2015年全球最畅销孤儿药Top 25
去年，美国FDA收到了创纪录的472份罕见病药认定申请。该机构同意授予354份资格认定，比2014年增长了22%。如今，FDA审批罕见病药面临越来越大的压力。
2016-03-07 11:13
引起争议的拜耳万他维决定中止撤出中国的决定
2016 年 1 月 25 日，中华慈善总会在万他维项目官网上发了一则通知（见图 1），宣布： “从 2016 年 2 月 1 日起，万他维患者援助项目将重新开启”。
2016-02-03 17:12
首个！卫计委成立国家级罕见病诊疗与保障专家委员会（附名单）
1月4日，为加强罕见病管理，促进罕见病规范化诊疗，保障罕见病用药基本需求，维护罕见病患者的健康权益，卫计委组建了国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会。据悉，该专家...
2016-01-06 09:40
拜耳万他维撤出中国，罕见病与利润？吃苦的肺动脉高压患者
2015年12月10日，一封由1400余名患者、医生、人大代表、病友组织、社会人士联名签署的公开信，以电子邮件的形式被发送到拜耳医药保健有限公司总部，希望其留下即将退出中国的肺...
2015-12-15 22:58
FDA批准罕见神经肌肉疾病（周期性麻痹）新药Keveyis
美国食品和药物管理局（FDA）近期批准罕见的神经肌肉疾病（周期性麻痹）一种新药上市。该新药由Taro Pharmaceuticals公司用 Keveyis的品牌名销售，该药的化学名为二氯苯二磺胺...
2015-12-11 15:12
Uniqure罕见病基因疗法挺进临床三期研究
荷兰着名基因疗法开发者UniQure公司最近公布了一项先行实验的积极数据，将有助于其罕见病疗法AMT-110的进一步开发。首次消息影响，公司的股价也暴涨20%之多。AMT-110是一种用于...
2015-09-29 09:05
为什么精准医疗是罕见病未来的主要治疗模式
9月19日上午，“罕见病研究和治疗”的分论坛如期举行，来自医院及科研一线的各科诊断专家分享了其在治疗“罕见病”过程中的案例和心得，最终与会者一致认为，以“质谱分析”、“...
2015-09-28 10:04
阿斯利康就这样悄无声息谋得了FDA第7张优先审评券
上周五，FDA批准了首个治疗遗传性乳清酸尿症的药物Xuriden（尿苷三乙酸酯），这是一种罕见的代谢疾病，全球报道病例仅20例左右。Xuriden由美国Wellstat Therapeutics公司研发。...
2015-09-11 09:55
阿叁次仁：NGS十年，来自高原的基因组学探索者
2004年,对我来说是一个非常特殊的日子。那年，我在中国农业大学的分子生物学课程上了解到了新兴的基因组学以及有一群了不起的中国科学家所参与的“人类基因组计划”。
2015-09-07 07:41
亚力兄制药：罕用药领域的掘金者
亚力兄制药于2007 年推出的Soliris，用于治疗一种罕见的、造成贫血的疾病。2012 年，该药的销售额预计将超过11 亿美元，华尔街分析师还预测今后三年内该数据将再次翻一番。该...
2015-08-25 15:48
艾伯维3.5亿美元重金购进优先审评券
近日，这张神奇的优先券再度创下天价——3 5亿美元！医药行业竞争激烈程度可见一斑！这一次，由美国生物技术巨头艾伯维（AbbVie）从美国联合治疗公司（United Therapeutics）买进。
2015-08-21 15:52