罕见病_医谷

今日，美国FDA又批准了本周第二款新药Haegarda。这款由CSL Behring带来的新药能预防青年与成人患者遗传性血管性水肿（HAE）的发作。值得一提的是，这也是首款获批的皮下注射型C...

2017-06-23 10:48

罕见病，亦称“孤儿病”，是临床上较难诊断的低发疾病。目前国内尚未有明确的罕见病定义。

2017-06-06 14:17

百健是在去年9月分别向美国FDA和欧盟提交新药申请的，FDA已经于去年12月底批准了Spinraza。

2017-06-06 14:01

5月25日，美国专注于严重疾病创新基因疗法开发的生物公司Abeona Therapeutics表示，美国FDA授予了公司营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）

2017-05-26 11:52

根据中国医药工业信息中心CPM的统计数据，2017年第一季度共5个罕见病药物获批上市，其中，新适应症开发涉4个药品，成为罕见病市场未来走势的最大看点。

2017-05-23 13:28

近日，美国FDA宣布批准MT Pharma America的新药Radicava（edaravone）上市，治疗肌萎缩性侧索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis ，ALS），这是FDA22年来批准的首款ALS疗法。

2017-05-08 14:10

今天FDA批准了BioMarin的酶替换药物Brineura（通用名cerliponase alfa），用于治疗一种叫做CLN2的超级罕见病。

2017-04-28 09:34

多发性纤维瘤是一种什么病？

2017-04-26 16:00

对于罕见病，科学家能改变什么？医生能提供什么帮助？政府能发挥什么作用？媒体能传播什么知识？普通大众又能做些什么？不同的角色让我们对

2017-04-26 15:30

人脸识别在信息技术领域一直是前沿之一，它主要应用在身份验证和安全保卫。最近，来自美国的科学家们成功地将人脸识别软件应用在了诊断罕见的遗传疾病上。这项成果以封面文章发...

2017-03-27 14:40

法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。

2017-03-17 14:42

近些年来，制药公司对于发现能带来下一个10亿美元的药物的关注点似乎发生了转移，它们从关注治疗常见疾病的药物转移到了关注治疗罕见疾病的新药开发上，在一项最近发表的研究论...

2016-10-31 20:35