01 09:43
孤儿药研发最新情况
德国赞邦公司宣布他们研制的治疗中、晚期帕金森病患者的药物Xadago（沙非酰胺）在德国批准上市。Xadago向美国FDA新药申请已经被接受并通过了FDA的备案，PDUFA日期是2015年12月29日。
2015-05-21 09:35
爆料！Shire或百亿美元收购BioMarin，转型罕见病
近日，华尔街爆出英国制药公司Shire即将展开一笔“转型”收购，目标为知名罕见病制药商BioMarin。消息一发布，BioMarin公司股价应声上涨5 3%至121美元。
2015-03-30 14:44
BioWorld：2014十大制药新闻 生物技术创IPO纪录 罕见病仍是沃土
近日，BioWorld总结了2014年生物制药领域最重大的十个事件与趋势。其中，西非的埃博拉疫情高踞榜首。
2015-01-10 21:45
辉瑞潜力重磅药物角逐杜氏肌营养不良市场
近日辉瑞公开宣布，其治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗肌生成抑制素单克隆抗体潜力药物PF-06252616已纳入二期临床试验的第一位患者。此药物能够抑制肌生成抑制素，提高肌肉含量，...
2015-01-08 13:04
英雄所见略同 继药明康德后华大基因拓展罕见病诊断市场
罕见病重在预防，而不是产后的治疗，是很容易加入到孕检业务中的。所以能够提供更多的罕见病预防检测，其圈到更多地盘的可能性就越大，随之带来的收益也就越高。因此，华大基因...
2014-11-10 10:35